Emily’s Entourage vergibt Forschungsstipendium für translationale Forschung 2026 zur Förderung neuartiger Genbearbeitungs-Transportsysteme bei Mukoviszidose

Neue Lipid-Nanopartikel-Plattform zielt darauf ab, Gen-Editoren sicher und effizient zu liefern, um CFTR-Mutationen zu korrigieren, und bringt das Feld einer dauerhaften Behandlung der zystischen Fibrose näher

Lower Merion, PA – 8. September 2026Emily’s Entourage (EE), eine innovative 501(c)(3)-Organisation, die die Forschung für Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von den derzeitigen mutationstypischen Therapien profitieren, beschleunigt, stolz bekannt gibt, dass ihr fünfter Translational Research Grant 2026 an Dr. Zheng-Rong Lu verliehen wurde, M. Frank Rudy und Margaret Domiter Rudy Professor für Biomedizinische Technik an der Case Western Reserve University.

Dr. Lus Projekt zielt darauf ab, eine Verabreichungsplattform der nächsten Generation für Therapien zur Genbearbeitung zu entwickeln – um damit eines der größten Hindernisse in diesem Bereich zu beseitigen und dazu beizutragen, das Potenzial der Genbearbeitung als dauerhafte Behandlungsmethode für Menschen mit CF, einschließlich der Teilnehmer der 10%-Studie, voll auszuschöpfen.

Die Genbearbeitung gilt seit langem als vielversprechender, bahnbrechender Ansatz zur Behandlung von Mukoviszidose, da sie das Potenzial birgt, die zugrunde liegende genetische Mutation zu korrigieren und die normale CFTR-Funktion wiederherzustellen. Die sichere und effiziente Einbringung von Gen-Editoren in die entsprechenden Zellen der Lunge hat jedoch Herausforderungen mit sich gebracht, die den Fortschritt in diesem Bereich bisher gebremst haben. Die Lösung dieser Herausforderung ist für das 10%-Projekt von besonderer Bedeutung, da es das Potenzial hat, die eigentliche Ursache der Erkrankung zu bekämpfen und einen dauerhaften therapeutischen Nutzen für alle CF-Mutationen zu bieten.

Dr. Lus Forschung konzentriert sich darauf, diese Barriere durch die Entwicklung multifunktionaler, ionisierbarer Lipid-Nanopartikel (LNPs) zu überwinden – maßgeschneiderte Transportsysteme, die entwickelt wurden, um Gen-Editing-Werkzeuge direkt in Zellen zu transportieren. Zwar werden LNPs bereits sicher in Anwendungen wie mRNA-Impfstoffen eingesetzt, jedoch sind bestehende Formulierungen nicht dafür optimiert, proteinbasierte Gen-Editoren für Krankheiten wie Mukoviszidose zu liefern.

Dieses Projekt stellt eine neue Klasse biologisch abbaubarer LNPs vor, die speziell entwickelt wurden, um diese Einschränkungen zu überwinden. Im Gegensatz zu DNA- oder mRNA-basierten Ansätzen liefert diese Plattform Geneditierungsmaschinerie in Form von Ribonukleoproteinen (RNPs), die keine Expression von fremdem genetischem Material erfordern und Sicherheitsbedenken im Zusammenhang mit einer verlängerten oder unkontrollierten Genaktivität verringern können.

Die neu entwickelten Nanopartikel sind so konzipiert, dass sie in wässrigen Umgebungen stabil sind, auf den Einsatz aggressiver organischer Lösungsmittel verzichten und im Körper zu biokompatiblen Komponenten abgebaut werden. Frühe Studien legen nahe, dass diese LNP einen effizienteren intrazellulären Transport und eine effizientere Genbearbeitung bei geringeren Dosen erreichen und gleichzeitig im Vergleich zu früheren Systemen verbesserte Sicherheitsprofile aufweisen.

Über diese Plattform wird das Team von Dr. Lu die Verabreichung von Gen-Editoren optimieren, die auf CFTR-Mutationen abzielen, mit einem anfänglichen Schwerpunkt auf der W1282X-Mutation in präklinischen Modellen, die an der Case Western Reserve University verfügbar sind. Das Projekt wird sowohl die Effizienz der Gen-Edierung als auch die Wiederherstellung der CFTR-Funktion evaluieren, mit dem Ziel, einen therapeutischen Hauptkandidaten für die weitere translationale Entwicklung zu identifizieren. Durch die Ermöglichung einer effizienteren Verabreichung von Gen-Editoren könnte dieser Ansatz das Feld näher an Behandlungen heranführen, die Mukoviszidose an ihrer Ursache korrigieren.

“Genbearbeitung hat das Potenzial, die Art und Weise, wie wir CF behandeln, grundlegend zu verändern, aber nur, wenn wir diese Therapien sicher und wirksam verabreichen können”, sagte Dr. Lu. “Diese Arbeit konzentriert sich auf die Entwicklung eines Verabreichungssystems, das dies ermöglichen kann, insbesondere für CF-Patienten, die derzeit keine Behandlungsoptionen haben.”

Etwa 10% der Menschen mit CF weisen genetische Mutationen auf, die für bestehende CFTR-Modulatoren nicht in Frage kommen. EE hat es sich zum Ziel gesetzt, die Forschung und die Entwicklung von Therapien für alle Menschen voranzutreiben, die von diesen Therapien nicht profitieren, um sicherzustellen, dass niemand zurückgelassen wird.

“Dieses Projekt widmet sich einer der größten Herausforderungen auf diesem Gebiet: der Verabreichung”, sagte Dr. Chandra Ghose, Chief Scientific Officer bei EE. “Damit hat es das Potenzial, die Genbearbeitung als echten therapeutischen Weg – nicht nur in der Theorie, sondern auch in der Praxis – für Menschen mit Mukoviszidose zu erschließen, einschließlich der Teilnehmer der abschließenden 10%-Studie, die noch immer auf eine Behandlung warten, die die eigentliche Ursache ihrer Erkrankung bekämpft.”

 

Über Emily's Entourage's (EE's) Zuschussprogramm

Das Förderprogramm von Emily’s Entourage (EE) stellt Mittel bereit, um die Forschung und die therapeutische Entwicklung für Menschen mit Mukoviszidose (CF), die nicht von bestehenden mutationszielgerichteten Therapien profitieren, zu beschleunigen. EE unterstützt eine Reihe von Förderinstrumenten, darunter translationale Zuschüsse, kollaborative Zuschüsse und präklinische explorative Zuschüsse sowie Venture-Philanthropy-Investitionen.

Bislang hat EE Millionen von Dollar an multidisziplinäre Teams auf der ganzen Welt vergeben und dazu beigetragen, Millionen weiterer US-Dollar an Anschlussfinanzierungen zu sichern. Um vergebene Zuschüsse anzusehen, besuchen Sie https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Weitere Informationen über die Finanzierungsmöglichkeiten von EE finden Sie unter https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

 

Über Emily's Entourage

Emily’s Entourage (EE) ist eine innovative 501(c)3-Organisation, die die Forschung nach neuen Behandlungsmethoden und einer Heilung für Patienten in der Endphase der Mukoviszidose (CF) vorantreibt, die nicht von den derzeit verfügbaren, auf bestimmte Mutationen ausgerichteten Therapien profitieren. Seit 2011 hat EE Forschungszuschüsse in Millionenhöhe vergeben, ein Unternehmen für CF-Gentherapie im klinischen Stadium gegründet, die Patientendatenbank „Clinical Trial Connect“ (CTC) sowie ein Vermittlungsprogramm für klinische Studien entwickelt, um die weltweite Rekrutierung für klinische Studien zu beschleunigen, und weltweite Bemühungen zur Förderung von hochwirksamer Forschung und Arzneimittelentwicklung geleitet. Die Organisation wurde in nationalen Medien vorgestellt, darunter in der New York Times, bei STAT, CNN, People und anderen. Erfahren Sie mehr unter emilysentourage.org.

 

Medienkontakt

Hannah Kleckner

Direktor für Marketing und Kommunikation

hannah@emilysentourage.org