Emily’s Entourage finansierar syntetisk biologi-metod för att möjliggöra varaktig genterapi för cystisk fibros

Teknologi med konstruerade syntetiska receptorer syftar till att selektivt expandera korrigerade stamceller i luftvägarna och förbättra behandlingens långsiktiga hållbarhet.

Lower Merion, PA — 13 augusti 2026— Emily’s Entourage (EE), en innovativ 501(c)(3)-organisation som driver på forskningen för personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av nuvarande mutationsinriktade behandlingar, tillkännagav idag sin första 2026 års Translational Research Grant tilldelas Sriram Vaidyanathan, PhD, huvudprövare vid Nationwide Children’s Hospital och biträdande professor i pediatrik vid The Ohio State University, samt Kyle Cromer, PhD, biträdande professor vid University of California, San Francisco (UCSF). 

Det nyligen finansierade projektet syftar till att undanröja ett centralt hinder för bestående genterapi vid cystisk fibros: att säkerställa att korrigerade luftvägsstamceller kan expandera och finnas kvar tillräckligt länge för att reparera lungvävnad.

Geneediteringstekniker som ersätter den felaktiga CFTR-genen hos personer med cystisk fibros har visat potential att återställa funktionen i luftvägsceller. Men även när genkorrigeringen lyckas, konkurrerar korrigerade stamceller i luftvägarnas bas – de långlivade celler som ansvarar för att regenerera luftvägsvävnad – inte naturligt ut okorrigerade celler. Som ett resultat kanske korrigerade celler inte expanderar tillräckligt för att ge en varaktig terapeutisk fördel.

För att övervinna denna utmaning gör drr Vaidyanathan och Cromer utveckla konstruerade “syntetiska receptorer” som är utformade för att ge korrigerade celler en tillfällig och kontrollerbar tillväxtfördel. Dessa receptorer kan aktiveras med en lågmolekylär förening som redan har utvärderats i kliniska prövningar. När receptorerna aktiveras signalerar de till korrigerade celler att expandera, vilket hjälper dem att återbefolka luftvägsepitelet. När expansionen har uppnåtts kan signalen stängas av.

Projektet kommer att fokusera på att konstruera och testa två familjer av syntetiska receptorer som efterliknar naturliga tillväxtfaktorvägar som är involverade i regenerering av luftvägsceller. Teamet kommer att utvärdera om dessa receptorer selektivt kan berika CFTR-korrigerade stamceller från luftvägarnas basala lager samtidigt som deras förmåga att differentiera till frisk luftvägsvävnad bevaras.

Genom att möjliggöra selektiv expansion av korrigerade celler eftersträvar detta tillvägagångssätt en varaktig reparation av luftvägarna, en av de mest ihållande utmaningarna vid genterapi för cystisk fibros.

“Endast genterapi kanske inte räcker om korrigerade celler inte kan utkonkurrera sjuk vävnad”, sa dr Vaidyanathan. “Vi utvecklar ett system som tillfälligt rubbar balansen – vilket gör att reparerade celler kan expandera och potentiellt förbättra hållbarheten hos genbaserade behandlingar.”

Detta syntetiska biologiska tillvägagångssätt är utformat för att fungera tillsammans med befintliga strategier för genredigering och skulle kunna vara kompatibelt med både cellbaserade och in vivo genterapimetoder.

“En av de största utmaningarna inom genterapi är inte bara att laga genen – det är att se till att dessa korrigerade celler kan överleva och reparera vävnad över tid”, säger filosofie doktor Chandra Ghose, vetenskaplig chef på EE. “Det här projektet introducerar en kreativ syntetisk biologistrategi för att möta den utmaningen och bidra till att driva fram mer hållbara behandlingsmetoder för cystisk fibros.”

Cirka 10% personer med cystisk fibros har ingen nytta av dagens CFTR-modulatorer. EE har åtagit sig att påskynda forskningen som riktar in sig på både de underliggande genetiska orsakerna till cystisk fibros och de biologiska hinder som fortfarande begränsar behandlingens varaktighet.

 

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram

Emily’s Enturages (EE) anslagsprogram tillhandahåller finansiering för att påskynda forskning och terapikutveckling för personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsriktade terapier. EE stöder en rad finansieringsmekanismer, inklusive translationella anslag, samarbetsanslag och prekliniska utforskande anslag, såväl som riskkapitalinvesteringar (venture philanthropy).

Hittills har EE delat ut miljoner dollar to tvärvetenskapliga team runt om i världen och hjälpt till att säkra miljoner till i följdfinansiering. För att se beviljade anslag, besök https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. För att lära dig mer om EE:s finansieringsmöjligheter, besök https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

Om Emily's Entourage

Emily’s Entourage (EE) är en innovativ 501(c)3-organisation som påskyndar forskningen kring nya behandlingar och ett botemedel för personer i den sista fasen av cystisk fibros (CF) som inte har nytta av de mutationsinriktade behandlingar som finns tillgängliga idag. Sedan 2011 har EE beviljat forskningsanslag på flera miljoner dollar, startat ett företag som bedriver genterapi för cystisk fibros i klinisk fas, utvecklat en global patientdatabas och ett program för att matcha patienter med kliniska prövningar i syfte att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar, samt lett globala insatser för att driva fram forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har uppmärksammats i nationella medier, bland annat i New York Times, STAT, CNN, People och flera andra. Läs mer på emilysentourage.org.

Kontakt med media

Hannah Kleckner

Direktör för marknadsföring och kommunikation

hannah@emilysentourage.org