Emily's Entourage apre nuove strade con un finanziamento basato sull'IA per identificare sistemi di rilascio di terapia genica per la fibrosi cistica di nuova generazione

Lo screening di nanoparticelle lipidiche guidato dall'intelligenza artificiale mira a superare ostacoli di lunga data nella terapia genica inalatoria per la fibrosi cistica

Lower Merion, PA—9 settembre 2026—Emily’s Entourage (EE), un’innovativa organizzazione 501(c)(3) che accelera la ricerca per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle attuali terapie mirate alle mutazioni, è orgogliosa di annunciare il suo sesto e ultimo premio per la ricerca traslazionale del 2026, assegnato a Jacob Witten, PhD, Postdoctoral Associate presso l'Anderson Lab del Massachusetts Institute of Technology (MIT).

Il progetto del Dr. Witten mira a sviluppare nanoparticelle lipidiche (LNP) migliorate, progettate specificamente per la terapia genica inalatoria, affrontando un ostacolo significativo al ripristino della funzione CFTR nelle persone affette da FC che non traggono beneficio dalle attuali terapie mirate alle mutazioni.

Per questi pazienti — noti come “10% finali” — il ripristino dell’attività del CFTR attraverso la terapia genica o l’editing genetico rappresenta una delle strategie terapeutiche potenzialmente più promettenti. Tuttavia, decenni di sperimentazioni cliniche hanno dimostrato che somministrare in modo sicuro ed efficace terapie genetiche ai polmoni rimane una sfida importante.

Le nanoparticelle lipidiche sono recentemente emerse come potenti strumenti di veicolazione per terapie basate su mRNA, inclusi i vaccini contro il COVID-19 e i trattamenti per malattie genetiche. Tuttavia, trasferire questo successo al polmone si è rivelato difficile a causa delle barriere biologiche uniche delle vie aeree, tra cui il muco denso, lo scarso assorbimento cellulare e le giunzioni serrate tra le cellule delle vie aeree.

La ricerca del Dr. Witten mira a superare queste sfide progettando e valutando nuove formulazioni di LNP ottimizzate specificamente per la somministrazione per via aerea. Il suo team svilupperà componenti lipidici biodegradabili per migliorare la sicurezza, utilizzerà l'intelligenza artificiale (IA) per identificare formulazioni promettenti e ottimizzerà la chimica di superficie per migliorare la penetrazione del muco con un efficiente assorbimento cellulare.

Un'innovazione chiave del progetto è l'uso di organoidi delle vie aeree con orientamento apicale esterno (apical-out), modelli di laboratorio avanzati che imitano fedelmente la biologia delle vie aeree umane. Questi modelli consentono uno screening rapido e ad alto rendimento di un gran numero di formulazioni di LNP, accelerando la scoperta di sistemi di rilascio su misura per il polmone.

Combinando la progettazione di lipidi guidata dall'intelligenza artificiale con modelli di vie aeree fisiologicamente rilevanti, il team mira a identificare LNP che siano sia più efficaci che meglio tollerate per la somministrazione per via inalatoria. I candidati più promettenti saranno poi valutati in ulteriori modelli traslazionali, tra cui colture di vie aeree CF e espianti di polmone umano.

“Una delle maggiori sfide nella terapia genica per la fibrosi cistica è far arrivare i trattamenti alle cellule giuste nei polmoni”, ha affermato il dottor Witten. “Questo lavoro si concentra sullo sviluppo di sistemi di rilascio progettati specificamente per le vie aeree, con l'obiettivo di consentire terapie genetiche per inalazione più efficaci per le persone che attualmente non dispongono di opzioni di trattamento.”

Per i pazienti affetti dalla forma terminale della 10%, la somministrazione efficace di mRNA o di strumenti di editing genetico potrebbe rappresentare un passo decisivo verso il ripristino della funzionalità polmonare.

“Risolvere la sfida della somministrazione per via aerea è essenziale per sbloccare il pieno potenziale delle terapie a base di nucleotidi per la fibrosi cistica”, ha affermato la Dott.ssa Chandra Ghose, Chief Scientific Officer di EE. “Sostenendo strategie innovative che combinano l'IA con modelli avanzati delle vie aeree, stiamo contribuendo ad accelerare lo sviluppo di tecnologie di somministrazione progettate specificamente per coloro che non possono trarre beneficio dalle attuali terapie modulatorie di CFTR”.”

 

Informazioni sul programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE)

Il programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) fornisce finanziamenti per accelerare la ricerca e lo sviluppo terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni. EE sostiene una serie di meccanismi di finanziamento, tra cui sovvenzioni traslazionali, sovvenzioni collaborative e sovvenzioni esplorative precliniche, oltre a investimenti di venture philanthropy.

Ad oggi, EE ha assegnato milioni di dollari a team multidisciplinari in tutto il mondo e ha contribuito a garantirne altri milioni in finanziamenti successivi. Per visualizzare i sussidi assegnati, visitare https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Per saperne di più sulle opportunità di finanziamento di EE, visitate il sito https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Informazioni su Emily's Entourage

Emily’s Entourage (EE) è un’organizzazione innovativa senza scopo di lucro (501(c)3) che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per i pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) che si trovano nella fase finale della malattia (10%) e che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, EE ha stanziato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha avviato un’azienda specializzata nella terapia genica per la FC in fase clinica, ha sviluppato un database globale dei pazienti e un programma di abbinamento alle sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento dei partecipanti, e ha guidato gli sforzi a livello mondiale per promuovere la ricerca ad alto impatto e lo sviluppo di farmaci. L’organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui il New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più, visita il sito emilysentourage.org.

Contatto con i media

Hannah Kleckner

Direttore marketing e comunicazione

hannah@emilysentourage.org