Emily's Entourage abre novos caminhos com uma subvenção financiada por IA para identificar sistemas de entrega de terapia genética para a fibrose quística de nova geração

A triagem de nanopartículas lipídicas guiada por IA visa superar barreiras de longa data à terapia génica inalada para a Fibrose Quística

Lower Merion, PA — 9 de setembro de 2026 — A Emily’s Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)(3) que acelera a investigação para indivíduos com fibrose quística (FQ) que não beneficiam das terapias atuais direcionadas a mutações, tem o orgulho de anunciar a sua sexta e última Bolsa de Investigação Translacional de 2026 atribuída ao Dr. Jacob Witten, Investigador Pós-Doutorado no Laboratório Anderson do Instituto de Tecnologia de Massachusetts (MIT).

O projeto do Dr. Witten visa desenvolver nanopartículas lipídicas (LNPs) melhoradas, concebidas especificamente para terapêutica genética inalada — superando uma barreira significativa para o restabelecimento da função do CFTR em pessoas com fibrose quística que não beneficiam das terapias atuais direcionadas a mutações.

Para estas pessoas — conhecidas como os últimos 10% —, a restauração da atividade da CFTR através da terapia genética ou da edição genética representa uma das estratégias de tratamento potenciais mais promissoras. No entanto, décadas de ensaios clínicos demonstraram que a administração segura e eficaz de terapias genéticas nos pulmões continua a ser um grande desafio.

As nanopartículas lipídicas emergiram recentemente como poderosas ferramentas de entrega para terapias baseadas em ARNm, incluindo vacinas contra a COVID-19 e tratamentos para doenças genéticas. No entanto, traduzir este sucesso para o pulmão tem-se revelado difícil devido às barreiras biológicas únicas das vias respiratórias, incluindo muco espesso, absorção celular limitada e junções apertadas entre as células das vias respiratórias.

A investigação do Dr. Witten procura superar estes desafios através da conceção e triagem de novas formulações de LNP otimizadas especificamente para a administração por via respiratória. A sua equipa irá desenvolver componentes lipídicos biodegradáveis para melhorar a segurança, utilizar inteligência artificial (IA) para identificar formulações promissoras e otimizar a química de superfície para potenciar a penetração no muco com uma captação celular eficiente.

Uma inovação chave do projeto é a utilização de organoides das vias aéreas com a polaridade invertida (apical-out) — modelos laboratoriais avançados que mimetizam de perto a biologia das vias aéreas humanas. Estes modelos permitem a triagem rápida e de alto rendimento de um grande número de formulações de LNP, acelerando a descoberta de sistemas de entrega adaptados para o pulmão.

Ao combinar o design de lípidos guiado por IA com modelos de vias aéreas fisiologicamente relevantes, a equipa visa identificar LNP que sejam simultaneamente mais eficazes e melhor toleradas para administração inalada. Os candidatos mais promissores serão depois avaliados noutros modelos translacionais, incluindo culturas de vias aéreas de fibrose quística e explantes pulmonares humanos.

“Um dos maiores desafios na terapia genética da FQ é fazer chegar os tratamentos às células certas no pulmão”, afirmou o Dr. Witten. “Este trabalho foca-se no desenvolvimento de sistemas de entrega concebidos especificamente para as vias respiratórias, com o objetivo de permitir terapias genéticas inaladas mais eficazes para pessoas que atualmente carecem de opções de tratamento.”

Para os doentes que se encontram na fase final do estudo 10%, a administração eficaz de mRNA ou de ferramentas de edição genética poderá representar um passo transformador no sentido de restaurar a função pulmonar.

“Resolver o desafio da administração por via aérea é essencial para desbloquear todo o potencial da terapêutica com base em nucleótidos para a FQ”, afirmou a Doutora Chandra Ghose, Diretora Científica da EE. “Ao apoiar estratégias inovadoras que combinam a IA com modelos avançados de vias aéreas, estamos a ajudar a acelerar o desenvolvimento de tecnologias de administração concebidas especificamente para aqueles que não conseguem beneficiar das atuais terapias moduladoras do CFTR.”

 

Sobre o programa de subsídios da Emily's Entourage (EE)

O Programa de Subsídios da Emily’s Entourage (EE) financia a aceleração da investigação e do desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose quística (FQ) que não beneficiam de terapias existentes direcionadas para mutações. A EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subsídios de translação, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como investimentos de filantropia de risco.

Até à data, a EE atribuiu milhões de dólares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões adicionais em financiamento subsequente. Para ver os subsídios atribuídos, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Sobre a comitiva de Emily

A Emily’s Entourage (EE) é uma organização inovadora com estatuto 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os doentes na fase final da fibrose cística (FC) que não beneficiam das terapias direcionadas para mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a EE já concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC em fase clínica, desenvolveu uma base de dados global de doentes e um programa de correspondência de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento para ensaios clínicos, e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido destaque nos meios de comunicação nacionais, incluindo o New York Times, a STAT, a CNN, a People e outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contacto para a imprensa

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicação

hannah@emilysentourage.org