Emily’s Entourage finanziert synthetisch-biologischen Ansatz für eine dauerhafte Gentherapie bei Mukoviszidose

Technologie künstlich hergestellter synthetischer Rezeptoren zielt darauf ab, korrigierte Atemwegsstammzellen selektiv zu vermehren und die Langzeitwirksamkeit der Behandlung zu verbessern.

Lower Merion, PA – 13. August 2026—Emily’s Entourage (EE), eine innovative 501(c)(3)-Organisation, die die Forschung für Personen mit zystischer Fibrose (CF), die nicht von aktuellen mutationstargetierten Therapien profitieren, vorantreibt, gab heute ihre erste Das Translational Research Grant 2026 wurde an Dr. Sriram Vaidyanathan, Principal Investigator am Nationwide Children’s Hospital und Assistant Professor für Pädiatrie an der The Ohio State University, sowie an Dr. Kyle Cromer, Assistant Professor an der University of California, San Francisco (UCSF), vergeben. 

Das neu finanzierte Projekt zielt darauf ab, eine zentrale Hürde für eine dauerhafte Gentherapie bei CF zu überwinden: sicherzustellen, dass korrigierte Atemwegsstammzellen sich vermehren und lange genug überdauern können, um Lungengewebe zu reparieren.

Gen-Editing-Ansätze, die das fehlerhafte CFTR-Gen bei Menschen mit Mukoviszidose ersetzen, haben das Potenzial gezeigt, die Funktion in Atemwegszellen wiederherstellen. Selbst wenn die Genkorrektur jedoch erfolgreich ist, setzen sich korrigierte basale Stammzellen der Atemwege – die langlebigen Zellen, die für die Regeneration des Atemwegsgewebes verantwortlich sind – nicht auf natürliche Weise gegen unkorrigierte Zellen durch. Infolgedessen gelingt es den korrigierten Zellen möglicherweise nicht, sich ausreichend zu vermehren, um einen dauerhaften therapeutischen Nutzen zu erzielen.

Um diese Herausforderung zu bewältigen, sind die Dres. Vaidyanathan und Cromer Entwicklung künstlicher “synthetischer Rezeptoren”, die darauf ausgelegt sind, korrigierten Zellen einen temporären und kontrollierbaren Wachstumsvorteil zu verschaffen. Diese Rezeptoren können mit einer niedermolekularen Verbindung aktiviert werden, die bereits in klinischen Studien untersucht wurde. Wenn sie aktiviert werden, signalisieren die Rezeptoren den korrigierten Zellen, sich zu vermehren, und helfen ihnen so, das Atemwegsepithel neu zu besiedeln. Sobald die Vermehrung erreicht ist, kann das Signal abgeschaltet werden.

Das Projekt wird sich auf das Engineering und Testen von zwei Familien synthetischer Rezeptoren konzentrieren, die natürliche, an der Regeneration von Atemwegszellen beteiligte Wachstumsfaktorphysiologie nachahmen. Das Team wird bewerten, ob diese Rezeptoren CFTR-korrigierte basale Atemwegsstammzellen selektiv anreichern können, während sie ihre Fähigkeit bewahren, sich in gesundes Atemwegsgewebe zu differenzieren.

Durch die Ermöglichung einer selektiven Expansion korrigierter Zellen zielt dieser Ansatz darauf ab, eine dauerhafte Reparatur der Atemwege zu erreichen, was eine der hartnäckigsten Herausforderungen in der CF-Gentherapie darstellt.

“Die Genkorrektur allein reicht möglicherweise nicht aus, wenn korrigierte Zellen erkranktes Gewebe nicht verdrängen können”, sagte Dr. Vaidyanathan. “Wir entwickeln ein System, das das Gleichgewicht vorübergehend verschiebt – es ermöglicht reparierten Zellen, sich zu vermehren und möglicherweise die Haltbarkeit genbasierter Therapien zu verbessern.”

Dieser Ansatz der synthetischen Biologie ist so konzipiert, dass er mit bestehenden Genbearbeitungsstrategien zusammenarbeitet und sowohl mit zellbasierten als auch in vivo Gentherapieansätze.

“Eine der größten Herausforderungen in der Gentherapie besteht nicht nur darin, das Gen zu reparieren – es geht auch darum sicherzustellen, dass diese korrigierten Zellen über die Zeit überleben und Gewebe reparieren können”, sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer bei EE. “Dieses Projekt stellt eine kreative Strategie der synthetischen Biologie vor, um diese Herausforderung zu bewältigen und dauerhaftere Behandlungsansätze für Mukoviszidose voranzutreiben.”

Etwa 10% der Menschen mit Mukoviszidose profitieren nicht von den derzeitigen CFTR-Modulatoren. EE hat es sich zum Ziel gesetzt, die Forschung voranzutreiben, die sich sowohl mit den zugrunde liegenden genetischen Ursachen der Mukoviszidose als auch mit den biologischen Hindernissen befasst, die die Nachhaltigkeit der Behandlung nach wie vor einschränken.

 

Über Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm

Das Förderprogramm von Emily’s Entourage (EE) stellt Mittel bereit, um die Forschung und die therapeutische Entwicklung für Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von bestehenden mutationszielgerichteten Therapien profitieren, zu beschleunigen. EE unterstützt eine Reihe von Förderinstrumenten, darunter translationale Zuschüsse, kollaborative Zuschüsse und präklinische explorative Zuschüsse sowie Venture-Philanthropy-Investitionen.

Bislang hat EE Millionen von Dollar an multidisziplinäre Teams auf der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen weiterer US-Dollar an Anschlussfinanzierungen zu sichern. Um vergebene Zuschüsse anzusehen, besuchen Sie https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Weitere Informationen über die Finanzierungsmöglichkeiten von EE finden Sie unter https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

Über Emily's Entourage

Emily’s Entourage (EE) ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung für Patienten in der Endphase der Mukoviszidose (CF) vorantreibt, die nicht von den derzeit verfügbaren, auf bestimmte Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren. Seit 2011 hat EE Forschungszuschüsse in Millionenhöhe vergeben, ein Unternehmen für CF-Gentherapie im klinischen Stadium gegründet, eine globale Patientendatenbank sowie ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Bemühungen zur Förderung von hochwirksamer Forschung und Arzneimittelentwicklung geleitet. Die Organisation wurde in nationalen Medien vorgestellt, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und weitere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

Medienkontakt

Hannah Kleckner

Direktor für Marketing und Kommunikation

hannah@emilysentourage.org