מענק מחקר תרגומי חדש לשנת 2026 מטעם ארגון Emily’s Entourage לפיתוח מערכת הובלה לעריכת גנים חודרת ריר עבור סיסטיק פיברוזיס

חלקיקי שומנים הנדסיים שנועדו להתגבר על מחסום הרירית בסיסטיק פיברוזיס עשויים לאפשר עריכת גנים ממוקדת באמצעות שאיפה

לואר מריון, פנסילבניה — 18 באוגוסט 2026 — אמיליז אנטוראז (EE), ארגון חדשני ללא כוונת רווח (מלכ"ר 501(c)(3)) המאיץ מחקר עבור אנשים המאובחנים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים קיימים המכוונים למוטציות, גאה להכריز על מענקי המחקר הטרנסלציוני השני לשنات 2026, המוענק לד"ר שיז'ן ליאן, פרופסור מחקר מורשה במחלקה למדע והנדסת חומרים ובמחלקה לרפואת ילדים באוניברסיטת ג'ונס הופקינס.

בשיתוף עם חוקר-השותף ד"ר ג'וסטין היינס, הפרויקט של ד"ר ליאן שואף לפתח פלטפורמת מתן חדשנית בשאיפה עבור טיפולי עריכת גנים שיכולה לחדור את הריר הסמיך בדרכי הנשפה של חולי סיסטיק פיברוזיס (CF) – אחד המכשולים המשמעותיים ביותר לטיפול במחלה במקור שלה.

עריכת גנים טומנת בחובה פוטנציאל משמעותי לתיקון המוטציות הגנטיות הבסיסיות הגורמות למחלת הסיסטיק פיברוזיס (CF), לרבות אלה המשפיעות על ה-10% האחרון אצל אנשים שאינם מגיבים למודולטורים הקיימים של CFTR. עם זאת, אחד האתגרים הגדולים ביותר בתחום נותר העברת עורכי הגנים בצורה בטוחה ויעילה אל התאים הנכונים בריאות, שם ריר צפוף ודביק עלול למנוע מהטיפולים להגיע ליעדם.

ד"ר ליאן וד"ר היינס מבקשים להתגבר על אתגר זה באמצעות הנדסה של חלקיקים ננו-מטריים מבוססי שומנים (LNPs) חודרי ריר, שהם נשאי משלוח זעירים שנועדו לשאת כלי עריכה גנטית ישירות אל תאי דרכי הנשימה בעקבות שאיפה.

בעוד שגישות קודמות מבוססות LNP הראו הבטחה כאשר ניתנו באופן סיסטמי, הן עלולות לעורר אתגרים הקשורים להעברה לא יעד ולרעלנות באיברים אחרים. בניגוד לכך, פרויקט זה מתמקד במתן מקומי לריאות, גישה שנועדה לשפר את הדיוק, להפחית השפעות מחוץ ליעד, ולמשל טוב יותר כיצד טיפול עתידני עשוי להינתן לחולים עם סיסטיק פיברוזיס (CF).

האסטרטגיה של הצוות מתבססת על התקדמות קודמת בטכנולוגיית חלקיקים חודרי ריریر ומיישמת אותה על LNP מהדור הבא על ידי אופטימיזציה של ציפויי פוליאתילן גליקול (PEG) פנימיים, המאפשרים לננו-חלקיקים לנוע דרך כיח של CF במקום להישאר לכודים.

על ידי שיפור יכולתם של חלקיקי חומר שומני (LNPs) להתפזר בריר ולהגיע לתאי דרכי הנשימה, פלטפורמה זו מתוכננת לאפשר עריכה גנטית רחבה וברמה נמוכה לאורך אפיתל דרכי הנשימה – גישה הנתמכת במחקר קודם המרמז שאפילו תיקון חלקי עשוי להספיק כדי לשחזר תפקוד ריאתי משמעותי.

הפרויקט יעריך את ה-LNPs המהונדסים במודלים של תאי דרכי נשימה שמקורם בחולים ובמודלים של בעלי חיים מפריסי ריר המדמים מקרוב יותר את התנאים בריאות של חולי CF. בנוסף לקידום מתן תרופות בדרכי הנשימה, עבודה זו עשויה לסייע בהרחבת גישות עריכת הגנים לרקמות ריריות מושפעות אחרות, כגון מערכת העיכול, שאליהן אין הגעה יעילה באמצעות אסטרטגיות המתן הנוχחות המכוונות לריאות.

“התגברות על מחסום הריר היא אחד האתגרים הקריטיים ביותר בפיתוח טיפולים גנטיים יעילים ל-CF,” אמרה ד“ר ליאן. ”על ידי הנדסת חלקיקים ננו-מטריים שיכולים לנוע דרך מחסום זה ולהגיע לתאים הנכונים, אנו שואפים לאפשר גישות עריכה גנטית שעשועות להטיב עם אנשים הסובלים מ-CF שאינם נהנים כיום מטיפולים במודולטורים של CFTR."

“"פרויקט זה מתמודד עם מכשול מהותי שהגביל את ההתקדמות בתחום: חוסר היכולת להעביר טיפולים ביעילות דרך הריר של חולי סיסטיק פיברוזיס", אמרה ד"ר צ'נדרה גוס, המנהלת המדעית הראשית בחברת Emily’s Entourage. "באמצעות מתן ממוקד של עורכי גנים ישירות לדרכי הנשימה, למחקר זה יש פוטנציאל לקדם אסטרטגיות טיפול בטוחות ומדויקות יותר עבור ה-10% הסופי, ולהביא אותנו קרוב יותר לטיפולים המטפלים בגורם השורש של המחלה."”

על תוכנית המענקים של אמילי הפמליה (EE's).

תוכנית המענקים של אמיליז אנטורג' (EE) מספקת מימון להאצת מחקר ופיתוח טיפולי עבור אנשים עם סיסטיק פיברוזיס (CF) שאינם נהנים מטיפולים קיימים הממוקמים לפי מוטציה. EE תומכת במגוון מנגנוני מימון, כולל מענקים תרגומיים, מענקים שיתופיים ומענקים אקספלורטוריים של שלב טרום-קליני, וכן השקעות בפילנתרופיה סיכונית.

עד כה, EE העניקה מיליוני דולרים לצוותים רב-תחומיים ברחבי העולם ועזרה לגייס מיליונים נוספים במימון המשך. לצפייה במענקים שניתנו, בקרו ב- https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. למידע נוסף על מימון של EE, בקרו ב-opportunitieshttps://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

על הפמליה של אמילי

Emily’s Entourage (EE) הוא ארגון חדשני בעל מעמד 501(c)3, המאיץ את המחקר לפיתוח טיפולים חדשים ותרופה לאנשים הנמצאים בשלב הסופי של מחלת הסיסטיק פיברוזיס (CF), שאינם מפיקים תועלת מהטיפולים המותאמים למוטציות הזמינים כיום. מאז 2011, EE העניקה מענקי מחקר בסך מיליוני דולרים, הקימה חברה לטיפול גנטי בסיסטיק פיברוזיס הנמצאת בשלב הקליני, פיתחה את מאגר המטופלים "Clinical Trial Connect" (CTC) ואת תוכנית השידוכים לניסויים קליניים כדי להאיץ את הגיוס לניסויים קליניים ברחבי העולם, והובילה מאמצים עולמיים לקידום מחקר ופיתוח תרופות בעלי השפעה רבה. הארגון זכה לסיקור בתקשורת הארצית, כולל ב"ניו יורק טיימס", STAT, CNN, "People" ועוד. למידע נוסף, בקרו באתר emilysentourage.org.

קשר מדיה

חנה קלקנר

מנהל תחום שיווק ותקשורת

hannah@emilysentourage.org