Emily’s Entourage financia un enfoque de biología sintética para permitir una terapia génica duradera para la fibrosis quística
La tecnología de receptores sintéticos diseñados tiene como objetivo expandir selectivamente las células madre de las vías respiratorias corregidas y mejorar la durabilidad del tratamiento a largo plazo.
La primera Subvención para Investigación Traslacional 2026 de Emily's Entourage (EE) ha sido concedida al Dr. Sriram Vaidyanathan, investigador principal del Nationwide Children's Hospital (izquierda) y profesor asistente de pediatría en la Universidad Estatal de Ohio, y al Dr. Kyle Cromer, profesor asistente en la Universidad de California, San Francisco (derecha).
Lower Merion, PA—13 de agosto de 2026—Emily’s Entourage (EE), una organización innovadora 501(c)(3) que acelera la investigación para personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias actuales dirigidas a mutaciones, anunció hoy su primera Subvención para Investigación Traslacional 2026 otorgada a Sriram Vaidyanathan, PhD, investigador principal en el Nationwide Children’s Hospital y profesor asistente de Pediatría en la Universidad Estatal de Ohio (The Ohio State University), y a Kyle Cromer, PhD, profesor asistente en la Universidad de California en San Francisco (UCSF).
El proyecto recién financiado tiene como objetivo abordar una barrera clave para la terapia génica duradera para la fibrosis quística: garantizar que las células madre de las vías respiratorias corregidas puedan expandirse y persistir el tiempo suficiente para reparar el tejido pulmonar.
Los enfoques de edición genética que reemplazan el gen CFTR defectuoso en personas con fibrosis quística han demostrado el potencial de restaurar la función en las células de las vías respiratorias. Sin embargo, incluso cuando la corrección genética es exitosa, las células madre basales de las vías respiratorias corregidas —las células de larga duración responsables de regenerar el tejido de las vías respiratorias— no compiten naturalmente de manera superior contra las células no corregidas. Como resultado, es posible que las células corregidas no se expandan lo suficiente como vez para producir un beneficio terapéutico duradero.
Para superar este desafío, los doctores Vaidyanathan y Cromer están desarrollo de “receptores sintéticos” diseñados para proporcionar a las células corregidas una ventaja de crecimiento temporal y controlable. Estos receptores pueden activarse utilizando un compuesto de molécula pequeña que ya ha sido evaluado en entornos clínicos. Cuando se activan, los receptores envían señales a las células corregidas para que se expandan, ayudándoles a repoblar el epitelio de las vías respiratorias. Una vez lograda la expansión, la señal se puede desactivar.
El proyecto se centrará en la ingeniería y prueba de dos familias de receptores sintéticos que imitan las vías de los factores de crecimiento naturales implicadas en la regeneración de las células de las vías respiratorias. El equipo evaluará si estos receptores pueden enriquecer selectivamente las células madre basales de las vías respiratorias con el CFTR corregido, al tiempo que preservan su capacidad para diferenciarse en tejido respiratorio sano.
Al permitir la expansión selectiva de las células corregidas, este enfoque busca lograr una reparación duradera de las vías respiratorias, uno de los desafíos más persistentes en la terapia génica para la fibrosis quística.
“La sola corrección genética puede no ser suficiente si las células corregidas no pueden competir mejor que el tejido enfermo”, dijo el Dr. Vaidyanathan. “Estamos desarrollando un sistema que inclina temporalmente la balanza, lo que permite que las células reparadas se expandan y potencialmente mejoren la durabilidad de las terapias basadas en genes”.”
Este enfoque de biología sintética está diseñado para funcionar junto con las estrategias de edición genética existentes y podría ser compatible tanto con las basadas en células como en vivo enfoques de terapia génica.
“Uno de los mayores desafíos en la terapia génica no es solo corregir el gen, sino garantizar que esas células corregidas puedan persistir y reparar el tejido con el tiempo”, afirmó la Dra. Chandra Ghose, directora científica de EE. “Este proyecto introduce una estrategia creativa de biología sintética para abordar ese desafío y ayudar a avanzar en enfoques de tratamiento más duraderos para la fibrosis quística”.”
Aproximadamente 10% de personas con fibrosis quística no obtienen beneficios de los moduladores del CFTR actuales. EE se ha comprometido a acelerar la investigación que aborde tanto las causas genéticas subyacentes de la fibrosis quística como las barreras biológicas que siguen limitando la durabilidad del tratamiento.
Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE)
El Programa de Subvenciones de Emily’s Entourage (EE) proporciona financiación para acelerar la investigación y el desarrollo terapéutico para personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE apoya una variedad de mecanismos de financiación, incluidas subvenciones translacionales, subvenciones colaborativas y subvenciones exploratorias preclínicas, así como inversiones de filantropía de riesgo.
Hasta la fecha, EE ha otorgado millones de dólares a equipos multidisciplinarios de todo el mundo y ha ayudado a asegurar millones más en financiación posterior. Para ver las subvenciones concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber más sobre las oportunidades de financiación de EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.
Acerca del séquito de Emily
Emily’s Entourage (EE) es una innovadora organización sin ánimo de lucro 501(c)3 que impulsa la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas que se encuentran en la fase final de la fibrosis quística (FQ) y que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones disponibles en la actualidad. Desde 2011, EE ha concedido millones de dólares en subvenciones de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica para la FC en fase clínica, ha desarrollado una base de datos global de pacientes y un programa de selección de ensayos clínicos para acelerar el reclutamiento de participantes, y ha liderado iniciativas a nivel mundial para impulsar la investigación de gran impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales, como el New York Times, STAT, CNN, People y otros. Más información en emilysentourage.org.
Contacto con los medios
Hannah Kleckner
Director de marketing y comunicaciones
hannah@emilysentourage.org
