Novo subsídio de investigação translacional de 2026 da Emily’s Entourage para desenvolver a entrega de edição genética com penetração no muco para a fibrose quística

Nanopartículas lipídicas engenheiradas concebidas para superar a barreira do muco da fibrose quística poderão permitir a edição genética direcionada através de inalação

Lower Merion, PA — 18 de agosto de 2026 — A Emily’s Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)(3) que acelera a investigação para indivíduos com fibrose quística (FQ) que não beneficiam das terapias atuais direcionadas a mutações, tem o orgulho de anunciar a sua segunda Bolsa de InvestigaçãoTranslacional de 2026 atribuída a Xizhen Lian, PhD, Professora Adjunta de Investigação no Departamento de Ciência e Engenharia de Materiais e no Departamento de Pediatria da Universidade Johns Hopkins.

Em conjunto com o coinvestigador Justin Hanes, PhD, o projeto do Dr. Lian visa desenvolver uma nova plataforma de administração inalável para terapias de edição genética capaz de penetrar o muco espesso nas vias respiratórias na FQ — uma das barreiras mais significativas para o tratamento da doença na origem.

A edição genética apresenta um grande potencial para corrigir as mutações genéticas subjacentes que causam a fibrose cística, incluindo aquelas que afetam os últimos 10% de indivíduos que não beneficiam dos moduladores do CFTR existentes. No entanto, um dos maiores desafios desta área continua a ser a administração segura e eficaz de editores genéticos nas células certas dos pulmões, onde o muco denso e viscoso pode impedir que as terapias atinjam o seu alvo.

O Dr. Lian e a Dr.ª Hanes procuram superar este desafio através da engenharia de nanopartículas lipídicas (LNPs) penetradoras de muco, pequenos veículos de entrega concebidos para transportar ferramentas de edição genética diretamente para as células das vias respiratórias após a inalação.

Embora abordagens anteriores baseadas em LNP tenham demonstrado potencial quando administradas por via sistémica, podem apresentar desafios relacionados com a distribuição fora do alvo e toxicidade noutros órgãos. Em contrapartida, este projeto foca-se na administração local nos pulmões, uma abordagem destinada a melhorar a precisão, reduzir os efeitos fora do alvo e refletir melhor a forma como uma futura terapia poderá ser administrada em pessoas com FQ.

A estratégia da equipa baseia-se em avanços anteriores na tecnologia de partículas penetrantes no muco e aplica-os a LNP de nova geração, otimizando os revestimentos de polietilenoglicol (PEG) na superfície, permitindo que as nanopartículas se movam através do espeto da fibrose quística em vez de ficarem presas.

Ao melhorar a capacidade das LNPs de se difundirem através do muco e alcançarem as células das vias aéreas, esta plataforma foi concebida para permitir uma edição genética ampla e de baixo nível em todo o epitélio das vias aéreas, uma abordagem apoiada por investigações anteriores que sugerem que mesmo uma correção parcial pode ser suficiente para restaurar uma função pulmonar significativa.

O projeto avaliará as LNPs modificadas em modelos de células das vias aéreas derivados de doentes e em modelos animais com hiper-secreção de muco que refletem mais fidedignamente as condições nos pulmões com Fibrose Quística. Para além de fazer avançar a entrega nas vias aéreas, este trabalho poderá ajudar a expandir as abordagens de edição genética a outros tecidos mucosos afetados, tais como o sistema gastrointestinal, que não são alcançados de forma eficaz pelas estratégias atuais de entrega direcionadas aos pulmões.

“Superar a barreira do muco é um dos desafios mais críticos no desenvolvimento de terapias genéticas eficazes para a FQ”, afirmou o Dr. Lian. “Ao criar nanopartículas capazes de atravessar esta barreira e alcançar as células certas, pretendemos viabilizar abordagens de edição genética que possam beneficiar pessoas com FQ que atualmente não beneficiam das terapias com moduladores do CFTR.”

“Este projeto aborda um obstáculo fundamental que tem limitado o progresso nesta área: a incapacidade de administrar eficazmente terapias através do muco da fibrose cística”, afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretora Científica da Emily’s Entourage. “Ao permitir a administração direcionada de editores genéticos diretamente nas vias respiratórias, este trabalho tem o potencial de promover estratégias de tratamento mais seguras e precisas para a 10% e aproximar-nos de terapias que abordem a causa principal da doença.”

Sobre o programa de subsídios da Emily's Entourage (EE)

O Programa de Subsídios da Emily’s Entourage (EE) financia a aceleração da investigação e do desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose quística (FQ) que não beneficiam de terapias existentes direcionadas para mutações. A EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subsídios de translação, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como investimentos de filantropia de risco.

Até à data, a EE atribuiu milhões de dólares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões adicionais em financiamento subsequente. Para ver os subsídios atribuídos, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre o financiamento da EE, visite opportunitieshttps://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Sobre a comitiva de Emily

A Emily’s Entourage (EE) é uma organização inovadora com estatuto 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os doentes na fase final da fibrose cística (FC) que não beneficiam das terapias direcionadas para mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a EE já concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC em fase clínica, desenvolveu a base de dados de doentes «Clinical Trial Connect» (CTC) e o programa de correspondência de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento global para ensaios clínicos, e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido destaque nos meios de comunicação nacionais, incluindo o New York Times, a STAT, a CNN, a People e outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contacto para a imprensa

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicação

hannah@emilysentourage.org