Emily’s Entourage, Kistik Fibrozis için Yeni Nesil Gen Düzenleme Dağıtımını İlerletmek Amacıyla 2026 Çeviri Araştırmaları Hibesini Veriyor

Yeni lipid nanopartikül platformu, kistik fibrozis için kalıcı bir tedaviye yaklaşılmasını sağlayarak, CFTR mutasyonlarını düzeltmek üzere gen düzenleyicileri güvenli ve verimli bir şekilde ulaştırmayı amaçlamaktadır.

Lower Merion, PA—8 Eylül 2026—Mevcut mutasyon odaklı tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozis (KF) hastaları için araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)(3) kuruluşu olan Emily's Entourage (EE), Case Western Reserve Üniversitesi Biyomedikal Mühendisliği M. Frank Rudy ve Margaret Domiter Rudy Profesörü Doç. Dr. Zheng-Rong Lu'ya verilen 2026 yılındaki beşinci Çeviri Araştırması Hibe Desteğini duyurmaktan gurur duyar.

Dr. Lu’nun projesi, gen düzenleme tedavileri için yeni nesil bir uygulama platformu geliştmeyi amaçlamaktadır. Bu proje, bu alandaki en önemli engellerden birini ortadan kaldırmayı ve son aşamadaki 10% hastaları da dahil olmak üzere kistik fibroz hastaları için kalıcı bir tedavi yaklaşımı olarak gen düzenlemenin potansiyelini ortaya çıkarmaya yardımcı olmayı hedeflemektedir.

Gen düzenleme, altta yatan genetik mutasyonu düzeltme ve normal CFTR işlevini geri kazandırma potansiyeli sayesinde, uzun süredir kistik fibroz (CF) tedavisinde dönüştürücü bir yaklaşım olarak umut vaat etmektedir. Ancak, gen düzenleyicilerin akciğerlerdeki uygun hücrelere güvenli ve verimli bir şekilde ulaştırılması, bu alandaki ilerlemeyi sınırlayan zorluklar yaratmıştır. Hastalığın temel nedenini ortadan kaldırma ve tüm CF mutasyonları için kalıcı terapötik fayda sağlama potansiyeli göz önüne alındığında, bu zorluğun aşılması özellikle 10% için büyük önem taşımaktadır.

Dr. Lu'nun araştırması, gen düzenleme araçlarını doğrudan hücrelerin içine taşımak için tasarlanmış mühendislik ürünü taşıyıcılar olan çok fonksiyonlu iyonlaştırılabilir lipid nanopartiküllerin (LNP'ler) geliştirilmesi yoluyla bu engeli aşmaya odaklanmaktadır. LNP'ler mRNA aşıları gibi uygulamalarda halihazırda güvenli bir şekilde kullanılsa da mevcut formülasyonlar, kistik fibrozis (CF) gibi hastalıklar için protein bazlı gen düzenleyicileri iletmek üzere optimize edilmemiştir.

Bu proje, özellikle bu sınırlamaları ele almak için tasarlanmış yeni bir biyobozunur LNP sınıfı sunmaktadır. DNA veya mRNA tabanlı yaklaşımların aksine, bu platform gen düzenleme makinelerini, yabancı genetik materyalin ekspresyonunu gerektirmeyen ve uzun süreli veya kontrolsüz gen aktivitesiyle ilişkili güvenlik endişelerini azaltabilecek ribonükleoproteinler (RNP'ler) şeklinde sunar.

Yeni geliştirilen nanopartiküller sulu ortamlarda kararlı olacak, sert organik çözücülerin kullanımından kaçınacak ve vücutta biyouyumlu bileşenlere ayrışacak şekilde tasarlanmıştır. Erken dönem çalışmalar, bu LNP'lerin daha düşük dozlarda daha verimli hücre içi dağılım ve gen düzenlemesi sağlayabildiğini, aynı zamanda önceki sistemlere kıyasla gelişmiş güvenlik profilleri sergilediğini göstermektedir.

Bu platformu kullanan Dr. Lu’nun ekibi, Case Western Reserve Üniversitesi'nde mevcut olan klinik öncesi modellerde, öncelikli olarak W1282X mutasyonuna odaklanarak CFTR mutasyonlarını hedefleyen gen düzenleyicilerin iletimini optimize edecektir. Proje, daha ileritranslational (dönüştürücü) geliştirme için öncü bir terapötik aday belirleme amacıyla hem gen düzenleme verimliliğini hem de CFTR fonksiyonunun restorasyonunu değerlendirecektir. Gen düzenleyicilerin daha verimli iletimini sağlayarak bu yaklaşım, Kistik Fibrozis'i (CF) kaynağında düzelten tedavilere alanı daha da yaklaştırabilir.

“Gen düzenleme, Kİ'yi tedavi etme şeklimizi kökten değiştirme potansiyeline sahiptir, ancak yalnızca bu tedavileri güvenli ve etkili bir şekilde ulaştırabilirsek,” dedi Dr. Lu. “Bu çalışma, özellikle şu anda hiçbir tedavi seçeneği olmayan Kİ hastaları için bunu mümkün kılabilecek bir dağıtım sistemi geliştirmeye odaklanmıştır.”

Kistik fibroz (CF) hastalarının yaklaşık %’si, mevcut CFTR modülatörleri için uygun olmayan genetik mutasyonlara sahiptir. EE, bu tedavilerden fayda görmeyen tüm bireyler için araştırma ve tedavi geliştirme çalışmalarını hızlandırmaya ve hiç kimsenin geride kalmamasını sağlamaya kararlıdır.

“EE’nin Bilimsel Direktörü Dr. Chandra Ghose, ”Bu proje, bu alandaki en kritik zorluklardan biri olan “uygulama” konusunu ele alıyor,” dedi. “Böylelikle, bu proje, sadece teoride değil, pratikte de, hastalığın temel nedenini ortadan kaldıran bir tedavi bekleyen son 10% grubundaki hastalar da dahil olmak üzere, kistik fibroz hastaları için gen düzenlemeyi gerçek bir tedavi yolu haline getirmeye yardımcı olma potansiyeline sahiptir.”

 

Emily's Entourage'ın (EE) Hibe Programı Hakkında

Emily's Entourage's (EE) Hibrit Programı, mevcut mutasyon odaklı tedavilerden yararlanamayan kistik fibrozisli (KF) hastalar için araştırmaları ve terapötik geliştirmeyi hızlandırmak amacıyla finansman sağlamaktadır. EE; çeviri hibeleri, iş birliği hibeleri ve klinik öncesi keşif hibelerinin yanı sıra risk sermayesi hayırseverliği yatırımları dahil olmak üzere çeşitli finansman mekanizmalarını desteklemektedir.

Bugüne kadar EE, dünyanın dört bir yanından çok disiplinli ekibe milyonlarca dolar hibe etmiş ve takip eden fonlarda milyonlarca doların daha güvence altına alınmasına yardımcı olmuştur. Verilen hibeleri incelemek için ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. EE'nin finansman fırsatları hakkında daha fazla bilgi edinmek için şu adresi ziyaret edin https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

Emily'nin Çevresi Hakkında

Emily’s Entourage (EE), mevcut mutasyon hedefli tedavilerden fayda göremeyen kistik fibroz (CF) hastalarının son aşamasındaki bireyler için yeni tedaviler ve bir çare bulunmasına yönelik araştırmaları hızlandıran yenilikçi bir 501(c)3 kuruluşudur. 2011 yılından bu yana EE, milyonlarca dolarlık araştırma hibesi vermiş, klinik aşamadaki bir CF gen terapisi şirketi kurmuş, küresel klinik deneme katılımını hızlandırmak için Clinical Trial Connect (CTC) hasta veritabanını ve klinik deneme eşleştirme programını geliştirmiş ve yüksek etkili araştırma ve ilaç geliştirme çalışmalarını teşvik etmek için dünya çapında çaba sarf etmiştir. Kuruluş, New York Times, STAT, CNN, People ve daha fazlası dahil olmak üzere ulusal medyada yer almıştır. Daha fazla bilgi için emilysentourage.org.

 

Medya İletişim

Hannah Kleckner

Pazarlama ve İletişim Direktörü

hannah@emilysentourage.org