בתוך מענקי המחקר החדשים של EE: התמודדות עם המכשולים לפריצות דרך בסיסטיק פיברוזיס
שישה פרויקטים שזכו למימון לאחרונה מחפשים פתרונות מבטיחים לכמה מהאתגרים הקשים ביותר בתחום, במסגרת התוכנית האחרונה 10%.
העברת כלי עריכה גנטית דרך ריר סיסטיק פיברוזיס (CF) סמיך. סיוע לתאים מתוקנים גנטית לשרוד ולבנות מחדש רקמה בריאה. פירוק ההגנות של חיידקים עמידים – ואפילו מציאת דרכים לגרום לאנטיביוטיקה לעבוד שוב.
אלו הן חלק מהאתגרים שחוקרים מתמודדים איתם באמצעות סבב מימון המחקר החדש של עמותת אמילי (EE).
על פני שישה חדשים מענקי מחקר תרגומי, מדענים מפתחים טכנולוגיות כדי להתגבר על מכשולים קריטיים בטיפולים גנטיים תוך כדי חיפוש גישות חדשות להילחם בזיהומי ריאה עיקשים ועמידים לתרופות.
האסטרטגיות שונות, אך המטרה היא אחת: להפוך מחקר מבטיח לפריצות דרך מוחשיות עבור 10% האחרונים של חולי סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם יכולים להפיק תועלת מהטיפולים הקיימים המכוונים למוטציות.
הנה מבט מקרוב על מה שהחוקרים החדשים שזכו במימון מטעם EE עובדים עליו — ולמה זה משנה.
התמודדות עם ריר של סיסטיק פיברוזיס
ד"ר שיז'ן ליאן, אוניברסיטת ג'ונס הופקינס, יחד עם ד"ר ג'סטין היינס
ריר סיסטיק פיברוזיס (CF) סמיך ודביק עלול לחסום טיפולים מלהגיע לתאים שאליהם הם נועדו להגיע. ד"ר ליאן והאנס מפתחים כלי הובלה זעירים הנקראים ננו-חלקיקים ליפידיים (LNPs) מתוכנן במיוחד לנוע דרך רירית ולהוביל טיפולים לעריכת גנים ישירות אל תאי דרכי הנשימה.
למה זה משנה: מעבר דרך מחסום הריר עשוי לסייע בשחרור טיפולים גנטיים המסוגלים לטפל ב-CF במקורו.
בניית רכב משלוחים טוב יותר
ד"ר ז'נג-רונג לו, אוניברסיטת קייס ווסטרן רזרב
הד"ר לו מפתח סוג חדש של ננו-חלקיקים ליפידיים מתכלים (LNP) שנועדו להוביל בבטחה וביעילות מנגנוני עריכה גנטית ישירות לתוך תאים. הצוות יבחן תחילה את הגישה במודל עכברים עם שטויות מוטציה, מעריך האם הוא יכול לתקן ולשחזר בהצלחה את תפקוד ה-CFTR.
למה זה משנה: עריכת גנים יכולה להפוך לטיפול מעשי רק אם הכלים יוכלו להגיע בבטחה אל התאים שבהם הם נדרשים ולהיכנס אליהם. פרויקט זה נועד לעזור ולגשר על הפער הזה.
יישום בינה מלאכותית בעבודה
ד"ר יעקב ויטן, המכון הטכנולוגي של מסצ'וסטס
ד"ר ויטן משתמש ב- בינה מלאכותית (AI) ומוدלים מתקדמים במעבדה של ביולוגיה של הריאות לסרוק ולזהות במהירות ננו-חלקיקים של ליפידים (LNPs) המתוכננים במיוחד עבור טיפולים גנטיים בשאיפה. המטרה היא למצוא מערכות הובלה המשפרות יעילות, מפחיתות רעילות, ומסוגלות לחדור את ריר הסיסטיק פיברוזיס (CF) כדי להעביר ביעילות את המטען הטיפולי שלהן.
למה זה משנה: שימוש בבינה מלאכותית כדי להאיץ את החיפוש אחר מערכות הובלה טובות יותר יאפשר לחוקרים להגדיל באופן אקספוננציאלי את מספר חלקיקי הליפיד-ננו (LNP) שהם בודקים, תוך הפחתת עלות בדיקות אלו.
עזרה לתאים מתוקנים להיקלט
ד"ר סריראם ויידיאנאתאן, בית החולים לילדים ניישנוויד ואוניברסיטת אוהיו סטייט, יחד עם ד"ר קייל קרומר, אוניברסיטת קליפורניה, סן פרנסיסקו
הד"ר ויידיאנאת'ן וקרומר מפתחים מהונדסים “קולטנים סינתטיים” שמעניקים זמנית לתאי גזע מתוקנים של דרכי הנשימה יתרון צמיחה שניתן להפעיל ולכבות. המטרה היא לסייע לתאים המשוקמים הללו לצמוח, לאכלס מחדש, ובסופו של דבר לתקן את דרכי הנשימה.
למה זה משנה: עזרה לתאים מתוקנים להתבסס ולבנות מחדש רקמה עשויה להפוך טיפולים עתידיים מבוססי-גנים המשחזרים את בריאות הריאה בקרב כל חולי הסיסטיק פיברוזיס לעמידים יותר.
פירוק ההגנות של חיידקים
יו סמית, דוקטור לפילוסופיה, אוניברסיטת טקסס באוסטין
ד"ר סמית מפתח טיפול בהשאפה עבור עמידים למתיצילין Staphylococcus aureus MRSA המַשְׂבִּיעַ אנטיביוטיקה עם אנזים מפיץ ביופילם המפרק את הביופילמים המגינים שבהם חיידקים משתמשים כדי לשרוד. אספקת השניים יחד עשויה לעזור לאנטיביוטיקה להרוג ביעילות רבה יותר חיידקים העלולים להיות מסכני חיים וקשים לטיפול.
למה זה משנה: פירוק ההגנות של החייק ובמקביל תקיפתו באמצעות אנטיביוטיקה עשוי לספק דרך יעילה יותר לטפל בזיהומי MRSA עיקשים ומסכני חיים.
לגרום לאנטיביוטיקה לעבוד שוב
דייוויד ט. פراייד, ד"ר לרפואה ולפילוסופיה, בית הספר לרפואה של אוניברסיטת קליפורניה בסן דייגו
ד"ר פרייד משדך אנטיביוטיקה עם בקטריופאזות — או “פאזות”, וירוסים הנמצאים בסביבה המכוונים במדויק והורגים חיידקים מזיקים — כדי להתמודד עם עמידות לתרופות אכרומובקטר זיהומים, שהם בעיה גדולה הולכת וגדלת בקרב אנשים עם סיסטיק פיברוזיס. ממצאים ראשוניים מראים ששילובים מסוימים של פאג-אנטיביוטיקה יכולים לחסל ואפילו להפוך מחדש חיידקים עמידים לשעבר לרגישים לאנטיביוטיקה, ללא קשר לרגישותם הקודמת.
למה זה משנה: אם פאגים יכולים לסייע בשחזור היעילות של אנטיביוטיקות שהיו עמידות בעבר, גישה זו עשויה ליצור אפשרויות טיפול חדשות עבור אנשים המתמודדים עם כמה מזיהומי הסיסטיק פיברוזיס (CF) הקשים ביותר לטיפול.
גלה את כל המענקים שהוענקו על ידי Emily’s Entourage → https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/
