Emily’s Entourage abre nuevos caminos con una subvención impulsada por inteligencia artificial para identificar sistemas de administración de terapia génica para la fibrosis quística de próxima generación

La selección de nanopartículas lipídicas guiada por IA busca superar las barreras persistentes para la terapia génica inhalada de la FQ

Lower Merion, Pensilvania—9 de septiembre de 2026—Emily’s Entourage (EE), una organización innovadora 501(c)(3) que acelera la investigación para personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias actuales dirigidas a mutaciones, se enorgullece de anunciar su sexta y última Subvención de Investigación Traslacional de 2026 otorgada al Dr. Jacob Witten, asociado postdoctoral en el Laboratorio Anderson del Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT).

El proyecto del Dr. Witten tiene como objetivo desarrollar nanopartículas lipídicas (LNP) mejoradas y diseñadas específicamente para la terapia génica inhalada, abordando una barrera importante para restaurar la función de CFTR en personas con fibrosis quística que no se benefician de las terapias actuales dirigidas a mutaciones.

Para estas personas —conocidas como los «10% finales»—, restablecer la actividad del CFTR mediante terapia génica o edición génica representa una de las estrategias terapéuticas potenciales más prometedoras. Sin embargo, décadas de ensayos clínicos han demostrado que la administración segura y eficaz de terapias génicas en los pulmones sigue siendo un gran reto.

Las nanopartículas lipídicas han surgido recientemente como potentes herramientas de administración para terapias basadas en ARNm, incluidas las vacunas contra la COVID-19 y los tratamientos para enfermedades genéticas. Sin embargo, trasladar este éxito al pulmón ha resultado difícil debido a las singulares barreras biológicas de las vías respiratorias, que incluyen una mucosidad espesa, una absorción celular limitada y uniones estrechas entre las células de las vías respiratorias.

La investigación del Dr. Witten busca superar estos desafíos mediante el diseño y la evaluación de nuevas formulaciones de LNP optimizadas específicamente para la administración en las vías respiratorias. Su equipo desarrollará componentes lipídicos biodegradables para mejorar la seguridad, utilizará inteligencia artificial (IA) para identificar formulaciones prometedoras y optimizará la química de superficie para mejorar la penetración en el moco con una absorción celular eficiente.

Una innovación clave del proyecto es el uso de organoides de vías respiratorias con orientación apical hacia fuera (apical-out), modelos de laboratorio avanzados que imitan fielmente la biología de las vías respiratorias humanas. Estos modelos permiten la evaluación rápida y de alto rendimiento de un gran número de formulaciones de LNP, acelerando el descubrimiento de sistemas de administración diseñados específicamente para el pulmón.

Al combinar el diseño de lípidos guiado por inteligencia artificial con modelos de vías respiratorias fisiológicamente relevantes, el equipo pretende identificar LNP que sean tanto más eficaces como mejor toleradas para la administración inhalada. Los candidatos más prometedores se evaluarán posteriormente en modelos traslacionales adicionales, incluidos cultivos de vías respiratorias de fibrosis quística y explantes de pulmón humano.

“Uno de los mayores desafíos en la terapia génica para la fibrosis quística es hacer llegar los tratamientos a las células correctas en el pulmón”, dijo el Dr. Witten. “Este trabajo se centra en desarrollar sistemas de administración diseñados específicamente para las vías respiratorias, con el objetivo de permitir terapias genéticas inhaladas más eficaces para las personas que actualmente carecen de opciones de tratamiento”.”

Para las personas que participan en el ensayo clínico 10%, la administración eficaz de ARNm o de herramientas de edición genética podría suponer un avance transformador hacia la recuperación de la función pulmonar.

“Resolver el desafío de la administración en las vías respiratorias es fundamental para liberar todo el potencial de la terapia basada en nucleótidos para la FQ”, afirmó la doctora Chandra Ghose, directora científica de EE. “Al respaldar estrategias innovadoras que combinan la inteligencia artificial con modelos avanzados de vías respiratorias, estamos ayudando a acelerar el desarrollo de tecnologías de administración diseñadas específicamente para aquellos que no pueden beneficiarse de las terapias moduladoras de CFTR actuales”.”

 

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE)

El Programa de Subvenciones de Emily’s Entourage (EE) proporciona financiación para acelerar la investigación y el desarrollo terapéutico para personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE apoya una variedad de mecanismos de financiación, incluidas subvenciones translacionales, subvenciones colaborativas y subvenciones exploratorias preclínicas, así como inversiones de filantropía de riesgo.

Hasta la fecha, EE ha otorgado millones de dólares a equipos multidisciplinarios de todo el mundo y ha ayudado a asegurar millones más en financiación posterior. Para ver las subvenciones concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber más sobre las oportunidades de financiación de EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Acerca del séquito de Emily

Emily’s Entourage (EE) es una innovadora organización sin ánimo de lucro 501(c)3 que impulsa la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas que se encuentran en la fase final de la fibrosis quística (FQ) y que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones disponibles en la actualidad. Desde 2011, EE ha concedido millones de dólares en subvenciones de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica para la FC en fase clínica, ha desarrollado una base de datos global de pacientes y un programa de selección de ensayos clínicos para acelerar el reclutamiento de participantes, y ha liderado iniciativas a nivel mundial para impulsar la investigación de gran impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales, como el New York Times, STAT, CNN, People y otros. Más información en emilysentourage.org.

Contacto con los medios

Hannah Kleckner

Director de marketing y comunicaciones

hannah@emilysentourage.org