Los modelos robustos y validados de células, enfermedades y animales son fundamentales para acelerar la investigación y el descubrimiento y desarrollo de fármacos para la FQTR mutaciones sin sentido. Falta de sistemas modelo para apoyar la investigación de mutaciones sin sentido de CFTR anteriormente ha servido como una barrera para el progreso. En Emily's Entourage, estamos profundamente comprometidos con la inversión y el desarrollo de los sistemas modelo y los recursos de investigación más rigurosamente probados.
Los recursos de mutaciones sin sentido de CFTR disponibles para la comunidad de investigación incluyen:
Construcciones de ADNc que expresan CFTR mutado (W1282X-CFTR) y truncado producido por la mutación W1282X-CFTR (CFTR1281) están disponibles en Peter Haggie, PhD, Universidad de California, San Francisco. Las construcciones se generaron en pcDNA3.1 / Zeo (+) y se pueden subclonar fácilmente en vectores alternativos. Más información está disponible formulario.. La generación de estas construcciones de ADNc fue apoyada por Emily's Entourage.
Modelos de células epiteliales tiroideas de rata
Modelos de células epiteliales de las vías respiratorias inmortalizadas
Modelos de células epiteliales de las vías respiratorias editados por genes
Modelos de células epiteliales de las vías respiratorias con crecimiento mejorado
Células epiteliales de las vías respiratorias primarias humanas y organoides intestinales
Células epiteliales nasales primarias humanas y modelos de células madre
Organoides rectales
Modelo de células madre
Los modelos murinos para investigar la patología de la fibrosis quística (FQ), incluidos los modelos de FQ causada por mutaciones sin sentido, están disponibles en Craig Hodges, PhD, en el Núcleo del modelo de ratón con fibrosis quística de la Universidad Case Western Reserve.
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