Emily’s Entourage concede Bolsa de Pesquisa Translacional de 2026 para Avançar Nova Entrega de Edição Genética para Fibrose Cística

Nova plataforma de nanopartículas lipídicas visa entregar com segurança e eficiência editores gênicos para corrigir mutações no CFTR, aproximando a área de um tratamento duradouro para a fibrose cística

Lower Merion, PA — 8 de setembro de 2026 —A Emily’s Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)(3) que acelera pesquisas para indivíduos com fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias atuais direcionadas a mutações, tem o orgulho de anunciar sua quinta Bolsa de Pesquisa Translacional de 2026 concedida a Zheng-Rong Lu, PhD, Professor M. Frank Rudy e Margaret Domiter Rudy de Engenharia Biomédica na Case Western Reserve University.

O projeto do Dr. Lu tem como objetivo desenvolver uma plataforma de administração de última geração para terapias de edição genética — abordando um dos maiores obstáculos na área e ajudando a revelar o potencial da edição genética como uma abordagem terapêutica duradoura para pessoas com fibrose cística, incluindo aquelas na fase final do estudo 10%.

A edição genética há muito se mostra promissora como uma abordagem transformadora para o tratamento da fibrose cística, com o potencial de corrigir a mutação genética subjacente e restaurar a função normal do CFTR. No entanto, a introdução segura e eficiente de editores genéticos nas células apropriadas dos pulmões tem apresentado desafios que limitaram seu avanço. Resolver esse desafio é especialmente importante para o 10%, dado seu potencial de abordar a causa raiz da doença e proporcionar benefício terapêutico duradouro para todas as mutações da FC.

A pesquisa do Dr. Lu concentra-se em superar essa barreira por meio do desenvolvimento de nanopartículas lipídicas ionizáveis (LNPs) multifuncionais — veículos de liberação projetados para transportar ferramentas de edição genética diretamente para dentro das células. Embora as LNPs já sejam usadas com segurança em aplicações como vacinas de mRNA, as formulações existentes não estão otimizadas para liberar editores genéticos baseados em proteínas para doenças como a fibrose cística.

Este projeto introduz uma nova classe de LNP biodegradáveis especificamente desenhadas para abordar essas limitações. Ao contrário de abordagens baseadas em DNA ou mRNA, esta plataforma entrega a maquinaria de edição genética na forma de ribonucleoproteínas (RNPs), que não requerem a expressão de material genético estrangeiro e podem reduzir as preocupações de segurança associadas à atividade gênica prolongada ou descontrolada.

As nanopartículas recém-desenvolvidas são projetadas para serem estáveis em ambientes aquosos, evitar o uso de solventes orgânicos agressivos e se degradar em componentes biocompatíveis no corpo. Estudos iniciais sugerem que essas LNP podem alcançar entrega intracelular e edição genética mais eficientes em doses mais baixas, ao mesmo tempo em que demonstram perfis de segurança melhorados em comparação com sistemas anteriores.

Utilizando esta plataforma, a equipe do Dr. Lu otimizará a entrega de editores gênicos direcionados às mutações do CFTR, com foco inicial na mutação W1282X em modelos pré-clínicos disponíveis na Case Western Reserve University. O projeto avaliará tanto a eficiência da edição gênica quanto a restauração da função do CFTR, com o objetivo de identificar um candidato terapêutico principal para posterior desenvolvimento translacional. Ao possibilitar uma entrega mais eficiente de editores gênicos, esta abordagem poderá aproximar a área de tratamentos que corrigem a fibrose cística em sua origem.

“A edição genética tem o potencial de mudar fundamentalmente a forma como tratamos a fibrose cística, mas apenas se conseguirmemos entregar essas terapias com segurança e eficácia”, disse o Dr. Lu. “Este trabalho está focado no desenvolvimento de um sistema de entrega que possa tornar isso possível, particularmente para pessoas com fibrose cística que atualmente não têm opções de tratamento.”

Aproximadamente 10% de pessoas com fibrose cística apresentam mutações genéticas que as tornam inelegíveis para os moduladores de CFTR existentes. A EE está empenhada em acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terapêutico para todos os indivíduos que não se beneficiam dessas terapias, garantindo que ninguém seja deixado para trás.

“Este projeto aborda um dos desafios mais críticos da área: a aplicação”, afirmou Chandra Ghose, PhD, diretora científica da EE. “Com isso, ele tem o potencial de ajudar a tornar a edição genética uma via terapêutica real — não apenas na teoria, mas na prática — para pessoas com fibrose cística, incluindo aquelas no estudo final 10% que ainda aguardam um tratamento que atue na causa raiz de sua doença.”

 

Sobre o programa de subsídios do Emily's Entourage (EE)

O Programa de Subsídios da Emily’s Entourage (EE) fornece financiamento para acelerar a pesquisa e o desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose cística (FC) que não se beneficiam de terapias existentes direcionadas a mutações. O EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subsídios translacionais, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como investimentos de filantropia de risco.

Até o momento, a EE concedeu milhões de dólares a equipes multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões adicionais em financiamento subsequente. Para ver as bolsas concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, acesse https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily’s Entourage (EE) é uma organização inovadora sem fins lucrativos, registrada como 501(c)3, que acelera a pesquisa de novos tratamentos e de uma cura para indivíduos na fase final da fibrose cística (FC) que não se beneficiam das terapias direcionadas a mutações disponíveis atualmente. Desde 2011, a EE já concedeu milhões de dólares em subsídios de pesquisa, lançou uma empresa de terapia gênica para FC em fase clínica, desenvolveu o banco de dados de pacientes Clinical Trial Connect (CTC) e o programa de conexão com ensaios clínicos para acelerar o recrutamento global para esses ensaios, além de liderar esforços mundiais para impulsionar pesquisas de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido destaque na mídia nacional, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

 

Contato com a mídia

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicações

hannah@emilysentourage.org