Emily's Entourage, Kistik Fibrozis İçin Kalıcı Gen Tedavisini Mümkün Kılmak Amacıyla Sentetik Biyoloji Yaklaşımını Finanse Ediyor

Mühendislik ürünü sentetik reseptör teknolojisi, düzeltilmiş havayolu kök hücrelerini seçici olarak çoğaltmayı ve uzun vadeli tedavi kalıcılığını artırmayı amaçlamaktadır.

Lower Merion, PA — 13 Ağustos 2026—Emily’s Entourage (EE), mevcut mutasyon hedefli tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) hastaları için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)(3) kuruluşu, bugün ilk kez 2026 Çeviri Araştırma Desteği, Nationwide Children’s Hospital’da Baş Araştırmacı ve The Ohio State University’de Pediatri Yardımcı Doçenti olan Dr. Sriram Vaidyanathan ile University of California, San Francisco’da (UCSF) Yardımcı Doçent olan Dr. Kyle Cromer’a verilmiştir. 

Yeni finanse edilen proje Kistik fibrozis (KF) için kalıcı gen tedavisinin önündeki temel bir engeli eleştirmeyi amaçlamaktadır: düzeltilmiş havayolu kök hücrelerinin akciğer dokusunu onarmak için yeterince çoğalabilmesini ve kalıcı olabilmesini sağlamak.

Kistik fibrozisli (KF) kişilerde bozuk CFTR genini değiştiren gen düzenleme yaklaşımları, havayolu hücrelerinde fonksiyonu yeniden sağlama potansiyeli göstermiştir. Bununla birlikte, gen düzeltmesi başarılı olsa bile, havayolu dokusunu yenilemekten sorumlu uzun ömürlü hücreler olan düzeltilmiş havayolu bazal kök hücreleri, doğal olarak düzeltilmemiş hücreleri rekabette alt edemez. Sonuç olarak, düzeltilmiş hücreler kalıcı bir tedavi etkisi üretecek ölçüde çoğalmakta başarısız olabilir.

Bu zorluğun üstesinden gelmek için Dr. Vaidyanathan ve Dr. Cromer düzeltilmiş hücrelere geçici ve kontrol edilebilir bir büyüme avantajı sağlamak için tasarlanmış mühendislik ürünü “sentetik reseptörlerin” geliştirilmesi. Bu reseptörler, klinik ortamlarda halihazırda değerlendirilmiş olan küçük moleküllü bir bileşik kullanılarak aktive edilebilir. Aktive edildiklerinde reseptörler, düzeltilmiş hücrelere çoğalmaları için sinyal göndererek hava yolu epitelini yeniden doldurmalarına yardımcı olur. Çoğalma sağlandıktan sonra sinyal kapatılabilir.

Proje, havayolu hücrelerinin yenilenmesinde rol oynayan doğal büyüme faktörü yollarını taklit eden iki sentetik reseptör ailesinin mühendisliğine ve test edilmesine odaklanacaktır. Ekip, bu reseptörlerin, sağlıklı havayolu dokusuna farklılaşma yeteneklerini korurken, CFTR açısından düzeltilmiş havayolu bazal kök hücrelerini seçici olarak zenginleştirip zenginleştiremeyeceğini değerlendirecektir.

Bu yaklaşım, düzeltilmiş hücrelerin seçici bir şekilde çoğalmasını sağlayarak, kistik fibroz gen terapisinde en kalıcı zorluklardan biri olan hava yolunun kalıcı onarımını sağlamayı amaçlamaktadır.

“Dr. Vaidyanathan, ”Düzeltilmiş hücreler hastalıklı dokuyla rekabet edip onun önüne geçemezse, yalnızca gen düzeltme yeterli olmayabilir,“ dedi. ”Onarılan hücrelerin çoğalmasına izin veren ve potansiyel olarak gen bazlı tedavilerin kalıcılığını artıran, dengeyi geçici olarak lehimize çeviren bir sistem geliştiriyoruz."

Bu sentetik biyoloji yaklaşımı, mevcut gen düzenleme stratejileriyle birlikte çalışmak üzere tasarlanmıştır ve hem hücre tabanlı hem de in vivo gen terapisi yaklaşımları.

“EE'nin Baş Bilim Sorumlusu Dr. Chandra Ghose, ”Gen tedavisindeki en büyük zorluklardan biri yalnızca geni onarmak değil; bu düzeltilmiş hücrelerin zaman içinde kalıcılığını korumasını ve dokuyu onarmasını sağlamaktır“ dedi ve ekledi: ”Bu proje, bu zorluğun üstesinden gelmek ve kistik fibroz (CF) için daha kalıcı tedavi yaklaşımlarını ilerletmeye yardımcı olmak adına yaratıcı bir sentetik biyoloji stratejisi sunuyor.”

Yaklaşık 10% CF hastası, mevcut CFTR modülatörlerinden fayda görmemektedir. EE, hem CF’nin altta yatan genetik nedenlerini hem de tedavinin sürdürülebilirliğini sınırlamaya devam eden biyolojik engelleri ele alan araştırmaları hızlandırmaya kararlıdır.

 

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı Hakkında

Emily's Entourage's (EE) Hibrit Programı, mevcut mutasyon odaklı tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozisli (KF) hastalar için araştırmaları ve terapötik geliştirmeyi hızlandırmak amacıyla finansman sağlamaktadır. EE; çeviri hibeleri, iş birliği hibeleri ve klinik öncesi keşif hibelerinin yanı sıra risk sermayesi hayırseverliği yatırımları dahil olmak üzere çeşitli finansman mekanizmalarını desteklemektedir.

Bugüne kadar EE, dünyanın dört bir yanından çok disiplinli ekibe milyonlarca dolar hibe etmiş ve takip eden fonlarda milyonlarca doların daha güvence altına alınmasına yardımcı olmuştur. Verilen hibeleri incelemek için ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. EE'nin finansman fırsatları hakkında daha fazla bilgi edinmek için şu adresi ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily’s Entourage (EE), mevcut mutasyona yönelik tedavilerden fayda göremeyen kistik fibroz (CF) hastalarının son aşamasındaki bireyler için yeni tedaviler ve bir çare bulunmasına yönelik araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 kuruluşudur. 2011 yılından bu yana EE, milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, klinik aşamadaki bir CF gen terapisi şirketi kurmuş, klinik denemelere katılımı hızlandırmak için küresel bir hasta veritabanı ve klinik deneme eşleştirme programı geliştirmiş ve yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çalışmalarını teşvik etmek amacıyla dünya çapında girişimlere öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim

Hannah Kleckner

Pazarlama ve İletişim Direktörü

hannah@emilysentourage.org