Nytt forskningsanslag från Emily’s Entourage 2026 för att utveckla slempenetrerande genredigeringsleverans för cystisk fibros

Konstruerade lipidnanopartiklar som utformats för att övervinna mukusbarriären vid cystisk fibros kan möjliggöra riktad genredigering via inandning

Lower Merion, PA – 18 augusti 2026 – Emily’s Entourage (EE), en innovativ 501(c)(3)-organisation som påskyndar forskning för personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av nuvarande mutationsinriktade behandlingar, tillkännager stolt sitt andra översättande forskningsanslag för 2026 till Xizhen Lian, doktor och biträdande forskningsprofessor vid institutionen för materialvetenskap och teknik samt institutionen för barnmedicin vid Johns Hopkins University.

Tillsammans med medforskaren Justin Hanes, fil.dr, syftar dr Lians projekt till att utveckla en ny inhalerbar leveransplattform för genredigeringsterapier som kan tränga igenom det tjocka slemmet i CF-luftvägarna – ett av de största hindren för att behandla sjukdomen vid dess källa.

Genredigering erbjuder stora möjligheter att korrigera de underliggande genetiska mutationerna som orsakar cystisk fibros, inklusive de som påverkar de sista 10% hos personer som inte har nytta av befintliga CFTR-modulatorer. En av de största utmaningarna inom området är dock fortfarande att på ett säkert och effektivt sätt få in genredigeringsverktygen i rätt celler i lungorna, där tjockt och klibbigt slem kan hindra behandlingarna från att nå sitt mål.

Dr. Lian och Dr. Hanes försöker övervinna denna utmaning genom att konstruera slempenetrerande lipidnanopartiklar (LNP), små leveransfordon utformade för att transportera genredigeringsverktyg direkt till luftvägsceller efter inandning.

Även om tidigare LNP-baserade metoder har visat lovande resultat vid systemisk administrering, kan de medföra utmaningar relaterade till oavsiktlig målsökning (off-target) och toxicitet i andra organ. Detta projekt fokuserar däremot på lokal administrering till lungorna, ett tillvägagångssätt som är avsett att förbättra precisionen, minska oavsiktliga effekter och bättre återspegla hur en framtida terapi skulle kunna ges till personer med cystisk fibros.

Lagets strategi bygger på tidigare framsteg inom slempenetrerande partikelteknologi och tillämpar dem på nästa generations LNP:er genom att optimera ytbeläggningarna av polyetylenglykol (PEG), vilket gör att nanopartiklarna kan röra sig genom CF-sputum i stället för att fastna.

Genom att förbättra LNP:ernas förmåga att diffundera genom slem och nå luftvägsceller är denna plattform utformad för att möjliggöra bred, lågnivå-genredigering över luftvägsepitelet, ett tillvägagångssätt som stöds av tidigare forskning som tyder på att även en partiell korrigering kan räcka för att återställa meningsfull lungfunktion.

Projektet kommer att utvärdera de konstruerade LNP-partiklarna i patientderiverade luftvägscellmodeller och djurmodeller med sökande mukushypersekretion som bättre återspeglar förhållandena i CF-lungor. Utöver att främja leverans i luftvägarna kan detta arbete bidra till att utvidga gentekniska metoder till andra drabbade mukösa vävnader, såsom mag-tarmkanalen, vilka inte nås effektivt av nuvarande lunginriktade leveransstrategier.

“Att överciga slembarriären är en av de mest kritiska utmaningarna vid utvecklingen av effektiv genterapi för CF”, sade dr Lian. “Genom att konstruera nanopartiklar som kan röra sig genom denna barriär och nå rätt celler siktar vi på att möjliggöra genredigeringsmetoder som skulle kunna gynna personer med CF som för närvarande inte har nytta av CFTR-modulatorbehandlingar.”

“Detta projekt tar itu med ett grundläggande hinder som har begränsat framstegen inom området: oförmågan att effektivt tillföra behandlingar genom CF-slem”, säger Chandra Ghose, PhD, vetenskaplig chef på Emily’s Entourage. “Genom att möjliggöra en målinriktad tillförsel av genredigerare direkt till luftvägarna har detta arbete potential att främja säkrare och mer precisa behandlingsstrategier för 10% och föra oss närmare behandlingar som angriper sjukdomens grundorsak.”

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram

Emily’s Enturages (EE) anslagsprogram tillhandahåller finansiering för att påskynda forskning och terapikutveckling för personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsriktade terapier. EE stöder en rad finansieringsmekanismer, inklusive translationella anslag, samarbetsanslag och prekliniska utforskande anslag, såväl som riskkapitalinvesteringar (venture philanthropy).

Hittills har EE delat ut miljoner dollar to tvärvetenskapliga team runt om i världen och hjälpt till att säkra miljoner till i följdfinansiering. För att se beviljade anslag, besök https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Mer information om EE:s finansiering finns på opportunitieshttps://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Om Emily's Entourage

Emily’s Entourage (EE) är en innovativ 501(c)3-organisation som påskyndar forskningen om nya behandlingar och ett botemedel för personer i den sista 10%-fasen av cystisk fibros (CF) som inte har nytta av de mutationsinriktade behandlingar som finns tillgängliga idag. Sedan 2011 har EE beviljat flera miljoner dollar i forskningsanslag, startat ett företag inom genterapi för cystisk fibros i klinisk fas, utvecklat patientdatabasen Clinical Trial Connect (CTC) och programmet för matchning till kliniska prövningar för att påskynda den globala rekryteringen till kliniska prövningar, samt lett världsomspännande insatser för att driva fram forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har uppmärksammats i nationella medier, däribland New York Times, STAT, CNN, People och flera andra. Läs mer på emilysentourage.org.

Kontakt med media

Hannah Kleckner

Direktör för marknadsföring och kommunikation

hannah@emilysentourage.org