הקרן של אמילי מַממנת גישה של ביולוגיה סינתטית כדי לאפשר טיפול גנטי עמיד לסיסטיק פיברוזיס
טכנולוגיית קולטנים סינתטיים מהונדסים נועדה להרחיב באופן סלקטיבי תאי גזע מתוקנים בדרכי הנשימה ולשפר את עמידות הטיפול לטווח ארוך.
מענק המחקר האב-טיפוסי הראשון לשנת 2026 של ארגון Emily's Entourage (EE) הוענק לד"ר סריראם ויידיאנאת'ן (Sriram Vaidyanathan), חוקר ראשי בבית החולים הילדים Nationwide Children's Hospital (משמאל) ומרצה בכור לרפואת ילדים באוניברסיטת אוהיו סטייט, ולד"ר קייל קרומר (Kyle Cromer), מרצה בכור באוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו (מימין).
לואר מերիון, פנסילבניה — 13 באוגוסט 2026—אמיליז אנטוראז (EE), ארגון חדשני ללא כוונת רווח 501(c)(3) המאיץ מחקר עבור אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים נוכחיים המכוונים למוטציות, הודיע היום על הראשון שלו מענק מחקר תרגומי לשנת 2026 הוענק לד"ר סריראם ויידיאנאתאן, חוקר ראשי בבית החולים הכללי לילדים Nationwide ופستر כבוד לרפואת ילדים באוניברסיטת המדינה של אוהיו, ולד"ר קייל קרומר, פרופסור חבר באוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו (UCSF).
הפרויקט הממומן החדש מטרה להתמודד עם מכשול מרכזי בטיפול גנטי בר-קיימא בסיסטיק פיברוזיס (CF): הבטחה שתאי גזע מתוקנים בדרכי הנשימה יוכלו להתרבות ולהתמיד לאורך זמן מספיק כדי לתקן את רקמת הריאה.
גישות לעריכת גנים המחליפות את גן ה-CFTR הפגום בקרב חולי סיסטיק פיברוזיס (CF) הציגו פוטנציאל לשחזור התפקוד בתאי דרכי הנשימה. עם זאת, אפילו כאשר תיקון הגנים מוצלח, תאי גזע בבזל של דרכי הנשימה שתוקנו – התאים ארוכי הטווח האחראים על התחדשות רקמת דרכי הנשימה – אינם מתחרים באופן טבעי בתאים שלא תוקנו. כתוצאה מכך, תאים מתוקנים עשויים שלא להתרבות במידה מספקת כדי לייצר תועלת טיפולית מתמשכת.
כדי להתגבר על האתגר הזה, ד"ר ויידיאנאת'ן וד"ר קרומר פיתוח “קולטנים סינתטיים” מהונדסים שנועדו להעניק לתאים מתוקנים יתרון גדילה זמני וניתן לשליטה. ניתן להפעיל קולטנים אלו באמצעות תרכובת מולקולה קטנה שכבר נבדקה במסגרות קליניות. כאשר הם מופעלים, הקולטנים מאותתים לתאים המתוקנים להתרבות, מה שעוזר להם לאכלס מחדש את האפיתל של דרכי הנשימה. ברגע שההתרבות מושגת, ניתן לכבות את האות.
הפרויקט יתמקד בהנדסה ובבדיקה של שתי משפחות של קולטנים סינתטיים המחקים מסלולים טבעיים של גורמי גדילה המעורבים בהתחדשות תאי דרכי הנשימה. הצוות יעריך האם קולטנים אלו יכולים להعשיר באופן סלקטיבי תאי גזע בסיסיים של דרכי הנשימה שתוקנו ב-CFTR, תוך שמירה על יכולתם להمיין לרקמת דרכי נשימה בריאה.
על ידי אפשרות של הרחבה סלקטיבית של תאים מתוקנים, גישה זו שואפת להשיג תיקון בר-קיימא של דרכי הנשימה, אחד האתגרים העקשניים ביותר בטיפול גנטי ב-CF.
“תיקון גנים לבדו עשוי לא להספיק אם תאים מתוקנים אינם יכולים להתחרות ברקמה חולה,” אلار ד“ר ויידיאנאת’אן. ”אנו מפתחים מערכת שטה זמנית את המאزان – ומאפשרת לתאים מתוקנים להתרחב ופוטנציאלית לשפר את העמידות של טיפולים מבוססי-גנים.”
גישה זו של ביולוגיה סינתטית נועדה לפעול לצד אסטרטגיות קיימות לעריכת גנים ועשויה להיות תואמת הן לשיטות מבוססות-תאים והן in vivo גישות לתרפיה גנית.
“״אחד האתגרים הגדולים ביותר בטרפיה גנית הוא לא רק תיקון הגן – אלא הבטחה שתאים מתוקנים אלה יוכלו להמשיך להתקיים ולתקן רקמה לאורך זמן״, אמר ד״ר צ'נדרה גהוס, מנהל מדע ראשי ב-EE. ״פרויקט זה מציג אסטרטגיה יצירתית של ביולוגיה סינתטית כדי להתמודד עם אתגר זה ולסייע בקידום גישות טיפוליות עמידות יותר ל-CF״.”
כ-10% מהחולים בסיסטיק פיברוזיס אינם מפיקים תועלת מהמודולטורים הקיימים של CFTR. EE מחויבת לקידום המחקר העוסק הן בגורמים הגנטיים הבסיסיים של סיסטיק פיברוזיס והן במחסומים הביולוגיים הממשיכים להגביל את משך יעילות הטיפול.
על תוכנית המענקים של אמילי הפמליה (EE's).
תוכנית המענקים של אמיליז אנטורג' (EE) מספקת מימון להאצת מחקר ופיתוח טיפולי עבור אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים קיימים הממוקמים לפי מוטציה. EE תומכת במגוון מנגנוני מימון, כולל מענקים תרגומיים, מענקים שיתופיים ומענקים אקספלורטוריים של שלב טרום-קליני, וכן השקעות בפילנתרופיה סיכונית.
עד כה, EE העניקה מיליוני דולרים לצוותים רב-תחומיים ברחבי העולם ועזרה לגייס מיליונים נוספים במימון המשך. לצפייה במענקים שניתנו, בקרו ב- https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. למידע נוסף על הזדמנויות המימון של EE, בקר https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.
על הפמליה של אמילי
"Emily’s Entourage" (EE) הוא ארגון חדשני בעל מעמד 501(c)3, המאיץ את המחקר לפיתוח טיפולים חדשים ותרופה לאנשים הנמצאים בשלב הסופי של מחלת הסיסטיק פיברוזיס (CF), אשר אינם מפיקים תועלת מהטיפולים הקיימים כיום המכוונים למוטציות ספציפיות. מאז 2011, EE העניקה מענקי מחקר בסך מיליוני דולרים, הקימה חברה לטיפול גנטי בסיסטיק פיברוזיס הנמצאת בשלב הקליני, פיתחה מאגר מידע עולמי של חולים ותוכנית שידוכים לניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים, והובילה מאמצים עולמיים לקידום מחקר ופיתוח תרופות בעלי השפעה רבה. הארגון זכה לחשיפה בתקשורת הארצית, כולל ב"ניו יורק טיימס", ב-STAT, ב-CNN, ב"פיפל" ועוד. למידע נוסף, בקרו באתר emilysentourage.org.
קשר מדיה
חנה קלקנר
מנהל תחום שיווק ותקשורת
hannah@emilysentourage.org
