Fundo de Emily Entoage financia abordagem de biologia sintética para viabilizar terapia gênica durável para fibrose cística

A tecnologia de receptores sintéticos modificados visa expandir seletivamente células-tronco das vias aéreas corrigidas e melhorar a durabilidade do tratamento a longo prazo.

Lower Merion, PA — 13 de agosto de 2026—A Emily’s Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)(3) que acelera pesquisas para indivíduos com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias atuais direcionadas a mutações, anunciou hoje seu primeiro Auxílio de Pesquisa Translacional de 2026 concedido a Sriram Vaidyanathan, PhD, Pesquisador Principal no Nationwide Children’s Hospital e Professor Assistente de Pediatria na The Ohio State University, e Kyle Cromer, PhD, Professor Assistente na Universidade da Califórnia, São Francisco (UCSF). 

O projeto recém-financiado visa abordar uma barreira fundamental para a terapia gênica duradoura para a Fibrose Cística: garantir que as células-tronco das vias aéreas corrigidas possam se expandir e persistir por tempo suficiente para reparar o tecido pulmonar.

Abordagens de edição genética que substituem o gene CFTR defeituoso em pessoas com fibrose cística (FC) demonstraram o potencial de restaurar a função nas células das vias aéreas. No entanto, mesmo quando a correção genética é bem-sucedida, as células-stem basais das vias aéreas corrigidas — as células de longa vida responsáveis por regenerar o tecido das vias aéreas — não superam naturalmente as células não corrigidas. Como resultado, as células corrigidas podem falhar em se expandir o suficiente para produzir um benefício terapêutico duradouro.

Para superar esse desafio, os Drs. Vaidyanathan e Cromer estão desenvolvendo “receptores sintéticos” artificiais projetados para fornecer às células corrigidas uma vantagem de crescimento temporária e controlável. Esses receptores podem ser ativados usando um composto de molécula pequena que já foi avaliado em ambientes clínicos. Quando ativados, os receptores sinalizam para que as células corrigidas se expandam, ajudando-as a repovoar o epitélio das vias aéreas. Uma vez alcançada a expansão, o sinal pode ser desativado.

O projeto focará na engenharia e nos testes de duas famílias de receptores sintéticos que mimetizam vias naturais de fatores de crescimento envolvidas na regeneração de células das vias aéreas. A equipe avaliará se esses receptores podem enriquecer seletivamente células-tronco basais das vias aéreas corrigidas para CFTR, preservando sua capacidade de se diferenciar em tecido saudável das vias aéreas.

Ao permitir a expansão seletiva das células corrigidas, esta abordagem busca alcançar o reparo duradouro das vias aéreas, um dos desafios mais persistentes na terapia gênica para a FQ.

“Apenas a correção genética pode não ser suficiente se as células corrigidas não conseguirem superar o tecido doente”, disse o Dr. Vaidyanathan. “Estamos desenvolvendo um sistema que altera temporariamente o equilíbrio — permitindo que as células reparadas se expandam e potencialmente melhorem a durabilidade das terapias baseadas em genes.”

Esta abordagem de biologia sintética foi concebida para funcionar em conjunto com as estratégias existentes de edição genética e poderia ser compatível tanto com base em células quanto in vivo abordagens de terapia gênica.

“Um dos maiores desafios da terapia gênica não é apenas consertar o gene — é garantir que essas células corrigidas possam persistir e reparar o tecido ao longo do tempo”, disse Chandra Ghose, PhD, diretora científica da EE. “Este projeto apresenta uma estratégia criativa de biologia sintética para enfrentar esse desafio e ajudar a avançar em abordagens de tratamento mais duradouras para a fibrose cística.”

Aproximadamente 10% de pessoas com fibrose cística não se beneficiam dos moduladores de CFTR atualmente disponíveis. A EE está empenhada em acelerar as pesquisas que abordem tanto as causas genéticas subjacentes da fibrose cística quanto as barreiras biológicas que continuam a limitar a durabilidade do tratamento.

 

Sobre o programa de subsídios do Emily's Entourage (EE)

O Programa de Subsídios da Emily’s Entourage (EE) fornece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose cística (FC) que não se beneficiam de terapias existentes direcionadas a mutações. O EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subsídios translacionais, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como investimentos de filantropia de risco.

Até o momento, a EE concedeu milhões de dólares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões adicionais em financiamento subsequente. Para ver as bolsas concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily’s Entourage (EE) é uma organização inovadora com status 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para indivíduos na fase final da fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações disponíveis atualmente. Desde 2011, a EE já concedeu milhões de dólares em subsídios de pesquisa, lançou uma empresa de terapia gênica para FC em fase clínica, desenvolveu um banco de dados global de pacientes e um programa de correspondência para ensaios clínicos a fim de acelerar o recrutamento para esses ensaios, além de liderar esforços mundiais para impulsionar pesquisas de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contato com a mídia

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicações

hannah@emilysentourage.org