Emily's Entourage concede la subvención de investigación traduccional de 2026 para avanzar en la administración de edición genética innovadora para la fibrosis quística

Una nueva plataforma de nanopartículas lipídicas tiene como objetivo administrar de manera segura y eficiente editores genéticos para corregir las mutaciones del CFTR, acercando al campo a un tratamiento duradero para la fibrosis quística

Lower Merion, PA—8 de septiembre de 2026—Emily’s Entourage (EE), una organización innovadora 501(c)(3) que acelera la investigación para personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias actuales dirigidas a mutaciones, se enorgullece de anunciar su quinta Subvención de Investigación Traslacional de 2026 concedida al Dr. Zheng-Rong Lu, profesor M. Frank Rudy y Margaret Domiter Rudy de Ingeniería Biomédica en la Universidad Case Western Reserve.

El proyecto del Dr. Lu tiene como objetivo desarrollar una plataforma de administración de última generación para terapias de edición genética, con el fin de abordar uno de los principales obstáculos en este campo y contribuir a aprovechar el potencial de la edición genética como enfoque terapéutico duradero para las personas con fibrosis quística, incluidas aquellas que participan en el ensayo 10%.

La edición genética se ha considerado desde hace tiempo un enfoque prometedor y transformador para el tratamiento de la fibrosis quística, con el potencial de corregir la mutación genética subyacente y restablecer la función normal del gen CFTR. Sin embargo, la administración segura y eficaz de los editores genéticos en las células pulmonares adecuadas ha planteado retos que han limitado su avance. Resolver este reto es especialmente importante para el 10%, dado su potencial para abordar la causa fundamental de la enfermedad y proporcionar un beneficio terapéutico duradero para todas las mutaciones de la FQ.

La investigación del Dr. Lu se centra en superar esta barrera mediante el desarrollo de nanopartículas lipídicas ionizables (LNP) multifuncionales, vehículos de administración diseñados para transportar herramientas de edición genética directamente al interior de las células. Aunque las LNP ya se utilizan de forma segura en aplicaciones como las vacunas de ARNm, las formulaciones existentes no están optimizadas para administrar editores genéticos basados en proteínas para enfermedades como la fibrosis quística.

Este proyecto introduce una nueva clase de nanopartículas lipídicas (LNP) biodegradables diseñadas específicamente para abordar estas limitaciones. A diferencia de los enfoques basados en ADN o ARN mensajero, esta plataforma entrega la maquinaria de edición genética en forma de ribonucleoproteínas (RNP), las cuales no requieren la expresión de material genético extraño y pueden reducir los riesgos de seguridad asociados con una actividad génica prolongada o descontrolada.

Las nanopartículas recién desarrolladas están diseñadas para ser estables en entornos acuosos, evitar el uso de disolventes orgánicos agresivos y degradarse en componentes biocompatibles en el cuerpo. Los primeros estudios sugieren que estas LNP pueden lograr una administración intracelular y una edición genética más eficientes a dosis más bajas, al tiempo que demuestran perfiles de seguridad mejorados en comparación con los sistemas anteriores.

Utilizando esta plataforma, el equipo del Dr. Lu optimizará la administración de editores génicos dirigidos a las mutaciones del CFTR, con un enfoque inicial en la mutación W1282X en modelos preclínicos disponibles en la Universidad Case Western Reserve. El proyecto evaluará tanto la eficiencia de la edición genética como la restauración de la función del CFTR, con el objetivo de identificar un candidato terapéutico principal para un mayor desarrollo traslacional. Al permitir una administración más eficiente de los editores génicos, este enfoque podría acercar al campo hacia tratamientos que corrigen la fibrosis quística en su origen.

“La edición genética tiene el potencial de cambiar fundamentalmente la forma en que tratamos la fibrosis quística, pero solo si podemos administrar estas terapias de manera segura y eficaz”, afirmó el Dr. Lu. “Este trabajo se centra en desarrollar un sistema de administración que pueda hacer eso posible, particularmente para las personas con fibrosis quística que actualmente no tienen opciones de tratamiento”.”

Aproximadamente el 10% de las personas con fibrosis quística (FQ) presentan mutaciones genéticas que no son compatibles con los moduladores del CFTR existentes. EE se compromete a acelerar la investigación y el desarrollo terapéutico para todas aquellas personas que no se benefician de estas terapias, garantizando que nadie se quede atrás.

“Este proyecto aborda uno de los retos más importantes en este campo: la administración”, afirmó Chandra Ghose, doctora y directora científica de EE. “De este modo, tiene el potencial de contribuir a que la edición genética se convierta en una vía terapéutica real —no solo en teoría, sino también en la práctica— para las personas con fibrosis quística, incluidas aquellas que participan en el ensayo 10% y que aún esperan un tratamiento que aborde la causa fundamental de su enfermedad”.”

 

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE)

El Programa de Subvenciones de Emily’s Entourage (EE) proporciona financiación para acelerar la investigación y el desarrollo terapéutico para personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE apoya una variedad de mecanismos de financiación, incluidas subvenciones translacionales, subvenciones colaborativas y subvenciones exploratorias preclínicas, así como inversiones de filantropía de riesgo.

Hasta la fecha, EE ha otorgado millones de dólares a equipos multidisciplinarios de todo el mundo y ha ayudado a asegurar millones más en financiación posterior. Para ver las subvenciones concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber más sobre las oportunidades de financiación de EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

Acerca del séquito de Emily

Emily’s Entourage (EE) es una innovadora organización sin ánimo de lucro 501(c)3 que impulsa la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas que se encuentran en la fase final 10% de la fibrosis quística (FQ) y que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones disponibles en la actualidad. Desde 2011, EE ha concedido millones de dólares en subvenciones de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica para la FC en fase clínica, ha desarrollado la base de datos de pacientes Clinical Trial Connect (CTC) y el programa de intermediación en ensayos clínicos para acelerar el reclutamiento a nivel mundial, y ha liderado iniciativas internacionales para impulsar la investigación de gran impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales, entre ellos el New York Times, STAT, CNN, People y otros. Más información en emilysentourage.org.

 

Contacto con los medios

Hannah Kleckner

Director de marketing y comunicaciones

hannah@emilysentourage.org