Emily's Entourage inova com subsídio impulsionado por IA para identificar sistemas de entrega de terapia gênica para fibrose cística de próxima geração

A triagem de nanopartículas lipídicas guiada por IA visa superar barreiras de longa data à terapia gênica inalada para fibrose cística

Lower Merion, PA — 9 de setembro de 2026 — A Emily’s Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)(3) que acelera pesquisas para indivíduos com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias atuais voltadas para mutações, tem o orgulho de anunciar sua sexta e última Bolsa de Pesquisa Translacional de 2026 concedida a Jacob Witten, PhD, Pesquisador de Pós-Doutorado no Laboratório Anderson do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT).

O projeto do Dr. Witten visa desenvolver nanopartículas lipídicas (LNPs) aprimoradas, projetadas especificamente para terapia gênica inalatória — superando uma barreira significativa para a restauração da função da CFTR em pessoas com fibrose cística que não se beneficiam das terapias atuais direcionadas a mutações.

Para esses indivíduos — conhecidos como os últimos 10% —, restaurar a atividade do CFTR por meio de terapia gênica ou edição genética representa uma das estratégias de tratamento mais promissoras. No entanto, décadas de ensaios clínicos demonstraram que a administração segura e eficaz de terapias gênicas nos pulmões continua sendo um grande desafio.

As nanopartículas lipídicas surgiram recentemente como ferramentas de entrega potentes para terapias baseadas em mRNA, incluindo vacinas contra a COVID-19 e tratamentos para doenças genéticas. No entanto, traduzir esse sucesso para o pulmão tem se mostrado difícil devido às barreiras biológicas exclusivas das vias aéreas, incluindo muco espesso, absorção celular limitada e junções apertadas entre as células das vias aéreas.

A pesquisa do Dr. Witten busca superar esses desafios projetando e triando novas formulações de LNP otimizadas especificamente para entrega nas vias aéreas. Sua equipe desenvolverá componentes lipídicos biodegradáveis para melhorar a segurança, usará inteligência artificial (IA) para identificar formulações promissoras e otimizará a química de superfície para aprimorar a penetração no muco com captação celular eficiente.

Uma inovação fundamental do projeto é o uso de organoides de vias aéreas com orientação apical para fora — modelos laboratoriais avançados que imitam de perto a biologia das vias aéreas humanas. Esses modelos permitem a triagem rápida e de alto rendimento de um grande número de formulações de LNP, acelerando a descoberta de sistemas de entrega adaptados para o pulmão.

Ao combinar o design de lipídios guiado por IA com modelos de vias aéreas fisiologicamente relevantes, a equipe visa identificar LNPs que sejam tanto mais eficazes quanto mais bem toleradas para a entrega inalatória. Os candidatos mais promissores serão então avaliados em modelos translacionais adicionais, incluindo culturas de vias aéreas com fibrose cística e explantes de pulmão humano.

“Um dos maiores desafios na terapia gênica para a fibrose cística é levar os tratamentos às células certas no pulmão”, disse o Dr. Witten. “Este trabalho se concentra no desenvolvimento de sistemas de entrega projetados especificamente para as vias aéreas, com o objetivo de viabilizar terapias genéticas inalatórias mais eficazes para pessoas que atualmente não têm opções de tratamento.”

Para os participantes do estudo 10%, a administração eficaz de mRNA ou de ferramentas de edição genética poderia representar um passo transformador no sentido de restaurar a função pulmonar.

“Resolver o desafio da administração pelas vias aéreas é essencial para liberar todo o potencial das terapias baseadas em nucleotídeos para a fibrose cística (FC),” disse a Dra. Chandra Ghose, Diretora Científica da EE. “Ao apoiar estratégias inovadoras que combinam IA com modelos avançados de vias aéreas, estamos ajudando a acelerar o desenvolvimento de tecnologias de administração projetadas especificamente para aqueles que não podem se beneficiar das terapias moduladoras de CFTR atuais.”

 

Sobre o programa de subsídios do Emily's Entourage (EE)

O Programa de Subsídios da Emily’s Entourage (EE) fornece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose cística (FC) que não se beneficiam de terapias existentes direcionadas a mutações. O EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subsídios translacionais, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como investimentos de filantropia de risco.

Até o momento, a EE concedeu milhões de dólares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões adicionais em financiamento subsequente. Para ver as bolsas concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Sobre a comitiva de Emily

A Emily’s Entourage (EE) é uma organização inovadora com status 501(c)3 que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para indivíduos na fase final da fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações disponíveis atualmente. Desde 2011, a EE já concedeu milhões de dólares em subsídios de pesquisa, lançou uma empresa de terapia gênica para FC em fase clínica, desenvolveu um banco de dados global de pacientes e um programa de correspondência para ensaios clínicos a fim de acelerar o recrutamento para esses ensaios, além de liderar esforços mundiais para impulsionar pesquisas de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contato com a mídia

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicações

hannah@emilysentourage.org