Emily’s Entourage delar ut anslag för translationell forskning 2026 för att driva fram nya leveransmetoder för genredigering vid cystisk fibros

En ny lipidnanopartikelplattform syftar till att på ett säkert och effektivt sätt leverera genredigerare för att korrigera CFTR-mutationer, vilket för fältet närmare en varaktig behandling av cystisk fibros

Lower Merion, PA — 8 september 2026 —Emily’s Entourage (EE), en innovativ 501(c)(3)-organisation som påskyndar forskning för individer med cystisk fibros (CF) som inte drar nytta av nuvarande mutationsinriktade behandlingar, tillkännager stolt sitt femte anslag för translationell forskning för 2026, som tilldelas dr Zheng-Rong Lu, M. Frank Rudy and Margaret Domiter Rudy Professor of Biomedical Engineering vid Case Western Reserve University.

Dr Lus projekt syftar till att utveckla en nästa generations leveransplattform för genredigeringsbehandlingar – för att ta itu med ett av de största hindren inom området och bidra till att frigöra genredigeringens potential som en varaktig behandlingsmetod för personer med cystisk fibros, inklusive de som ingår i den sista fasen av 10%-studien.

Genredigering har länge setts som en lovande och banbrytande metod för behandling av cystisk fibros, med potential att korrigera den underliggande genetiska mutationen och återställa CFTR-proteinets normala funktion. Att på ett säkert och effektivt sätt föra in genredigeringsverktyg i de rätta cellerna i lungorna har dock medfört utmaningar som har hämmat framstegen. Att lösa denna utmaning är särskilt viktigt för 10%, med tanke på dess potential att angripa sjukdomens grundorsak och ge varaktig terapeutisk nytta för alla CF-mutationer.

Dr. Lus forskning fokuserar på att övervinna detta hinder genom utveckling av multifunktionella joniserbara lipidnanopartiklar (LNP) – konstruerade leveransfordon utformade för att transportera genredigeringsverktyg direkt in i celler. Även om LNP redan används på ett säkert sätt i tillämpningar som mRNA-vacciner, är befintliga formuleringar inte optimerade för att leverera proteinbaserade genredigerare för sjukdomar som cystisk fibros.

Detta projekt introducerar en ny klass av biologiskt nedbrytbara LNP:er som är särskilt utformade för att komma till rätta med dessa begränsningar. Till skillnad från DNA- eller mRNA-baserade metoder levererar denna plattform genredigeringsmaskineri i form av ribonukleoproteiner (RNP), vilket inte kräver uttryck av främmande genetiskt material och kan minska de säkerhetsproblem som är förknippade med långvarig eller okontrollerad genaktivitet.

De ny utvecklade nanopartiklarna är utformade för att vara stabila i vattenmiljöer, undvika användning av starka organiska lösningsmedel och brytas ned till biokompatibla komponenter i kroppen. Tidiga studier tyder på att dessa LNP:er kan uppnå effektivare intracellulär leverans och genredigering vid lägre doser, samtidigt som de uppvisar förbättrade säkerhetsprofiler jämfört med tidigare system.

Med hjälp av denna plattform kommer Dr. Lus team att optimera leveransen av genredigerare som riktar sig mot CFTR-mutationer, med initialt fokus på W1282X-mutationen i prekliniska modeller som finns tillgängliga vid Case Western Reserve University. Projektet kommer att utvärdera både genredigeringseffektivitet och återställande av CFTR-funktion, med målet att identifiera en ledande terapeutisk kandidat för vidare translationell utveckling. Genom att möjliggöra effektivare leverans av genredigerare kan detta tillvägagångssätt föra fältet närmare behandlingar som korrigerar CF vid dess källa.

“– Genredigering har potential att i grunden förändra hur vi behandlar cystisk fibros, men bara om vi kan leverera dessa terapier på ett säkert och effektivt sätt, sa dr Lu. – Det här arbetet är inriktat på att utveckla ett leveranssystem som kan göra det möjligt, särskilt för personer med cystisk fibros som för närvarande saknar behandlingsalternativ.”

Cirka 10% av personerna med cystisk fibros har genetiska mutationer som gör att de inte är lämpliga för befintliga CFTR-modulatorer. EE arbetar för att påskynda forskningen och utvecklingen av behandlingar för alla som inte har nytta av dessa terapier, för att säkerställa att ingen lämnas utanför.

“Det här projektet tar sig an en av de allra viktigaste utmaningarna inom området: tillämpningen”, säger Chandra Ghose, PhD, vetenskaplig chef på EE. “På så sätt har det potential att bidra till att genredigering blir en verklig behandlingsväg – inte bara i teorin, utan även i praktiken – för personer med cystisk fibros, inklusive deltagarna i den sista fasen av 10%-studien som fortfarande väntar på en behandling som angriper den bakomliggande orsaken till deras sjukdom.”

 

Om Emily's Entourages (EE's) stipendieprogram

Emily’s Enturages (EE) anslagsprogram tillhandahåller finansiering för att påskynda forskning och terapikutveckling för personer med cystisk fibros (CF) som inte har nytta av befintliga mutationsriktade terapier. EE stöder en rad finansieringsmekanismer, inklusive translationella anslag, samarbetsanslag och prekliniska utforskande anslag, såväl som riskkapitalinvesteringar (venture philanthropy).

Hittills har EE delat ut miljoner dollar to tvärvetenskapliga team runt om i världen och hjälpt till att säkra miljoner till i följdfinansiering. För att se beviljade anslag, besök https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. För att lära dig mer om EE:s finansieringsmöjligheter, besök https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

Om Emily's Entourage

Emily’s Entourage (EE) är en innovativ 501(c)3-organisation som påskyndar forskningen om nya behandlingar och ett botemedel för personer i den sista 10%-fasen av cystisk fibros (CF) som inte har nytta av de mutationsinriktade behandlingar som finns tillgängliga idag. Sedan 2011 har EE beviljat flera miljoner dollar i forskningsanslag, startat ett företag inom genterapi för cystisk fibros i klinisk fas, utvecklat patientdatabasen Clinical Trial Connect (CTC) och programmet för matchning till kliniska prövningar för att påskynda den globala rekryteringen till kliniska prövningar, samt lett världsomspännande insatser för att driva fram forskning och läkemedelsutveckling med stor genomslagskraft. Organisationen har uppmärksammats i nationella medier, däribland New York Times, STAT, CNN, People och flera andra. Läs mer på emilysentourage.org.

 

Kontakt med media

Hannah Kleckner

Direktör för marknadsföring och kommunikation

hannah@emilysentourage.org