אמיליז אנטורג' פורצת דרך עם מענק מבוסס בינה מלאכותית לזיהוי מערכות נשיאה של טיפול גנטי לסיסטיק פיברוזיס מהדור הבא

סקר חלקיקי שומנים בהנחיית בינה מלאכותית נועד להתגבר על מחסומים וותיקים בטיפול גנטי בשאיפה לסיסטיק פיברוזיס

לורר מריון, פנסילבניה — 9 בספטמבר 2026 — ארגון "אמיליז אנטוראז" (EE), ארגון חדשני ללא כוונת רווח (מלכ"ר) המאיץ מחקר עבור אנשים הסובלים מסיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים נוכחיים המכוונים למוטציות, גאה להכריז על מענק המחקר הטרנסלציոնי השישי והאחרון לשנת 2026, המוענק לד"ר יעקב ויטן, עמית בתר-דוקטורט במעבדת אנדרسون במכון הטכנולוגי של מסצ'וסטס (MIT).

הפרויקט של ד"ר ויטן נועד לפתח חלקיקי שומנים ננומetricיים (LNPs) משופרים המותאמים במיוחד לטיפול גנטי שאיفתי – ובכך לטפל במכשול משמעותي בשיקום תפקוד ה-CFTR בקרב אנשים הסובלים מסיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים נוכחיים המכוונים למוטציות ספציפיות.

עבור אנשים אלה — המכונים "10% האחרונים" — השבת פעילות ה-CFTR באמצעות טיפול גנטי או עריכת גנים מהווה אחת מאסטרטגיות הטיפול הפוטנציאליות המבטיחות ביותר. עם זאת, ניסויים קליניים שנערכו במשך עשרות שנים הראו כי העברת טיפולים גנטיים לריאות בצורה בטוחה ויעילה נותרה אתגר משמעותי.

ננו-חלקיקים ליפידיים הופיעו לאחרונה ככלים רבי-הוד לשיטות הובלה של טיפולים מבוססי mRNA, כולל חיסונים נגד קוביד-19 וטיפולים במחלות גנטיות. עם זאת, תרגום הצלחה זו לריאות התגלה כקשה בשל המחזורים הביולוגיים הייחודיים של דרכי הנשימה, הכוללים ריר סמיך, קליטה תאית מוגבלת ומעاقات הדוקות בין תאי דרכי הנשימה.

המחקר של ד"r. ויטן מבקש להתגבר על אתגרים אלה באמצעות תכנון וסקר של פורמולציות LNP חדשות המותאמות במיוחד למתן דרך קנה הנשימה. צוותו יפתח רכיבים ליפידיים מתכלים כדי לשפר את הבטיחות, ישתמש בבינה מלאכותית (AI) כדי לזהות פורמולציות מבטיחות, וימטב את כימיקלים של פני השטח כדי לשפר חדירת רירית עם קליטה תאית יעילה.

חדשנות מרכזية של הפרויקט היא השימוש באורגנואידים של דרכי הנشים בתצורת "אפיק החוצה" (apical-out) – מודלים מעבדתיים מתקדמים המדמים מקרוב את הביולוגיה של דרכי הנשימה האנושיות. מודלים אלו מאפשרים סקר מהיר ובעל תפוקה גבוהה של מספר רב של פורמולציות של חלקיקי שומנים (LNP), מה שמאיץ את הגילוי של מערכות הולכה המותאמות לריאות.

על ידי שילוב של תכנון ליפידים בהנחיית בינה מלאכותית עם מודלים של דרכי הנשימה הרלוונטיים פיזיולוגית, הצוות שואף לזהות חלקיקי ננו ליפידיים (LNPs) שהם גם יעילים יותר וגם נסבלים טוב יותר למתן שאיفתי. המועמדים המבטיחים ביותר ייבחנו לאחר מכן במודלים טרנסלationalיים נוספים, כולל תרביות של דרכי הנשימה של סיסטיק פיברוזיס (CF) ומקטעי ריאה אנושיים (אקספלאנטים).

“אдин מהאתגרים הגדולים ביותר בטיפול גנטי ב-CF הוא להביא את הטיפולים לתאים הנכונים בריאה,” אמר ד“ר ויטן. ”עבודה זו מתמקדת בפיתוח מערכות הולכה שתוכננו במיוחד עבור דרכי הנשימה, במטרה לאפשר טיפולים גנטיים נשאפים יעילים יותר עבור אנשים שאין לכם כיום אפשרויות טיפול."

עבור אנשים הנמצאים בשלב הסופי של 10%, העברה יעילה של mRNA או של כלים לעריכת גנים עשויה להוות צעד מהפכני לקראת שיקום תפקוד הריאות.

“פתרון האתגר של מתן תרופות דרך דרכי הנשימה חיוני למיצוי מלוא הפוטנציאל של טיפולים מבוססי-נוקלאוטידים לסיסטיק פיברוזיס,” אמר ד“ר צ'נדרה גוש, מנהל המדע הראשי ב-EE. ”על ידי תמיכה באסטרטגיות חדשניות המשלבות בינה מלאכותית עם מודלים מתקדמים של דרכי הנשימה, אנו מסייעים להאיץ את הפיתוח של טכנולוגיות מתן תרופות המיועדות במיוחד עבור אלו שאינם יכולים להפיק תועלת מטיפולים נוכחיים במודולטורים של CFTR."

 

על תוכנית המענקים של אמילי הפמליה (EE's).

תוכנית המענקים של אמיליז אנטורג' (EE) מספקת מימון להאצת מחקר ופיתוח טיפולי עבור אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים קיימים הממוקמים לפי מוטציה. EE תומכת במגוון מנגנוני מימון, כולל מענקים תרגומיים, מענקים שיתופיים ומענקים אקספלורטוריים של שלב טרום-קליני, וכן השקעות בפילנתרופיה סיכונית.

עד כה, EE העניקה מיליוני דולרים לצוותים רב-תחומיים ברחבי העולם ועזרה לגייס מיליונים נוספים במימון המשך. לצפייה במענקים שניתנו, בקרו ב- https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. למידע נוסף על הזדמנויות המימון של EE, בקר https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

על הפמליה של אמילי

"Emily’s Entourage" (EE) הוא ארגון חדשני בעל מעמד 501(c)3, המאיץ את המחקר לפיתוח טיפולים חדשים ותרופה לאנשים הנמצאים בשלב הסופי של מחלת הסיסטיק פיברוזיס (CF), אשר אינם מפיקים תועלת מהטיפולים הקיימים כיום המכוונים למוטציות ספציפיות. מאז 2011, EE העניקה מענקי מחקר בסך מיליוני דולרים, הקימה חברה לטיפול גנטי בסיסטיק פיברוזיס הנמצאת בשלב הקליני, פיתחה מאגר מידע עולמי של חולים ותוכנית שידוכים לניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים, והובילה מאמצים עולמיים לקידום מחקר ופיתוח תרופות בעלי השפעה רבה. הארגון זכה לחשיפה בתקשורת הארצית, כולל ב"ניו יורק טיימס", ב-STAT, ב-CNN, ב"פיפל" ועוד. למידע נוסף, בקרו באתר emilysentourage.org.

קשר מדיה

חנה קלקנר

מנהל תחום שיווק ותקשורת

hannah@emilysentourage.org