EE’nin En Yeni Araştırma Hibeleri: Kistik Fibrozis Atılımlarının Önündeki Engellerin Üstesinden Gelmek
Son 10% kapsamında, yeni fon sağlanan altı proje, bu alandaki en zorlu sorunların bazılarına yönelik umut verici çözümler geliştirmeye çalışıyor.
Gen düzenleme araçlarını kalın KF mukusundan geçirmek. Genetik olarak düzeltilmiş hücrelerin hayatta kalmasına ve sağlıklı dokuyu yeniden inşa etmesine yardımcı olmak. Dirençli bakterilerin savunmalarını kırmak ve hatta antibiyotiklerin yeniden çalışmasını sağlamanın yollarını bulmak.
Bunlar, Emily's Entourage'ın (EE) en son araştırma fonu turu aracılığıyla araştırmacıların ele aldığı zorluklardan sadece birkaçı.
Altı yeni boyunca Çeviri Araştırma Hibeleri, bilim insanları, kalıcı ve ilaca dirençli akciğer enfeksiyonlarıyla mücadele etmek için yeni yaklaşımlar ararken, gen tedavilerindeki kritik engelleri aşmak amacıyla teknolojiler geliştiriyor.
Stratejiler farklı, ancak amaç aynı: Mevcut mutasyona yönelik tedavilerden fayda göremeyen kistik fibroz (CF) hastaları için umut vaat eden bilimsel gelişmeleri somut atılımlara dönüştürmek.
İşte EE'nin en yeni fon sağlanan araştırmacılarının ne üzerinde çalıştığına ve bunun neden önemli olduğuna daha yakından bir bakış.
Kistik Fibrozis Mukusunun Üstesinden Gelmek
Doktor Xizhen Lian, Johns Hopkins Üniversitesi, Doktor Justin Hanes ile birlikte
Koyu ve yapışkan KF mukusu, tedavilerin ulaşması gereken hücrelere ulaşmasını engelleyebilir. Dr. Lian ve Dr. Hanes, şu adı verilen minik dağıtım araçları geliştiriyorlar: lipit nanopartiküller (LNPs) özellikle mukus içinde hareket etmek ve gen düzenleme tedavilerini doğrudan solunum yolu hücrelerine taşımak için tasarlanmıştır.
Neden önemli: Mukus bariyerini aşmak, Kistik Fibrozis'i (KF) kaynağında tedavi edebilecek genetik terapilerin serbest bırakılmasına yardımcı olabilir.
Daha İyi Bir Teslimat Aracı Üretmek
Doktor Zheng-Rong Lu, Case Western Reserve Üniversitesi
Dr. Lu, gen düzenleme makinelerini doğrudan hücrelerin içine güvenli ve verimli bir şekilde taşımak için tasarlanmış yeni türde biyobozunur bir LNP geliştirmektedir. Ekip, bu yaklaşımı başlangıçta bir fare modelinde test edecektir. saçmalık mutasyon, CFTR işlevini başarıyla düzeltip düzeltemeyeceğini ve eski haline getirip getiremeyeceğini değerlendirerek.
Neden önemli: Gen düzenleme, araçlar güvenli bir şekilde ihtiyaç duyulan hücrelere ulaşıp içeri girebildiği takdirde uygulanabilir bir tedavi haline gelebilir. Bu proje, bu boşluğu doldurmaya yardımcı olmayı amaçlamaktadır.
Yapay Zekayı İş Başına Geçirmek
Doktor Jacob Witten, Massachusetts Teknoloji Enstitüsü
Dr. Witten kullanıyor yapay zeka (AI) ve akciğer biyolojisinin gelişmiş laboratuvar modelleri inhale edilebilir genetik tedaviler için özel olarak tasarlanmış LNP'leri hızla taramak ve belirlemek. Amaç; etki gücünü artıran, toksisiteyi azaltan ve terapötik yüklerini verimli bir şekilde ulaştırmak için KF mukozasına nüfuz edebilen dağıtım sistemleri bulmaktır.
Neden önemli: Yapay zekayı daha iyi dağıtım sistemleri arayışını hızlandırmak için kullanmak, araştırmacıların taradıkları LNP sayısını katlanarak artırmasını sağlarken bu taramaların maliyetini düşürecektir.
Düzeltilmiş Hücrelerin Tutunmasına Yardım Etmek
Sriram Vaidyanathan, PhD, Nationwide Children’s Hospital ve The Ohio State University, Kyle Cromer, PhD, University of California, San Francisco ile birlikte
Dr. Vaidyanathan ve Dr. Cromer tasarlanmış “sentetik reseptörler” bu, düzeltilmiş havayolu kök hücrelerine açılıp kapatılabilen geçici bir büyüme avantajı sağlar. Amaç, bu onarılan hücrelerin büyümesine, yeniden çoğalmasına ve nihayetinde havayolunu onarmasına yardımcı olmaktır.
Neden önemli: Düzeltilmiş hücrelerin kalıcı olmasını ve dokuyu yeniden inşa etmesini sağlamak, kistik fibrozis hastası olan herkesin akciğer sağlığını yeniden kazandıran gelecekteki gen bazlı tedavileri daha kalıcı hale getirebilir.
Bakterilerin Savunmalarını Kırma
Hugh Smyth, PhD, Teksas Üniversitesi at Austin
Dr. Smyth, için solunabilir bir tedavi geliştirmektedir metisiline dirençli Staphylococcus aureus (MRSA) bu, bir antibiyotiği, bakterilerin hayatta kalmak için kullandığı koruyucu biyofilmleri parçalayan biyofilm dağıtıcı bir enzimle eşleştirir. İkisini birlikte sunmak, antibiyotiğin, yaşam tehdit edici olabilen ve tedavisi zor bakterileri daha etkili bir şekilde öldürmesine yardımcı olabilir.
Neden önemli: Bakterinin savunmasını aynı anda çökertip bir antibiyotikle saldırarak saldırmak, inatçı ve yaşam tehdit edici MRSA enfeksiyonlarını tedavi etmek için daha etkili bir yol sağlayabilir.
Antibiyotikleri Yeniden Çalışır Hale Getirmek
Dr. David T. Pride, MD, PhD, Kaliforniya Üniversitesi San Diego Tıp Fakültesi
Dr. Pride, antibiyotikleri şununla eşleştiriyor: ilaç direncini ele almak için bakteriyofajlar -veya “fajlar”, çevrede bulunan ve özellikle zararlı bakterileri hedef alıp öldüren virüsler- Achromobacter enfeksiyonlar, KF hastalarında giderek artan bir sorun olan. Erken bulgular, belirli faj-antibiyotik kombinasyonlarının, önceden dirençli bakterileri, önceki duyarlılık durumlarına bakılmaksızın ortadan kaldırabileceğini ve hatta yeniden antibiyotiğe duyarlı hale getirebileceğini göstermektedir.
Neden önemli: Eğer fajlar, daha önce direnç kazanmış antibiyotiklerin etkinliğini yeniden sağlamaya yardımcı olabilirse, bu yaklaşım, tedavisi en zor Kistik Fibrozis (KF) enfeksiyonlarından bazılarıyla karşı karşıya kalan kişiler için yeni tedavi seçenekleri yaratabilir.
Emily's Entourage tarafından verilen tüm hibeleri keşfedin → https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/
