Emily’s Entourage, Yeni Nesil Kistik Fibrozis Gen Tedavisi Dağıtım Sistemlerini Belirlemek İçin Yapay Zeka Destekli Hibeyle Çığır Açıyor

Yapay zeka destekli lipit nanopartikül taraması, solunum yoluyla verilen Kistik Fibrozis gen tedavisindeki uzun süredir devam eden engelleri aşmayı amaçlıyor

Lower Merion, PA—9 Eylül 2026—Mevcut mutasyon odaklı tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) hastaları için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)(3) kuruluşu olan Emily’s Entourage (EE), Massachusetts Teknoloji Enstitüsü'ndeki (MIT) Anderson Laboratuvarı'nda Doktora Sonrası Araştırma Görevlisi olan Dr. Jacob Witten'a verilen 2026 yılındaki altıncı ve son Çeviri Araştırma Hibesini duyurmaktan gurur duyar.

Dr. Witten'in projesi, mevcut mutasyon odaklı tedavilerden yararlanmayan KF hastalarında CFTR fonksiyonunu yeniden kazandırmanın önündeki büyük bir engeli aşarak, özellikle solunum yoluyla alınan gen tedavisi için tasarlanmış gelişmiş lipit nanopartiküller (LNP'ler) geliştirmeyi amaçlamaktadır.

“Son 10%” olarak bilinen bu kişiler için, gen terapisi veya gen düzenleme yoluyla CFTR aktivitesini geri kazandırmak, en umut verici potansiyel tedavi stratejilerinden birini oluşturmaktadır. Ancak, on yıllardır süren klinik denemeler, genetik tedavilerin akciğerlere güvenli ve etkili bir şekilde ulaştırılmasının hâlâ büyük bir zorluk olduğunu ortaya koymuştur.

Lipid nanopartikülleri, COVID-19 aşıları ve genetik hastalıkların tedavileri dahil olmak üzere mRNA tabanlı tedaviler için yakın zamanda güçlü taşıyıcı araçlar olarak ortaya çıkmıştır. Ancak bu başarının akciğere uyarlanması, kalın mukus, sınırlı hücresel alım ve havayolu hücreleri arasındaki sıkı bağlantılar dahil olmak üzere havayolunun kendine özgü biyolojik bariyerleri nedeniyle zor olduğunu kanıtlamıştır.

Dr. Witten'in araştırması, özellikle havayolu yoluyla iletim için optimize edilmiş yeni LNP formülasyonları tasarlayıp tarayarak bu zorlukların üstesinden gelmeyi amaçlamaktadır. Ekibi, güvenliği artırmak için biyobozunur lipit bileşenleri geliştirecek, umut vadeden formülasyonları belirlemek için yapay zekadan (AI) yararlanacak ve verimli hücre alımı ile mukus penetrasyonunu artırmak için yüzey kimyasını optimize edecektir.

Projenin önemli bir inovasyonu, insan hava yolu biyolojisini yakından taklit eden gelişmiş laboratuvar modelleri olan, apical-out hava yolu organoidlerinin kullanımıdır. Bu modeller, çok sayıda LNP formülasyonunun hızlı ve yüksek verimli taranmasını sağlayarak akciğere özel olarak uyarlanmış taşıyıcı sistemlerin keşfini hızlandırmaktadır.

Ekip, yapay zeka destekli lipid tasarımını fizyolojik olarak ilgili solunum yolu modelleri ile birleştirerek, soluma yoluyla iletim için hem daha etkili hem de daha iyi tolere edilen LNP'leri belirlemeyi amaçlamaktadır. En umut vadeden adaylar daha sonra Kistik Fibrozis (CF) solunum yolu kültürleri ve insan akciğer eksplantları dahil olmak üzere ek translasyonel modellerde değerlendirilecektir.

“KF gen tedavisindeki en büyük zorluklardan biri, tedavileri akciğerdeki doğru hücrelere ulaştırmaktır” dedi Dr. Witten. “Bu çalışma, şu anda tedavi seçeneklerinden yoksun olan kişiler için daha etkili inhale genetik tedavilerin önünü açmak amacıyla özellikle solunum yolu için tasarlanmış taşıyıcı sistemler geliştirmeye odaklanıyor.”

Son aşamadaki 10% denemesine katılan kişiler için, mRNA veya gen düzenleme araçlarının etkili bir şekilde uygulanması, akciğer fonksiyonunun geri kazanılmasına yönelik dönüştürücü bir adım olabilir.

“Kistik fibrozis için nükleotit bazlı tedavilerin tüm potansiyelini ortaya çıkarmak adına havayolu ile iletim zorluğunun çözülmesi hayati önem taşıyor,” dedi EE'nin Bilim Direktörü PhD Chandra Ghose. “Yapay zekayı gelişmiş havayolu modelleriyle birleştiren yenilikçi stratejileri destekleyerek, mevcut CFTR modülatör tedavilerinden yararlanamayanlar için özel olarak tasarlanmış iletim teknolojilerinin geliştirilmesini hızlandırmaya yardımcı oluyoruz.”

 

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı Hakkında

Emily's Entourage's (EE) Hibrit Programı, mevcut mutasyon odaklı tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozisli (KF) hastalar için araştırmaları ve terapötik geliştirmeyi hızlandırmak amacıyla finansman sağlamaktadır. EE; çeviri hibeleri, iş birliği hibeleri ve klinik öncesi keşif hibelerinin yanı sıra risk sermayesi hayırseverliği yatırımları dahil olmak üzere çeşitli finansman mekanizmalarını desteklemektedir.

Bugüne kadar EE, dünyanın dört bir yanından çok disiplinli ekibe milyonlarca dolar hibe etmiş ve takip eden fonlarda milyonlarca doların daha güvence altına alınmasına yardımcı olmuştur. Verilen hibeleri incelemek için ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. EE'nin finansman fırsatları hakkında daha fazla bilgi edinmek için şu adresi ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily’s Entourage (EE), mevcut mutasyona yönelik tedavilerden fayda göremeyen kistik fibroz (CF) hastalarının son aşamasındaki bireyler için yeni tedaviler ve bir çare bulunmasına yönelik araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 kuruluşudur. 2011 yılından bu yana EE, milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, klinik aşamadaki bir CF gen terapisi şirketi kurmuş, klinik denemelere katılımı hızlandırmak için küresel bir hasta veritabanı ve klinik deneme eşleştirme programı geliştirmiş ve yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çalışmalarını teşvik etmek amacıyla dünya çapında girişimlere öncülük etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim

Hannah Kleckner

Pazarlama ve İletişim Direktörü

hannah@emilysentourage.org