Emily's Entourage finance une approche de biologie synthétique pour permettre une thérapie génique durable de la fibrose kystique

La technologie des récepteurs synthétiques modifiés vise à amplifier sélectivement les cellules souches des voies respiratoires corrigées et à améliorer la durabilité du traitement à long terme.

Lower Merion, PA — 13 août 2026—Emily’s Entourage (EE), une organisation innovante 501(c)(3) qui accélère la recherche pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies actuelles ciblées sur les mutations, a annoncé aujourd'hui sa première Subvention de recherche translationnelle 2026 attribuée au Dr Sriram Vaidyanathan, chercheur principal au Nationwide Children's Hospital et professeur adjoint de pédiatrie à l'Université d'État de l'Ohio, et au Dr Kyle Cromer, professeur adjoint à l'Université de Californie à San Francisco (UCSF). 

Le projet nouvellement financé vise à lever un obstacle majeur à la thérapie génique durable de la mucoviscidose : s'assurer que les cellules souches des voies respiratoires corrigées peuvent proliférer et persister assez longtemps pour réparer le tissu pulmonaire.

Les approches de modification génétique qui remplacent le gène CFTR défectueux chez les personnes atteintes de FK ont montré le potentiel de restaurer la fonction des cellules des voies aériennes. Cependant, même lorsque la correction génétique réussit, les cellules souches basales des voies aériennes corrigées — les cellules à longue durée de vie responsables de la régénération du tissu des voies aériennes — ne concurrencent pas naturellement les cellules non corrigées. Par conséquent, les cellules corrigées peuvent ne pas se multiplier suffisamment pour produire un bénéfice thérapeutique durable.

Pour surmonter ce défi, les Drs Vaidyanathan et Cromer développement de “ récepteurs synthétiques ” modifiés conçus pour conférer aux cellules corrigées un avantage de croissance temporaire et contrôlable. Ces récepteurs peuvent être activés à l'aide d'un composé à petites molécules qui a déjà été évalué dans des contextes cliniques. Une fois activés, les récepteurs signalent aux cellules corrigées de se multiplier, ce qui les aide à repopuler l'épithélium des voies respiratoires. Une fois la multiplication achevée, le signal peut être désactivé.

Le projet se concentrera sur la conception et le test de deux familles de récepteurs synthétiques qui imitent les voies des facteurs de croissance naturels impliqués dans la régénération des cellules des voies aériennes. L'équipe évaluera si ces récepteurs peuvent enrichir sélectivement les cellules souches basales des voies aériennes corrigées par CFTR tout en préservant leur capacité à se différencier en tissu sain des voies aériennes.

En permettant l'expansion sélective des cellules corrigées, cette approche vise à obtenir une réparation durable des voies aériennes, l'un des défis les plus persistants de la thérapie génique de la mucoviscidose.

“ La correction génique seule peut ne pas suffire si les cellules corrigées ne peuvent pas rivaliser avec les tissus malades ”, a déclaré le Dr Vaidyanathan. “ Nous développons un système qui modifie temporairement l'équilibre, permettant aux cellules réparées de se multiplier et potentiellement d'améliorer la durabilité des thérapies géniques. ”

Cette approche de biologie synthétique est conçue pour fonctionner aux côtés des stratégies d'édition de gènes existantes et pourrait être compatible à la fois avec les méthodes basées sur les cellules et in vivo approches de thérapie génique.

“ L'un des plus grands défis de la thérapie génique n'est pas seulement de réparer le gène, c'est de veiller à ce que ces cellules corrigées puissent persister et réparer les tissus au fil du temps ”, a déclaré Chandra Ghose, PhD, directrice scientifique d'EE. “ Ce projet introduit une stratégie de biologie synthétique novatrice pour relever ce défi et contribuer à faire progresser des approches thérapeutiques plus durables pour la mucoviscidose. ”

Environ 10% de personnes atteintes de mucoviscidose ne tirent pas profit des modulateurs du gène CFTR actuellement disponibles. EE s'engage à accélérer la recherche visant à s'attaquer à la fois aux causes génétiques sous-jacentes de la mucoviscidose et aux obstacles biologiques qui continuent de limiter la durabilité des traitements.

 

À propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) fournit des financements pour accélérer la recherche et le développement thérapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies ciblées sur les mutations existantes. EE soutient une gamme de mécanismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions collaboratives et des subventions exploratoires précliniques, ainsi que des investissements en capital-risque philanthropique.

À ce jour, EE a octroyé des millions de dollars à des équipes pluridisciplinaires à travers le monde et a aidé à obtenir des millions de plus en financements complémentaires. Pour consulter les subventions accordées, visitez https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Pour en savoir plus sur les possibilités de financement de l'EE, consultez le site suivant https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

À propos de l'entourage d'Emily

Emily’s Entourage (EE) est une organisation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d’un remède pour les personnes atteintes de mucoviscidose (CF) qui ne tirent aucun bénéfice des thérapies ciblant les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, EE a octroyé des millions de dollars de subventions de recherche, lancé une société spécialisée dans la thérapie génique de la mucoviscidose au stade clinique, développé une base de données mondiale de patients et un programme de mise en relation pour les essais cliniques afin d’accélérer le recrutement des participants, et mené des initiatives à l’échelle mondiale pour favoriser la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L’organisation a fait l’objet de reportages dans les médias nationaux, notamment le New York Times, STAT, CNN, People et bien d’autres. Pour en savoir plus, rendez-vous sur emilysentourage.org.

Contact presse

Hannah Kleckner

Directeur du marketing et de la communication

hannah@emilysentourage.org