Novo subsídio de pesquisa translacional Emily’s Entourage 2026 para desenvolver entrega de edição genética penetrante no muco para fibrose cística

Nanopartículas lipídicas projetadas para superar a barreira de muco da fibrose cística podem permitir a edição genética direcionada por inalação

Lower Merion, PA — 18 de agosto de 2026 — A Emily’s Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)(3) que acelera pesquisas para indivíduos com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias atuais direcionadas a mutações, tem o orgulho de anunciar sua segunda Bolsa de Pesquisa Translacional de 2026 concedida a Xizhen Lian, PhD, Professora Assistente de Pesquisa no Departamento de Ciência e Engenharia de Materiais e no Departamento de Pediatria da Universidade Johns Hopkins.

Em conjunto com o co-pesquisador Justin Hanes, PhD, o projeto do Dr. Lian visa desenvolver uma nova plataforma de administração inalável para terapias de edição genética capaz de penetrar no muco espesso nas vias aéreas da fibrose cística — uma das barreiras mais significativas para o tratamento da doença em sua origem.

A edição genética apresenta grande potencial para corrigir as mutações genéticas subjacentes que causam a fibrose cística, incluindo aquelas que afetam os últimos 10% de indivíduos que não se beneficiam dos moduladores de CFTR existentes. No entanto, um dos maiores desafios da área continua sendo a administração segura e eficaz de editores genéticos nas células certas dos pulmões, onde o muco denso e viscoso pode impedir que as terapias alcancem seu alvo.

Os Drs. Lian e Hanes procuram superar esse desafio projetando nanopartículas lipídicas (NLPs) penetrantes de muco, pequenos veículos de entrega projetados para transportar ferramentas de edição genética diretamente para as células das vias aéreas após a inalação.

Embora abordagens anteriores baseadas em LNP tenham mostrado promessa quando administradas sistemicamente, elas podem apresentar desafios relacionados à entrega fora do alvo e toxicidade em outros órgãos. Em contraste, este projeto foca na administração local nos pulmões, uma abordagem destinada a melhorar a precisão, reduzir efeitos fora do alvo e refletir melhor como uma futura terapia poderia ser administrada em pessoas com fibrose cística.

A estratégia da equipe baseia-se em avanços anteriores na tecnologia de partículas penetradoras de muco e os aplica a LNPs de nova geração, otimizando os revestimentos de polietilenoglicol (PEG) na superfície, permitindo que as nanopartículas se movam através do escarro da fibrose cística em vez de ficarem presas.

Ao melhorar a capacidade dos LNPs de se difusor através do muco e alcançar as células das vias aéreas, esta plataforma foi projetada para permitir a edição genética ampla e de baixo nível em todo o epitélio das vias aéreas, uma abordagem apoiada by pesquisas anteriores que sugerem que mesmo a correção parcial pode ser suficiente para restaurar a função pulmonar significativa.

O projeto avaliará as LNPs modificadas geneticamente em modelos de células de vias aéreas derivadas de pacientes e em modelos animais com hiperossecrição de muco que refletem mais fielmente as condições nos pulmões com fibrose cística. Além de avançar na administração nas vias aéreas, este trabalho pode ajudar a expandir as abordagens de edição genética para outros tecidos mucosos afetados, como o sistema gastrointestinal, que não são alcançados de forma eficaz pelas estratégias atuais de administração direcionadas aos pulmões.

“Superar a barreira de muco é um dos desafios mais críticos no desenvolvimento de terapias genéticas eficazes para a fibrose cística”, disse a Dra. Lian. “Ao projetar nanopartículas que conseguem atravessar essa barreira e alcançar as células certas, nosso objetivo é viabilizar abordagens de edição genética que possam beneficiar pessoas com fibrose cística que atualmente não se beneficiam das terapias com moduladores de CFTR.”

“Este projeto aborda uma barreira fundamental que tem limitado o progresso nessa área: a incapacidade de administrar terapias de forma eficaz através do muco da fibrose cística”, afirmou Chandra Ghose, PhD, diretora científica da Emily’s Entourage. “Ao possibilitar a administração direcionada de editores genéticos diretamente nas vias aéreas, este trabalho tem o potencial de promover estratégias de tratamento mais seguras e precisas para o 10% e nos aproximar de terapias que tratem a causa raiz da doença.”

Sobre o programa de subsídios do Emily's Entourage (EE)

O Programa de Subsídios da Emily’s Entourage (EE) fornece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose cística (FC) que não se beneficiam de terapias existentes direcionadas a mutações. O EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subsídios translacionais, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como investimentos de filantropia de risco.

Até o momento, a EE concedeu milhões de dólares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões adicionais em financiamento subsequente. Para ver as bolsas concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre o financiamento da EE, visite oportunidadeshttps://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Sobre a comitiva de Emily

A Emily’s Entourage (EE) é uma organização inovadora sem fins lucrativos, registrada como 501(c)3, que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para indivíduos na fase final da fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações disponíveis atualmente. Desde 2011, a EE já concedeu milhões de dólares em subsídios de pesquisa, lançou uma empresa de terapia gênica para FC em fase clínica, desenvolveu o banco de dados de pacientes Clinical Trial Connect (CTC) e o programa de conexão com ensaios clínicos para acelerar o recrutamento global para esses ensaios, além de liderar esforços mundiais para impulsionar pesquisas de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contato com a mídia

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicações

hannah@emilysentourage.org