Emily's Entourage banar ny väg med AI-drivet anslag för att identifiera nästa generations leveranssystem för CF-genterapi

AI-vägledd screening av lipidnanopartiklar syftar till att övervinna långvariga hinder för inhalerad CF-genterapi

Lower Merion, PA—9 september 2026—Emily’s Entourage (EE), en innovativ 501(c)(3)-organisation som påskyndar forskning för individer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av nuvarande mutationsinriktade behandlingar, tillkännager stolt sitt sjätte och sista translationella forskningsanslag för 2026, som har tilldelats Jacob Witten, filosofie doktor, postdoktoral forskare vid Anderson Lab på Massachusetts Institute of Technology (MIT).

Dr. Wittens projekt syftar till att utveckla förbättrade lipidnanopartiklar (LNP) som är särskilt utformade för inhalerad genterapi – vilket åtgärdar ett betydande hinder för att återställa CFTR-funktionen hos personer med cystisk fibros som inte drar nytta av nuvarande mutationsinriktade terapier.

För dessa personer – kända som ”de sista 10%” – utgör återställandet av CFTR-aktiviteten genom genterapi eller genredigering en av de mest lovande potentiella behandlingsstrategierna. Årtionden av kliniska prövningar har dock visat att det fortfarande är en stor utmaning att på ett säkert och effektivt sätt tillföra genterapier till lungorna.

Lipidnanopartiklar har på senare tid framträtt som kraftfulla leveransverktyg för mRNA-baserade terapier, inklusive covid-19-vaccin och behandlingar av genetiska sjukdomar. Att överföra denna framgång till lungan har dock visat sig svårt på grund av luftvägarnas unika biologiska barriärer, däribland tjockt slem, begränsat upptag i cellerna och tight junctions mellan luftvägscellerna.

Dr. Wittens forskning syftar till att övervinna dessa utmaningar genom att designa och utvärdera nya LNP-formuleringar som är särskilt optimerade för leverans via luftvägarna. Hans team kommer att utveckla biologiskt nedbrytbara lipidkomponenter för att förbättra säkerheten, använda artificiell intelligens (AI) för att identifiera lovande formuleringar och optimera ytkemin för att förbättra slempenetrationen med effektivt upptag i cellerna.

En viktig innovation i projektet är användningen av "apical-out"-luftvägsorganoider – avancerade laboratoriemodeller som noggrant efterliknar den mänskliga luftvägsbiologin. Dessa modeller möjliggör snabb, högen能力的 screening av ett stort antal LNP-formuleringar, vilket accelererar upptäckten av leveranssystem anpassade för lungan.

Genom att kombinera AI-styrd lipiddesign med fysiologiskt relevanta luftvägsmodeller siktar teamet på att identifiera LNP:er som är både effektivare och bättre tolererade för inhalationsleverans. De mest lovande kandidaterna kommer sedan att utvärderas i ytterligare translationella modeller, inklusive CF-luftvägskulturer och humana lungexplantat.

“En av de största utmaningarna genterapi vid cystisk fibros är att få fram behandlingarna till rätt celler i lungan”, sade Dr. Witten. “Det här arbetet fokuserar på att utveckla leveranssystem som utformats särskilt för luftvägarna, i syfte att möjliggöra effektivare inhalerade genterapier för personer som för närvarande saknar behandlingsalternativ.”

För personer i den sista fasen av 10% skulle en effektiv tillförsel av mRNA eller verktyg för genredigering kunna utgöra ett banbrytande steg mot att återställa lungfunktionen.

“– Att lösa utmaningen med luftvägsleverans är avgörande för den fulla potentialen hos nukleotidbaserade terapier för cystisk fibros, säger dr Chandra Ghose, forskningschef på EE. Genom att stödja innovativa strategier som kombinerar AI med avancerade luftvägsmodeller bidrar vi till att accelerera utvecklingen av leveransteknologier som är särskilt utformade för dem som inte kan dra nytta av nuvarande CFTR-modulatorterapier.”

 

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram

Emily’s Enturages (EE) anslagsprogram tillhandahåller finansiering för att påskynda forskning och terapikutveckling för personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsriktade terapier. EE stöder en rad finansieringsmekanismer, inklusive translationella anslag, samarbetsanslag och prekliniska utforskande anslag, såväl som riskkapitalinvesteringar (venture philanthropy).

Hittills har EE delat ut miljoner dollar to tvärvetenskapliga team runt om i världen och hjälpt till att säkra miljoner till i följdfinansiering. För att se beviljade anslag, besök https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. För att lära dig mer om EE:s finansieringsmöjligheter, besök https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Om Emily's Entourage

Emily’s Entourage (EE) är en innovativ 501(c)3-organisation som påskyndar forskningen kring nya behandlingar och ett botemedel för personer i den sista fasen av cystisk fibros (CF) som inte har nytta av de mutationsinriktade behandlingar som finns tillgängliga idag. Sedan 2011 har EE beviljat forskningsanslag på flera miljoner dollar, startat ett företag som bedriver genterapi för cystisk fibros i klinisk fas, utvecklat en global patientdatabas och ett program för att matcha patienter med kliniska prövningar i syfte att påskynda rekryteringen till kliniska prövningar, samt lett globala insatser för att driva fram forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har uppmärksammats i nationella medier, bland annat i New York Times, STAT, CNN, People och flera andra. Läs mer på emilysentourage.org.

Kontakt med media

Hannah Kleckner

Direktör för marknadsföring och kommunikation

hannah@emilysentourage.org