Emily’s Entourage ouvre de nouvelles voies avec une subvention propulsée par l'IA pour identifier des systèmes de délivrance de thérapie génique de nouvelle génération pour la FK

Le criblage de nanoparticules lipidiques guidé par l'IA vise à surmonter les obstacles de longue date à la thérapie génique inhalée de la mucoviscidose

Lower Merion, Pennsylvanie — 9 septembre 2026 — Emily’s Entourage (EE), une organisation innovante 501(c)(3) qui accélère la recherche pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies actuelles ciblées sur les mutations, est fière d'annoncer sa sixième et dernière subvention de recherche translationnelle de 2026 attribuée à Jacob Witten, PhD, associé postdoctoral au laboratoire Anderson du Massachusetts Institute of Technology (MIT).

Le projet du Dr Witten vise à développer des nanoparticules lipidiques (NPL) améliorées, conçues spécifiquement pour la thérapie génique inhalée, afin de surmonter un obstacle majeur au rétablissement de la fonction CFTR chez les personnes atteintes de FK qui ne bénéficient pas des thérapies actuelles ciblant les mutations.

Pour ces personnes — connues sous le nom de « 10% » —, le rétablissement de l'activité du gène CFTR par thérapie génique ou édition génétique représente l'une des stratégies thérapeutiques potentielles les plus prometteuses. Cependant, des décennies d'essais cliniques ont montré que l'administration sûre et efficace de thérapies géniques dans les poumons reste un défi majeur.

Les nanoparticules lipidiques ont récemment émergé comme de puissants outils d'administration pour les thérapies à base d'ARNm, notamment les vaccins contre la COVID-19 et les traitements des maladies génétiques. Pourtant, transposer ce succès aux poumons s'est avéré difficile en raison des barrières biologiques uniques des voies respiratoires, notamment un mucus épais, une absorption cellulaire limitée et des jonctions serrées entre les cellules des voies respiratoires.

Les recherches du Dr Witten visent à surmonter ces défis en concevant et en criblant de nouvelles formulations de LNP optimisées spécifiquement pour l'administration par voie aérienne. Son équipe développera des composants lipidiques biodégradables pour améliorer la sécurité, utilisera l'intelligence artificielle (IA) pour identifier des formulations prometteuses et optimisera la chimie de surface pour améliorer la pénétration du mucus avec une absorption cellulaire efficace.

Une innovation clé du projet est l'utilisation d'organoïdes des voies respiratoires à orientation apicale vers l'extérieur — des modèles de laboratoire avancés qui simulent fidèlement la biologie des voies respiratoires humaines. Ces modèles permettent un criblage rapide et à haut débit d'un grand nombre de formulations de LNP, accélérant ainsi la découverte de systèmes d'administration adaptés au poumon.

En combinant la conception de lipides guidée par l'IA et des modèles de voies aériennes physiologiquement pertinents, l'équipe vise à identifier des LNP qui sont à la fois plus efficaces et mieux tolérés pour l'administration inhalée. Les candidats les plus prometteurs seront ensuite évalués dans d'autres modèles translationnels, notamment des cultures de voies aériennes de FK et des explants pulmonaires humains.

“ L'un des plus grands défis de la thérapie génique de la FC est d'acheminer les traitements vers les bonnes cellules dans les poumons, a déclaré le Dr Witten. Ces travaux se concentrent sur le développement de systèmes d'administration conçus spécifiquement pour les voies respiratoires, dans le but de permettre des thérapies géniques inhalées plus efficaces pour les personnes qui n'ont actuellement pas d'options thérapeutiques. ”

Pour les participants à l'essai clinique 10% en phase finale, l'administration efficace d'ARNm ou d'outils d'édition génétique pourrait constituer une avancée décisive vers le rétablissement de la fonction pulmonaire.

“ Résoudre le défi de l'administration par voie aérienne est essentiel pour libérer tout le potentiel des thérapies à base de nucléotides pour la FC ”, a déclaré Chandra Ghose, Ph. D., directrice scientifique d'EE. “ En soutenant des stratégies innovantes qui associent l'IA à des modèles de voies aériennes avancés, nous contribuons à accélérer le développement de technologies d'administration conçues spécifiquement pour ceux qui ne peuvent pas bénéficier des thérapies actuelles par modulateurs de CFTR. ”

 

À propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) fournit des financements pour accélérer la recherche et le développement thérapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies ciblées sur les mutations existantes. EE soutient une gamme de mécanismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions collaboratives et des subventions exploratoires précliniques, ainsi que des investissements en capital-risque philanthropique.

À ce jour, EE a octroyé des millions de dollars à des équipes pluridisciplinaires à travers le monde et a aidé à obtenir des millions de plus en financements complémentaires. Pour consulter les subventions accordées, visitez https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Pour en savoir plus sur les possibilités de financement de l'EE, consultez le site suivant https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

À propos de l'entourage d'Emily

Emily’s Entourage (EE) est une organisation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d’un remède pour les personnes atteintes de mucoviscidose (CF) qui ne tirent aucun bénéfice des thérapies ciblant les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, EE a octroyé des millions de dollars de subventions de recherche, lancé une société spécialisée dans la thérapie génique de la mucoviscidose au stade clinique, développé une base de données mondiale de patients et un programme de mise en relation pour les essais cliniques afin d’accélérer le recrutement des participants, et mené des initiatives à l’échelle mondiale pour favoriser la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L’organisation a fait l’objet de reportages dans les médias nationaux, notamment le New York Times, STAT, CNN, People et bien d’autres. Pour en savoir plus, rendez-vous sur emilysentourage.org.

Contact presse

Hannah Kleckner

Directeur du marketing et de la communication

hannah@emilysentourage.org