Kistik Fibrozis için Mukusa Nüfuz Eden Gen Düzenleme Dağıtımı Geliştirmek Amacıyla Yeni 2026 Emily’s Entourage Çeviri Araştırması Hibesi

Kistik fibroz mukus bariyerini aşmak için tasarlanmış mühendislik ürünü lipit nanopartiküller, inhalasyon yoluyla hedeflenmiş gen düzenlemesini sağlayabilir

Lower Merion, PA—18 Ağustos 2026—Mevcut mutasyon odaklı tedavilerden yararlanmayan kistik fibrozis (KF) hastaları için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)(3) kuruluşu olan Emily’s Entourage (EE), Johns Hopkins Üniversitesi Malzeme Bilimi ve Mühendisliği Departmanı ile Pediatri Departmanı'nda Araştırma Yardımcı Profesörü olan Dr. Xizhen Lian'a verilen 2026 yılındaki ikinci Çeviri Araştırması Hibesini duyurmaktan gurur duyar.

Ortak araştırmacı Dr. Justin Hanes ile birlikte Dr. Lian'ın projesi, Kistik Fibrozis (KF) hava yollarındaki kalın mukusa nüfuz edebilen—hastalığı kaynağında tedavi etmenin önündeki en büyük engellerden biri—gen düzenleme tedavileri için yeni bir solunabilir dağıtım platformu geliştirmeyi amaçlamaktadır.

Gen düzenleme, mevcut CFTR modülatörlerinden fayda görmeyen bireylerde görülen son 10%'yi de içeren, CF'ye neden olan altta yatan genetik mutasyonları düzeltme konusunda büyük umut vaat etmektedir. Ancak, bu alandaki en büyük zorluklardan biri, yoğun ve yapışkan mukusun tedavilerin hedeflerine ulaşmasını engelleyebileceği akciğerlerdeki doğru hücrelere gen düzenleyicileri güvenli ve etkili bir şekilde ulaştırmaktır.

Dr. Lian ve Dr. Hanes, gen düzenleme araçlarını inhalasyonu takiben doğrudan havayolu hücrelerine taşımak için tasarlanmış minik taşıma araçları olan mukusa nüfuz eden lipit nanopartiküller (LNP'ler) tasarlayarak bu zorluğun üstesinden gelmeyi amaçlamaktadır.

Önceki LNP tabanlı yaklaşımlar sistemik olarak verildiğinde umut vadettiğini gösterse de, hedeflenmeyen organlardaki dağılım ve toksisite ile ilgili zorluklar ortaya çıkarabilirler. Buna karşılık, bu proje akciğerlere lokal uygulamaya odaklanmaktadır; bu yaklaşım hassasiyeti artırmayı, hedeflenmeyen etkileri azaltmayı ve gelecekteki bir tedavinin Kİ hastalarında nasıl uygulanabileceğini daha iyi yansıtmayı amaçlamaktadır.

Ekibin stratejisi, mukusa nüfuz eden parçacık teknolojisindeki önceki ilerlemelere dayanmakta ve yüzey Polietilen glikol (PEG) kaplamalarını optimize ederek bunları yeni nesil LNP'lere uygulamakta; böylece nanopartiküllerin hapsolmak yerine KF balgamı içinde hareket etmesine olanak tanımaktadır.

LNP'lerin mukus boyunca difüzyon yeteneğini ve hava yolu hücrelerine ulaşma kapasitesini artıran bu platform, hava yolu epiteli genelinde geniş tabanlı ve düşük düzeyli gen düzenlemesine olanak tanımak üzere tasarlanmıştır; bu yaklaşım, kısmî bir düzeltmenin bile anlamlı akciğer fonksiyonunu eski haline getirmek için yeterli olabileceğini öne süren önceki araştırmalarla desteklenmektedir.

Proje, KF akciğerlerindeki koşulları daha yakından yansıtan, hastadan elde edilen havayolu hücre modellerinde ve mukus aşırı salgılayan hayvan modellerinde tasarlanmış LNP'leri değerlendirecektir. Havayollarında ilaç salınımını ilerletmenin yanı sıra bu çalışma, mevcut akciğer hedefli salınım stratejileriyle etkili bir şekilde ulaşılamayan gastrointestinal sistem gibi diğer etkilenen mukoza dokularına gen düzenleme yaklaşımlarının genişletilmesine yardımcı olabilir.

“Mukus bariyerini aşmak, KF için etkili genetik tedaviler geliştirmenin en kritik zorluklarından biridir,” dedi Dr. Lian. “Bu bariyerden geçip doğru hücrelere ulaşabilen nanopartiküller tasarlayarak, halihazırda CFTR modülatör tedavilerinden yararlanamayan KF hastalarına fayda sağlayabilecek gen düzenleme yaklaşımlarını mümkün kılmayı amaçlıyoruz.”

“Emily’s Entourage’ın Bilimsel Direktörü Dr. Chandra Ghose, ”Bu proje, bu alandaki ilerlemeyi sınırlayan temel bir engeli ele alıyor: CF mukusu aracılığıyla tedavilerin etkili bir şekilde ulaştırılamaması,“ dedi. ”Gen düzenleyicilerin doğrudan solunum yollarına hedefli bir şekilde ulaştırılmasını sağlayarak, bu çalışma 10% için daha güvenli ve daha hassas tedavi stratejilerinin geliştirilmesine katkıda bulunma potansiyeline sahip ve bizi hastalığın temel nedenini ele alan tedavilere bir adım daha yaklaştırıyor.”

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı Hakkında

Emily's Entourage's (EE) Hibrit Programı, mevcut mutasyon odaklı tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozisli (KF) hastalar için araştırmaları ve terapötik geliştirmeyi hızlandırmak amacıyla finansman sağlamaktadır. EE; çeviri hibeleri, iş birliği hibeleri ve klinik öncesi keşif hibelerinin yanı sıra risk sermayesi hayırseverliği yatırımları dahil olmak üzere çeşitli finansman mekanizmalarını desteklemektedir.

Bugüne kadar EE, dünyanın dört bir yanından çok disiplinli ekibe milyonlarca dolar hibe etmiş ve takip eden fonlarda milyonlarca doların daha güvence altına alınmasına yardımcı olmuştur. Verilen hibeleri incelemek için ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. EE'nin finansmanı hakkında daha fazla bilgi edinmek için fırsatları ziyaret edinhttps://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily’s Entourage (EE), mevcut mutasyon hedefli tedavilerden fayda göremeyen kistik fibroz (CF) hastalarının son aşamasındaki bireyler için yeni tedaviler ve bir çare bulunmasına yönelik araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 kuruluşudur. 2011 yılından bu yana EE, milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, klinik aşamadaki bir CF gen terapisi şirketi kurmuş, küresel klinik deneme katılımını hızlandırmak için Clinical Trial Connect (CTC) hasta veritabanını ve klinik deneme eşleştirme programını geliştirmiş ve yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çalışmalarını teşvik etmek için dünya çapında çaba sarf etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

Medya İletişim

Hannah Kleckner

Pazarlama ve İletişim Direktörü

hannah@emilysentourage.org