על הפמליה של אמילי

מה שהתחיל כאירוע התרמה מצומצם בסלון של משפחת קריימר-גולינקוף הפך להרבה מעבר לכך. מאז 2011, הספקנו:

• גויסו $22.1 מיליון כדי לתמוך במחקר מציל חיים ובפיתוח תרופות עבור 10% האחרונים של חולי סיסטיק פיברוזיס.
• זכה 42 פרויקטים מחקריים לחוקרים המובילים בעולם ואבטח מעל $73.15 מיליון במימון המשך.
• הטמיע מודל של פילנתרופיה סיכונית לפצל חברת גנו-תרפיה של סיסטיק פיברוזיס בשלב הקליני.
• מילא תפקיד מרכזי בקידום חמישה מחקרים לשלב הקליני. 
• פיתחתי למעלה מ-353 פאגים שטיפלו ב-106 אנשים עם זיהומים עמידים לאנטיביוטיקה, כולל למעלה מ-50 עם סיסטיק פיברוזיס.
• הרחבנו את הגלובלי שלנו מאגר המטופלים של Clinical Trial Connect (CTC), המאיצה את תהליך הגיוס לניסויים קליניים בכמעט 50%, עם משתתפים ב-46 מדינות ו-52 מדינות.
• הושק קונסורציום הטרפיה הגנית, המפגישה חברות mRNA וטרפיה גנטית בשלב הקליני כדי להתמודד עם אתגרים והזדמנויות ברמת התעשייה כולה.

מהמעבדה ועד לניסויים ובאמצעות אישורים רגולטוריים, אנו מגדילים את כל השלבים בתהליך פיתוח התרופה כך שברגע שהטיפול מוכן, הוא מגיע לאנשים עם CF במהירות שיא. 

אנו מאמינים ששינוי מתחיל באדם אחד ובקהילה אחת שחולמת על עתיד טוב יותר ויש לה את החוצפה להאמין שהעתיד הזה תלוי בהם. הצטרף אלינו במשימה שלנו להאיץ פריצות דרך מצילות חיים ותרופה ל-10% הסופי של אנשים עם CF. ביחד, נוכל לעשות שינוי!

"דחינו את הסטטוס קוו, התריסנו נגד המתנגדים, חלמנו בגדול ורצנו עם זה... זה מראה שאתה לא צריך להיות מיליארדר או ביולוג או מוסד גדול כדי ליצור מציאות אמיתית וניתנת למדידה. ההבדל בעולם". – אמילי קרמר-גולנקוף, מייסדת שותפה, הפמליה של אמילי