Neuer „Emily’s Entourage Translational Research Grant“ 2026 zur Entwicklung schleimdurchdringender Gen-Editing-Transportsysteme für Mukoviszidose

Technisch modifizierte Lipidnanopartikel, die entwickelt wurden, um die Mukusbarriere bei Mukoviszidose zu überwinden, könnten eine zielgerichtete Geneditierung durch Inhalation ermöglichen.

Lower Merion, PA – 18. August 2026 – Emily’s Entourage (EE), eine innovative 501(c)(3)-Organisation, die die Forschung für Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von aktuellen mutationstargetierten Therapien profitieren, vorantreibt, ist stolz darauf, ihr zweites Translationale Forschungsstipendium für das Jahr 2026 bekannt zu geben, das an Dr. phil. Xizhen Lian, Assistenzforschungsprofessorin am Department of Materials Science and Engineering und am Department of Pediatrics der Johns Hopkins University, vergeben wurde.

Gemeinsam mit dem Co-Forschungsleiter Dr. phil. Justin Hanes zielt Dr. Lians Projekt darauf ab, eine neuartige inhalierbare Verabreichungsplattform für Gen-Editing-Therapien zu entwickeln, die den dicken Schleim in den CF-Atemwegen durchdringen kann – eines der größten Hindernisse bei der Behandlung der Krankheit an ihrer Wurzel.

Die Genbearbeitung bietet vielversprechende Möglichkeiten zur Korrektur der zugrunde liegenden genetischen Mutationen, die CF verursachen, einschließlich jener, die die letzten 10% von Personen betreffen, die nicht von bestehenden CFTR-Modulatoren profitieren. Eine der größten Herausforderungen auf diesem Gebiet bleibt jedoch die sichere und effektive Zuführung von Gen-Editoren zu den richtigen Zellen in der Lunge, wo zähflüssiger Schleim verhindern kann, dass die Therapeutika ihr Ziel erreichen.

Dr. Lian und Dr. Hanes versuchen, diese Herausforderung zu bewältigen, indem sie schleimpenetrierende Lipidnanopartikel (LNPs) entwickeln, winzige Transportsysteme, die so konzipiert sind, dass sie Genbearbeitungswerkzeuge nach der Inhalation direkt zu den Zellen der Atemwege transportieren.

Während frühere LNP-basierte Ansätze bei systemischer Verabreichung vielversprechend waren, können sie Herausforderungen im Zusammenhang mit einer unbeabsichtigten Verabreichung an andere Organe und Toxizität in diesen Organen mit sich bringen. Im Gegensatz dazu konzentriert sich dieses Projekt auf die lokale Verabreichung in die Lunge – ein Ansatz, der darauf abzielt, die Präzision zu verbessern, Nebenwirkungen außerhalb des Zielorgans zu reduzieren und besser widerzuspiegeln, wie eine künftige Therapie bei Menschen mit Mukoviszidose verabreicht werden könnte.

Die Strategie des Teams baut auf früheren Fortschritten in der Technologie mucuspenetrierender Partikel auf und wendet diese auf LNP der nächsten Generation an, indem die Oberflächenbeschichtungen aus Polyethylenglykol (PEG) optimiert werden, wodurch sich die Nanopartikel durch CF-Sputum bewegen können, anstatt stecken zu bleiben.

Durch die Verbesserung der Fähigkeit von LNPs, durch Schleim zu diffundieren und die Zellen der Atemwege zu erreichen, ist diese Plattform darauf ausgelegt, eine breite, niedrig dosierte Geneditierung im gesamten Epithel der Atemwege zu ermöglichen – ein Ansatz, der durch frühere Forschungen unterstützt wird, wonach selbst eine teilweise Korrektur ausreichen kann, um eine bedeutsame Lungenfunktion wiederherzustellen.

Das Projekt wird die gentechnisch veränderten LNPs in von Patienten stammenden Atemwegszellmodellen und Mukus-Hypersekretion aufweisenden Tiermodellen evaluieren, die die Bedingungen in CF-Lungen genauer widerspiegeln. Zusätzlich zur Verbesserung der Verabreichung in den Atemwegen könnte diese Arbeit dazu beitragen, Ansätze zur Genbearbeitung auf andere betroffene Schleimhautgewebe wie das Gastrointestinaltrakt auszuweiten, die durch aktuelle Lungen-Targeting-Strategien nicht effektiv erreicht werden.

“Die Überwindung der Schleimbarriere ist eine der kritischsten Herausforderungen bei der Entwicklung wirksamer Gentherapien für Mukoviszidose”, sagte Dr. Lian. “Durch die Entwicklung von Nanopartikeln, die diese Barriere durchdringen und die richtigen Zellen erreichen können, wollen wir Genbearbeitungsansätze ermöglichen, die Menschen mit Mukoviszidose zugutekommen könnten, die derzeit nicht von CFTR-Modulator-Therapien profitieren.”

“Dieses Projekt befasst sich mit einem grundlegenden Hindernis, das den Fortschritt auf diesem Gebiet bisher gebremst hat: die Unfähigkeit, Therapien effektiv durch den CF-Schleim zu verabreichen”, sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer bei Emily’s Entourage. “Durch die gezielte Verabreichung von Gen-Editoren direkt in die Atemwege hat diese Arbeit das Potenzial, sicherere und präzisere Behandlungsstrategien für 10% voranzutreiben und uns Therapien näherzubringen, die die eigentliche Ursache der Erkrankung bekämpfen.”

Über Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm

Das Förderprogramm von Emily’s Entourage (EE) stellt Mittel bereit, um die Forschung und die therapeutische Entwicklung für Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von bestehenden mutationszielgerichteten Therapien profitieren, zu beschleunigen. EE unterstützt eine Reihe von Förderinstrumenten, darunter translationale Zuschüsse, kollaborative Zuschüsse und präklinische explorative Zuschüsse sowie Venture-Philanthropy-Investitionen.

Bislang hat EE Millionen von Dollar an multidisziplinäre Teams auf der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen weiterer US-Dollar an Anschlussfinanzierungen zu sichern. Um vergebene Zuschüsse anzusehen, besuchen Sie https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Um mehr über die Finanzierung von EE zu erfahren, besuchen Sie opportunities.https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Über Emily's Entourage

Emily’s Entourage (EE) ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung für Patienten in der Endphase der Mukoviszidose (CF) vorantreibt, die nicht von den derzeit verfügbaren, auf bestimmte Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren. Seit 2011 hat EE Forschungszuschüsse in Millionenhöhe vergeben, ein Unternehmen für CF-Gentherapie im klinischen Stadium gegründet, die Patientendatenbank „Clinical Trial Connect“ (CTC) sowie ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die weltweite Rekrutierung für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Bemühungen zur Förderung von hochwirksamer Forschung und Arzneimittelentwicklung geleitet. Die Organisation wurde in nationalen Medien vorgestellt, darunter in der New York Times, bei STAT, CNN, People und anderen. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

Medienkontakt

Hannah Kleckner

Direktor für Marketing und Kommunikation

hannah@emilysentourage.org