Emily’s Entourage finanzia un approccio di biologia sintetica per consentire una terapia genica duratura per la fibrosi cistica

La tecnologia dei recettori sintetici ingegnerizzati mira a espandere selettivamente le cellule staminali delle vie aeree corrette e a migliorare la durata a lungo termine del trattamento.

Lower Merion, PA—13 agosto 2026—Emily's Entourage (EE), un'innovativa organizzazione 501(c)(3) che accelera la ricerca per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle attuali terapie mirate alle mutazioni, ha annunciato oggi la sua prima Sovvenzione per la ricerca traslazionale 2026 assegnata a Sriram Vaidyanathan, PhD, ricercatore principale presso il Nationwide Children's Hospital e professore assistente di pediatria presso The Ohio State University, e a Kyle Cromer, PhD, professore assistente presso l'Università della California, San Francisco (UCSF). 

Il progetto recentemente finanziato mira ad affrontare un ostacolo chiave per la terapia genica duratura per la fibrosi cistica: garantire che le cellule staminali delle vie aeree corrette possano espandersi e persistere abbastanza a lungo da riparare il tessuto polmonare.

Gli approcci di editing genetico che sostituiscono il gene CFTR difettoso nelle persone affette da FC hanno mostrato il potenziale di ripristinare la funzione nelle cellule delle vie aeree. Tuttavia, anche quando la correzione genetica ha successo, le cellule staminali basali delle vie aeree corrette — le cellule a lunga vita responsabili della rigenerazione del tessuto delle vie aeree — non superano naturalmente in competitività quelle non corrette. Di conseguenza, le cellule corrette potrebbero non riuscire a espandersi a sufficienza per produrre un beneficio terapeutico duraturo.

Per superare questa sfida, i dottori Vaidyanathan e Cromer stanno lo sviluppo di “recettori sintetici” ingegnerizzati progettati per fornire alle cellule corrette un vantaggio di crescita temporaneo e controllabile. Questi recettori possono essere attivati utilizzando un composto a piccole molecole che è già stato valutato in ambito clinico. Quando vengono attivati, i recettori inviano un segnale alle cellule corrette affinché si espandano, aiutandole a ripopolare l'epitelio delle vie aeree. Una volta ottenuta l'espansione, il segnale può essere disattivato.

Il progetto si concentrerà sulla progettazione e sulla sperimentazione di due famiglie di recettori sintetici che imitano i percorsi naturali dei fattori di crescita coinvolti nella rigenerazione delle cellule delle vie aeree. Il team valuterà se questi recettori siano in grado di arricchire selettivamente le cellule staminali basali delle vie aeree corrette per il CFTR, preservando al contempo la loro capacità di differenziarsi in tessuto sano delle vie aeree.

Abilitando l'espansione selettiva delle cellule corrette, questo approccio mira a ottenere una riparazione duratura delle vie aeree, una delle sfide più persistenti nella terapia genica della FC.

“La sola correzione genica potrebbe non essere sufficiente se le cellule corrette non riescono a superare in competizione il tessuto malato”, ha affermato il dottor Vaidyanathan. “Stiamo sviluppando un sistema che inclina temporaneamente la bilancia, consentendo alle cellule riparate di espandersi e potenzialmente migliorare la durata delle terapie basate sui geni.”

Questo approccio di biologia sintetica è progettato per funzionare insieme alle strategie di editing genetico esistenti e potrebbe essere compatibile sia con quelle basate su cellule sia con in vivo approcci di terapia genica.

“Una delle maggiori sfide nella terapia genica non è solo correggere il gene, ma garantire che queste cellule corrette possano persistere e riparare il tessuto nel tempo”, ha affermato Chandra Ghose, PhD, Chief Scientific Officer presso EE. “Questo progetto introduce una strategia creativa di biologia sintetica per affrontare questa sfida e contribuire a promuovere approcci di trattamento più duraturi per la fibrosi cistica.”

Circa 10% di persone affette da fibrosi cistica non traggono beneficio dagli attuali modulatori del CFTR. EE si impegna ad accelerare la ricerca volta ad affrontare sia le cause genetiche alla base della fibrosi cistica sia le barriere biologiche che continuano a limitare la durata del trattamento.

 

Informazioni sul programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE)

Il programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) fornisce finanziamenti per accelerare la ricerca e lo sviluppo terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni. EE sostiene una serie di meccanismi di finanziamento, tra cui sovvenzioni traslazionali, sovvenzioni collaborative e sovvenzioni esplorative precliniche, oltre a investimenti di venture philanthropy.

Ad oggi, EE ha assegnato milioni di dollari a team multidisciplinari in tutto il mondo e ha contribuito a garantirne altri milioni in finanziamenti successivi. Per visualizzare i sussidi assegnati, visitare https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Per saperne di più sulle opportunità di finanziamento di EE, visitate il sito https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

Informazioni su Emily's Entourage

Emily’s Entourage (EE) è un’organizzazione innovativa senza scopo di lucro (501(c)3) che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per i pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) che si trovano nella fase finale della malattia (10%) e che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, EE ha stanziato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha avviato un’azienda specializzata nella terapia genica per la FC in fase clinica, ha sviluppato un database globale dei pazienti e un programma di abbinamento alle sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento dei partecipanti, e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca ad alto impatto e lo sviluppo di farmaci. L’organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui il New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più, visita il sito emilysentourage.org.

Contatto con i media

Hannah Kleckner

Direttore marketing e comunicazione

hannah@emilysentourage.org