Fundos da Emily’s Entourage financiam abordagem de biologia sintética para viabilizar terapia genética duradoura para a fibrose quística

A tecnologia de recetores sintéticos engenheirados visa expandir seletivamente as células estaminais das vias aéreas corrigidas e melhorar a durabilidade do tratamento a longo prazo.

Lower Merion, PA — 13 de agosto de 2026— A Emily’s Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)(3) que acelera a investigação para pessoas com fibrose quística (FQ) que não beneficiam das terapias atuais direcionadas a mutações, anunciou hoje a sua primeira Bolsa de Investigação Translacional de 2026 atribuída a Sriram Vaidyanathan, PhD, Investigador Principal no Nationwide Children’s Hospital e Professor Assistente de Pediatria na The Ohio State University, e a Kyle Cromer, PhD, Professor Assistente na Universidade da Califórnia, São Francisco (UCSF). 

O projeto recém-financiado visa ultrapassar uma barreira fundamental para a terapia génica duradoura da FQ: garantir que as células estaminais das vias aéreas corrigidas conseguem expandir-se e persistir o tempo suficiente para reparar o tecido pulmonar.

Abordagens de edição genética que substituem o gene CFTR defeituoso em pessoas com fibrose quística demonstraram potencial para restaurar a função nas células das vias aéreas. No entanto, mesmo quando a correção genética é bem-sucedida, as células estaminais basais das vias aéreas corrigidas — as células de longa vida responsáveis pela regeneração do tecido das vias aéreas — não superam naturalmente as células não corrigidas. Consequentemente, as células corrigidas podem não se expandir o suficiente para produzir um benefício terapêutico duradouro.

Para superar este desafio, os doutores Vaidyanathan e Cromer estão desenvolver “recetores sintéticos” engenheirados concebidos para proporcionar às células corrigidas uma vantagem de crescimento temporária e controlável. Estes recetores podem ser ativados utilizando um composto de pequena molécula que já foi avaliado em contextos clínicos. Quando ativados, os recetores sinalizam as células corrigidas para se expandirem, ajudando-as a repovoar o epitélio das vias aéreas. Uma vez conseguida a expansão, o sinal pode ser desligado.

O projeto centrar-se-á na engenharia e nos testes de duas famílias de recetores sintéticos que mimam as vias de fatores de crescimento naturais envolvidas na regeneração das células das vias aéreas. A equipa avaliará se estes recetores conseguem enriquecer seletivamente células estaminais basais das vias aéreas corrigidas para o CFTR, preservando simultaneamente a sua capacidade de se diferenciarem em tecido saudável das vias aéreas.

Ao permitir a expansão seletiva das células corrigidas, esta abordagem procura alcançar a reparação duradoura das vias aéreas, um dos desafios mais persistentes na terapia génica da FQ.

“A correção genética por si só pode não ser suficiente se as células corrigidas não conseguirem suplantar o tecido doente”, afirmou o Dr. Vaidyanathan. “Estamos a desenvolver um sistema que altera temporariamente o equilíbrio — permitindo que as células reparadas se expandam e potencialmente melhorem a durabilidade das terapias baseadas em genes.”

Esta abordagem de biologia sintética foi concebida para funcionar em conjunto com as estratégias de edição genética existentes e poderá ser compatível tanto com base celular como in vivo abordagens de terapia génica.

“Um dos maiores desafios na terapia genética não é apenas corrigir o gene — é garantir que essas células corrigidas consigam persistir e reparar o tecido ao longo do tempo”, afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretora Científica da EE. “Este projeto introduz uma estratégia criativa de biologia sintética para enfrentar esse desafio e ajudar a promover abordagens de tratamento mais duradouras para a fibrose quística.”

Aproximadamente 10% de pessoas com FC não obtêm benefícios com os atuais moduladores do CFTR. A EE está empenhada em acelerar a investigação que aborde tanto as causas genéticas subjacentes à FC como as barreiras biológicas que continuam a limitar a durabilidade do tratamento.

 

Sobre o programa de subsídios da Emily's Entourage (EE)

O Programa de Subsídios da Emily’s Entourage (EE) financia a aceleração da investigação e do desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose quística (FQ) que não beneficiam de terapias existentes direcionadas para mutações. A EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subsídios de translação, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como investimentos de filantropia de risco.

Até à data, a EE atribuiu milhões de dólares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões adicionais em financiamento subsequente. Para ver os subsídios atribuídos, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily’s Entourage (EE) é uma organização inovadora com estatuto 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os doentes na fase final da fibrose cística (FC) que não beneficiam das terapias direcionadas para mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a EE já concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC em fase clínica, desenvolveu uma base de dados global de doentes e um programa de correspondência de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos, e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido destaque nos meios de comunicação nacionais, incluindo o New York Times, a STAT, a CNN, a People e outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contacto para a imprensa

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicação

hannah@emilysentourage.org