Emily's Entorage atribui Bolsa de Investigação Translacional de 2026 para fazer avançar a administração inovadora de edição genética para a fibrose quística

Nova plataforma de nanopartículas lipídicas visa entregar com segurança e eficiência editores genéticos para corrigir mutações no CFTR, aproximando a área de um tratamento duradouro para a fibrose quística

Lower Merion, PA — 8 de setembro de 2026 —A Emily’s Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)(3) que acelera a investigação para pessoas com fibrose quística (FQ) que não beneficiam das atuais terapias direcionadas a mutações, tem o orgulho de anunciar a sua quinta Subvenção de Investigação Translacional para 2026, atribuída a Zheng-Rong Lu, PhD, Professor M. Frank Rudy e Margaret Domiter Rudy de Engenharia Biomédica na Case Western Reserve University.

O projeto do Dr. Lu visa desenvolver uma plataforma de administração de última geração para terapias de edição genética — abordando um dos maiores obstáculos neste campo e ajudando a revelar o potencial da edição genética como uma abordagem terapêutica duradoura para pessoas com FC, incluindo as que se encontram na fase final do 10%.

A edição genética tem-se revelado, há muito, uma abordagem promissora e transformadora no tratamento da fibrose cística, com potencial para corrigir a mutação genética subjacente e restaurar o funcionamento normal do CFTR. No entanto, a administração segura e eficiente de editores genéticos nas células adequadas dos pulmões tem colocado desafios que têm limitado o seu progresso. Resolver este desafio é especialmente importante para o 10%, dado o seu potencial para abordar a causa subjacente da doença e proporcionar um benefício terapêutico duradouro para todas as mutações da FC.

A investigação do Dr. Lu centra-se em superar esta barreira através do desenvolvimento de nanopartículas lipídicas (LNPs) ionizáveis multifuncionais — veículos de entrega engenharia concebidos para transportar ferramentas de edição genética diretamente para o interior das células. Embora as LNPs já sejam utilizadas de forma segura em aplicações como vacinas de mRNA, as formulações existentes não estão otimizadas para entregar editores genéticos baseados em proteínas para doenças como a fibrose quística.

Este projeto introduz uma nova classe de LNP biodegradáveis especificamente desenhada para colmatar estas limitações. Ao contrário das abordagens baseadas em ADN ou ARN mensageiro, esta plataforma entrega maquinaria de edição genética sob a forma de ribonucleoproteínas (RNPs), que não requerem a expressão de material genético estranho e podem reduzir as preocupações de segurança associadas a uma atividade genética prolongada ou não controlada.

As nanopartículas recém-desenvolvidas foram concebidas para serem estáveis em ambientes aquosos, evitar o uso de solventes orgânicos agressivos e degradar-se em componentes biocompatíveis no organismo. Estudos iniciais sugerem que estes LNP conseguem alcançar uma entrega intracelular e uma edição genética mais eficientes a doses mais baixas, demonstrando simultaneamente perfis de segurança melhorados em comparação com sistemas anteriores.

Através desta plataforma, a equipa do Dr. Lu otimizará a administração de editores genéticos direcionados a mutações no CFTR, com um foco inicial na mutação W1282X em modelos pré-clínicos disponíveis na Universidade Case Western Reserve. O projeto avaliará tanto a eficiência da edição genética como a restauração da função do CFTR, com o objetivo de identificar um candidato terapêutico principal para posterior desenvolvimento translacional. Ao permitir uma administração mais eficiente de editores genéticos, esta abordagem poderá aproximar a área de tratamentos que corrigem a fibrose quística na sua origem.

“A edição genética tem o potencial de alterar fundamentalmente a forma como tratamos a fibrose quística, mas apenas se conseguirmos administrar estas terapêuticas de forma segura e eficaz”, afirmou o Dr. Lu. “Este trabalho foca-se no desenvolvimento de um sistema de administração que possa tornar isso possível, em particular para as pessoas com fibrose quística que atualmente não têm opções de tratamento.”

Aproximadamente 10% de pessoas com fibrose cística apresentam mutações genéticas que as tornam inelegíveis para os moduladores da CFTR existentes. A EE está empenhada em acelerar a investigação e o desenvolvimento terapêutico para todas as pessoas que não beneficiam destas terapias, garantindo que ninguém seja deixado para trás.

“Este projeto aborda um dos desafios mais críticos nesta área: a administração”, afirmou Chandra Ghose, PhD, Diretora Científica da EE. “Ao fazê-lo, tem o potencial de ajudar a tornar a edição genética numa verdadeira via terapêutica — não apenas na teoria, mas na prática — para as pessoas com fibrose cística, incluindo as que participam no estudo final 10% e que ainda aguardam um tratamento que aborde a causa principal da sua doença.”

 

Sobre o programa de subsídios da Emily's Entourage (EE)

O Programa de Subsídios da Emily’s Entourage (EE) financia a aceleração da investigação e do desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose quística (FQ) que não beneficiam de terapias existentes direcionadas para mutações. A EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subsídios de translação, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como investimentos de filantropia de risco.

Até à data, a EE atribuiu milhões de dólares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões adicionais em financiamento subsequente. Para ver os subsídios atribuídos, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

Sobre a comitiva de Emily

A Emily’s Entourage (EE) é uma organização inovadora com estatuto 501(c)3 que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os doentes na fase final da fibrose cística (FC) que não beneficiam das terapias direcionadas para mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a EE já concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC em fase clínica, desenvolveu a base de dados de doentes «Clinical Trial Connect» (CTC) e o programa de correspondência de ensaios clínicos para acelerar o recrutamento global para ensaios clínicos, e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido destaque nos meios de comunicação nacionais, incluindo o New York Times, a STAT, a CNN, a People e outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

 

Contacto para a imprensa

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicação

hannah@emilysentourage.org