Nueva Subvención de Investigación Traslacional Emily’s Entourage 2026 para Desarrollar la Administración de Edición Genética con Penetración de Moco para la Fibrosis Quística

Nanículas lipídicas diseñadas mediante ingeniería para superar la barrera mucosa de la fibrosis quística podrían permitir la edición genética dirigida mediante inhalación

Lower Merion, PA—18 de agosto de 2026—Emily’s Entourage (EE), una organización innovadora 501(c)(3) que acelera la investigación para personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias actuales dirigidas a mutaciones, se enorgullece de anunciar su segunda Subvención de Investigación Traslacional de 2026 concedida a Xizhen Lian, PhD, profesor asistente de investigación en el Departamento de Ciencia e Ingeniería de Materiales y en el Departamento de Pediatría de la Universidad Johns Hopkins.

Junto con el coinvestigador Justin Hanes, doctor en filosofía, el proyecto del Dr. Lian tiene como objetivo desarrollar una nueva plataforma de administración inhalable para terapias de edición genética que pueda penetrar el moco espeso en las vías respiratorias de la fibrosis quística, una de las barreras más importantes para tratar la enfermedad en su origen.

La edición genética ofrece grandes perspectivas para corregir las mutaciones genéticas subyacentes que causan la fibrosis quística, incluidas aquellas que afectan a los últimos 10% de las personas que no se benefician de los moduladores del CFTR existentes. Sin embargo, uno de los mayores retos en este campo sigue siendo la administración segura y eficaz de los editores genéticos en las células adecuadas de los pulmones, donde la mucosidad densa y pegajosa puede impedir que los tratamientos lleguen a su objetivo.

La Dra. Lian y el Dr. Hanes buscan superar este desafío mediante la ingeniería de nanopartículas lipídicas (LNP) capaces de penetrar el moco, unos diminutos vehículos de administración diseñados para transportar herramientas de edición genética directamente a las células de las vías respiratorias tras la inhalación.

Si bien los enfoques previos basados en LNP han mostrado resultados prometedores cuando se administraron por vía sistémica, pueden plantear desafíos relacionados con la administración fuera del objetivo (off-target) y la toxicidad en otros órganos. Por el contrario, este proyecto se centra en la administración local en los pulmones, un enfoque destinado a mejorar la precisión, reducir los efectos fuera del objetivo y reflejar mejor cómo se podría administrar una futura terapia en personas con Fibrosis Quística.

La estrategia del equipo se basa en los avances previos en la tecnología de partículas penetrantes de moco y los aplica a los LNP de próxima generación mediante la optimización de los recubrimientos superficiales de polietilenglicol (PEG), lo que permite que las nanopartículas se desplacen a través del esputo de la fibrosquística en lugar de quedar atrapadas.

Al mejorar la capacidad de las LNP para difundirse a través del moco y llegar a las células de las vías respiratorias, esta plataforma está diseñada para permitir una edición genética amplia y de bajo nivel en todo el epitelio de las vías respiratorias, un enfoque respaldado por investigaciones previas que sugieren que incluso una corrección parcial puede ser suficiente para restablecer una función pulmonar significativa.

El proyecto evaluará las LNP diseñadas en modelos de células de las vías respiratorias derivadas de pacientes y en modelos animales con hipersecreción de moco que reflejan con mayor precisión las condiciones en los pulmones con fibrosis quística (FQ). Además de avanzar en la administración en las vías respiratorias, este trabajo puede ayudar a expandir los enfoques de edición génica a otros tejidos mucosos afectados, como el sistema gastrointestinal, a los que las estrategias actuales de administración dirigidas a los pulmones no llegan eficazmente.

“Superar la barrera mucosa es uno de los desafíos más críticos en el desarrollo de terapias génicas eficaces para la FQ”, afirmó la Dra. Lian. “Mediante el diseño de nanopartículas que pueden atravesar esta barrera y llegar a las células adecuadas, nuestro objetivo es permitir enfoques de edición genética que podrían beneficiar a las personas con FQ que actualmente no se benefician de las terapias con moduladores de CFTR”.”

“Este proyecto aborda una barrera fundamental que ha limitado el progreso en este campo: la imposibilidad de administrar terapias de forma eficaz a través del moco de la fibrosis quística”, afirmó Chandra Ghose, doctora y directora científica de Emily’s Entourage. “Al permitir la administración dirigida de editores genéticos directamente a las vías respiratorias, este trabajo tiene el potencial de impulsar estrategias de tratamiento más seguras y precisas para el 10% y acercarnos a terapias que aborden la causa fundamental de la enfermedad”.”

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE)

El Programa de Subvenciones de Emily’s Entourage (EE) proporciona financiación para acelerar la investigación y el desarrollo terapéutico para personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE apoya una variedad de mecanismos de financiación, incluidas subvenciones translacionales, subvenciones colaborativas y subvenciones exploratorias preclínicas, así como inversiones de filantropía de riesgo.

Hasta la fecha, EE ha otorgado millones de dólares a equipos multidisciplinarios de todo el mundo y ha ayudado a asegurar millones más en financiación posterior. Para ver las subvenciones concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para obtener más información sobre la financiación de EE, visite oportunidadeshttps://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Acerca del séquito de Emily

Emily’s Entourage (EE) es una innovadora organización sin ánimo de lucro 501(c)3 que impulsa la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas que se encuentran en la fase final 10% de la fibrosis quística (FQ) y que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones disponibles en la actualidad. Desde 2011, EE ha concedido millones de dólares en subvenciones de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica para la FC en fase clínica, ha desarrollado la base de datos de pacientes Clinical Trial Connect (CTC) y el programa de intermediación en ensayos clínicos para acelerar el reclutamiento a nivel mundial, y ha liderado iniciativas internacionales para impulsar la investigación de gran impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales, entre ellos el New York Times, STAT, CNN, People y otros. Más información en emilysentourage.org.

Contacto con los medios

Hannah Kleckner

Director de marketing y comunicaciones

hannah@emilysentourage.org