Emily’s Entourage geht neue Wege mit KI-gestütztem Fördermitglied zur Identifizierung von CF-Gen-Therapie-Transportsystemen der nächsten Generation

KI-gestütztes Lipidnanopartikel-Screening zielt darauf ab, langjährige Barrieren der inhalierten CF-Genetherapie zu überwinden

Lower Merion, PA – 9. September 2026 – Emily’s Entourage (EE), eine innovative 501(c)(3)-Organisation, die die Forschung für Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von aktuellen mutationstargetierten Therapien profitieren, vorantreibt, stolz bekannt, dass ihr sechster und letzter Translational Research Grant für das Jahr 2026 an Dr. Jacob Witten, Postdoctoral Associate im Anderson Lab am Massachusetts Institute of Technology (MIT), vergeben wurde.

Dr. Wittens Projekt zielt darauf ab, verbesserte Lipidnanopartikel (LNPs) zu entwickeln, die speziell für die inhalative Gentherapie konzipiert sind – womit eine erhebliche Hürde bei der Wiederherstellung der CFTR-Funktion bei Mukoviszidose-Patienten überwunden werden soll, die von den derzeitigen mutationstypischen Therapien nicht profitieren.

Für diese Patienten – bekannt als die „final 10%“ – stellt die Wiederherstellung der CFTR-Aktivität durch Gentherapie oder Genbearbeitung eine der vielversprechendsten potenziellen Behandlungsstrategien dar. Jahrzehntelange klinische Studien haben jedoch gezeigt, dass die sichere und wirksame Verabreichung von Gentherapien in die Lunge nach wie vor eine große Herausforderung darstellt.

Lipidnanopartikel haben sich kürzlich als leistungsstarke Verabreichungssysteme für mRNA-basierte Therapien erwiesen, einschließlich COVID-19-Impfstoffen und Behandlungen für genetische Erkrankungen. Dennoch hat sich die Übertragung dieses Erfolgs auf die Lunge aufgrund der einzigartigen biologischen Barrieren der Atemwege, wie dickem Schleim, begrenzter cellularer Aufnahme und engen Verbindungen (Tight Junctions) zwischen den Atemwegszellen, als schwierig erwiesen.

Dr. Wittens Forschung zielt darauf ab, diese Herausforderungen zu bewältigen, indem neue LNP-Formulierungen entwickelt und untersucht werden, die speziell für die Verabreichung über die Atemwege optimiert sind. Sein Team wird biologisch abbaubare Lipidkomponenten entwickeln, um die Sicherheit zu verbessern, Künstliche Intelligenz (KI) nutzen, um vielversprechende Formulierungen zu identifizieren, und die Oberflächenchemie optimieren, um die Schleimpenetration bei gleichzeitiger effizienter zellulärer Aufnahme zu verbessern.

Eine Hauptinnovation des Projekts ist die Verwendung von „apical-out“-Atemwegsorganoiden – fortgeschrittenen Labormodellen, die die Biologie der menschlichen Atemwege genau nachahmen. Diese Modelle ermöglichen ein schnelles Hochdurchsatz-Screening großer Mengen von LNP-Formulierungen und beschleunigen so die Entdeckung von auf die Lunge zugeschnittenen Verabreichungssystemen.

Durch die Kombination von KI-gesteuertem Lipid-Design mit physiologisch relevanten Atemwegsmodellen will das Team LNPs identifizieren, die für die inhalative Verabreichung sowohl wirksamer als auch besser verträglich sind. Die vielversprechendsten Kandidaten werden anschließend in weiteren translationalen Modellen evaluiert, darunter Mukoviszidose-Atemwegskulturen und menschliche Lungenexplantate.

“Eine der größten Herausforderungen bei der Gentherapie der Mukoviszidose besteht darin, die Behandlungen zu den richtigen Zellen in der Lunge zu bringen”, sagte Dr. Witten. “Diese Arbeit konzentriert sich auf die Entwicklung von Verabreichungssystemen, die speziell für die Atemwege entwickelt wurden, mit dem Ziel, wirksamere inhalative Gentherapien für Menschen zu ermöglichen, die derzeit keine Behandlungsoptionen haben.”

Für Patienten in der abschließenden Phase der Studie 10% könnte die effektive Verabreichung von mRNA oder Werkzeugen zur Genbearbeitung einen bahnbrechenden Schritt zur Wiederherstellung der Lungenfunktion darstellen.

“Die Bewältigung der Herausforderung der Verabreichung über die Atemwege ist von entscheidender Bedeutung, um das volle Potenzial nukleotidbasierter Therapien für Mukoviszidose auszuschöpfen”, sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer bei EE. “Durch die Unterstützung innovativer Strategien, die KI mit fortschrittlichen Atemwegsmodellen kombinieren, tragen wir dazu bei, die Entwicklung von Verabreichungstechnologien zu beschleunigen, die speziell für diejenigen entwickelt wurden, die von den aktuellen CFTR-Modulatortherapien nicht profitieren können.”

 

Über Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm

Das Förderprogramm von Emily’s Entourage (EE) stellt Mittel bereit, um die Forschung und die therapeutische Entwicklung für Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von bestehenden mutationszielgerichteten Therapien profitieren, zu beschleunigen. EE unterstützt eine Reihe von Förderinstrumenten, darunter translationale Zuschüsse, kollaborative Zuschüsse und präklinische explorative Zuschüsse sowie Venture-Philanthropy-Investitionen.

Bislang hat EE Millionen von Dollar an multidisziplinäre Teams auf der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen weiterer US-Dollar an Anschlussfinanzierungen zu sichern. Um vergebene Zuschüsse anzusehen, besuchen Sie https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Weitere Informationen über die Finanzierungsmöglichkeiten von EE finden Sie unter https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Über Emily's Entourage

Emily’s Entourage (EE) ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung für Patienten in der Endphase der Mukoviszidose (CF) vorantreibt, die nicht von den derzeit verfügbaren, auf bestimmte Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren. Seit 2011 hat EE Forschungszuschüsse in Millionenhöhe vergeben, ein Unternehmen für CF-Gentherapie im klinischen Stadium gegründet, eine globale Patientendatenbank sowie ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die Rekrutierung für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Bemühungen zur Förderung von hochwirksamer Forschung und Arzneimittelentwicklung geleitet. Die Organisation wurde in nationalen Medien vorgestellt, darunter die New York Times, STAT, CNN, People und weitere. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

Medienkontakt

Hannah Kleckner

Direktor für Marketing und Kommunikation

hannah@emilysentourage.org