Nouvelle subvention de recherche translationnelle 2026 d'Emily's Entourage pour développer un système d'administration d'édition génétique pénétrant le mucus pour la mucoviscidose

Des nanoparticules lipidiques conçues pour franchir la barrière mucosique de la mucoviscidose pourraient permettre une édition génique ciblée par inhalation

Lower Merion, PA — 18 août 2026 — Emily’s Entourage (EE), une organisation innovante 501(c)(3) qui accélère la recherche pour les personnes atteintes de mucoviscidose (CF) qui ne bénéficient pas des thérapies actuelles ciblées sur les mutations, est fière d'annoncer sa deuxième subvention de recherche translationnelle 2026 attribuée au Dr Xizhen Lian, professeur adjoint de recherche au Département de science et génie des matériaux et au Département de pédiatrie de l'Université Johns Hopkins.

En collaboration avec le co-chercheur Justin Hanes, Ph. D., le projet du Dr Lian vise à développer une nouvelle plateforme d'administration inhalée pour les thérapies d'édition génique capable de pénétrer le mucus épais des voies respiratoires atteintes de FK, l'un des obstacles les plus importants au traitement de la maladie à la source.

L'édition génétique offre des perspectives très prometteuses pour corriger les mutations génétiques sous-jacentes à l'origine de la mucoviscidose, y compris celles qui affectent les 10% derniers des individus qui ne tirent aucun bénéfice des modulateurs du gène CFTR existants. Cependant, l’un des plus grands défis dans ce domaine reste l’administration sûre et efficace des outils d’édition génétique dans les cellules cibles des poumons, où un mucus dense et visqueux peut empêcher les traitements d’atteindre leur cible.

Le Dr Lian et le Dr Hanes cherchent à surmonter ce défi en concevant des nanoparticules lipidiques (NPL) pénétrant dans le mucus, de minuscules véhicules d'administration conçus pour transporter des outils d'édition génétique directement vers les cellules des voies respiratoires après inhalation.

Bien que les approches antérieures à base de LNP aient montré des résultats prometteurs lorsqu'elles sont administrées par voie systémique, elles peuvent poser des problèmes liés à une distribution non ciblée et à une toxicité dans d'autres organes. En revanche, ce projet se concentre sur l'administration locale aux poumons, une approche conçue pour améliorer la précision, réduire les effets hors cible et mieux refléter la manière dont une thérapie future pourrait être administrée chez les personnes atteintes de FK.

La stratégie de l'équipe s'appuie sur les avancées antérieures en matière de technologie de particules pénétrant le mucus et les applique aux LNP de nouvelle génération en optimisant les revêtements de polyéthylène glycol (PEG) en surface, ce qui permet aux nanoparticules de se déplacer à travers les crachats de la FC au lieu d'y rester piégées.

En améliorant la capacité des LNP à diffuser à travers le mucus et à atteindre les cellules des voies respiratoires, cette plateforme est conçue pour permettre une édition génique large et à faible niveau dans l'ensemble de l'épithélium respiratoire, une approche soutenue par des recherches antérieures suggérant que même une correction partielle peut suffire à rétablir une fonction pulmonaire significative.

Le projet évaluera les LNP modifiées dans des modèles de cellules des voies respiratoires dérivés de patients et des modèles animaux présentant une hypersécrétion de mucus qui reflètent plus fidèlement les conditions des poumons atteints de FK. En plus de faire progresser l'administration dans les voies respiratoires, ces travaux pourraient contribuer à étendre les approches d'édition génétique à d'autres tissus muqueux touchés, tels que le système gastro-intestinal, qui ne sont pas atteints efficacement par les stratégies actuelles d'administration ciblant les poumons.

“ Surmonter la barrière du mucus est l'un des défis les plus cruciaux dans le développement de thérapies géniques efficaces pour la mucoviscidose, a déclaré le Dr Lian. En concevant des nanoparticules capables de traverser cette barrière et d'atteindre les bonnes cellules, nous visons à permettre des approches d'édition génique qui pourraient bénéficier aux personnes atteintes de mucoviscidose qui ne bénéficient actuellement pas des thérapies modulatrices de CFTR. ”

“ Ce projet s’attaque à un obstacle fondamental qui a freiné les progrès dans ce domaine : l’incapacité à administrer efficacement des traitements à travers les mucosités liées à la mucoviscidose ”, a déclaré Chandra Ghose, PhD, directrice scientifique chez Emily’s Entourage. “ En permettant l’administration ciblée d’éditeurs génétiques directement dans les voies respiratoires, ces travaux pourraient déboucher sur des stratégies thérapeutiques plus sûres et plus précises pour le 10% final et nous rapprocher de traitements s’attaquant à la cause profonde de la maladie. ”

À propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) fournit des financements pour accélérer la recherche et le développement thérapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies ciblées sur les mutations existantes. EE soutient une gamme de mécanismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions collaboratives et des subventions exploratoires précliniques, ainsi que des investissements en capital-risque philanthropique.

À ce jour, EE a octroyé des millions de dollars à des équipes pluridisciplinaires à travers le monde et a aidé à obtenir des millions de plus en financements complémentaires. Pour consulter les subventions accordées, visitez https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Pour en savoir plus sur le financement d'EE, visitez opportunitieshttps://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

À propos de l'entourage d'Emily

Emily’s Entourage (EE) est une organisation innovante de type 501(c)3 qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d’un remède pour les personnes atteintes de mucoviscidose qui ne tirent aucun bénéfice des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, EE a octroyé des millions de dollars de subventions de recherche, lancé une entreprise spécialisée dans la thérapie génique de la mucoviscidose au stade clinique, développé la base de données de patients « Clinical Trial Connect » (CTC) ainsi qu’un programme de mise en relation avec des essais cliniques afin d’accélérer le recrutement à l’échelle mondiale pour ces essais, et mené des initiatives internationales visant à promouvoir la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L’organisation a fait l’objet de reportages dans les médias nationaux, notamment le New York Times, STAT, CNN, People et bien d’autres. Pour en savoir plus, rendez-vous sur emilysentourage.org.

Contact presse

Hannah Kleckner

Directeur du marketing et de la communication

hannah@emilysentourage.org