El Programa de Subvenciones Traslacionales de Emily's Entourage (EE) proporciona financiación inicial crítica a investigadores innovadores con estrategias prometedoras que aceleran la investigación y el desarrollo de fármacos para aquellos en el 10% final de la comunidad de FQ que no se benefician de los moduladores CFTR, incluidos aquellos con mutaciones raras y sin sentido.
El objetivo de esta iniciativa es financiar terapias prometedoras y mecanismos de administración de fármacos que tengan el potencial de acelerar el desarrollo de terapias basadas en genes para personas con FQ. Las posibles áreas de interés son, entre otras, las siguientes.
- Administración de terapias basadas en nucleótidos-Las terapias basadas en nucleótidos ofrecen un potencial transformador para la corrección de CFTR. Los recientes avances en técnicas de encapsulación optimizadas para la inhalación, partículas portadoras respirables y nanopartículas modificadas químicamente han creado oportunidades sin precedentes para la administración de terapias genéticas. Las formulaciones novedosas para la administración sistémica y por inhalación se considerarán dentro del alcance de esta RFP.
- Nuevas formulaciones inhaladas para Staphylococcus aureus y patógenos de la FQ-Los patógenos bacterianos multirresistentes tienen un impacto significativo en los resultados de las personas con FQ, lo que impulsa la necesidad urgente de formulaciones antimicrobianas inhaladas y sistemas de administración innovadores. Entre los objetivos prioritarios se encuentran el SARM, las micobacterias no tuberculosas (MNT) y otros patógenos de alta carga de la FQ.
- Comprender la inmunogenicidad en las terapias basadas en nucleótidos de la FQ-Las terapias basadas en nucleótidos para la FQ se enfrentan a importantes obstáculos derivados del reconocimiento inmunitario y a problemas de seguridad que pueden reducir sustancialmente la eficacia del tratamiento. El microentorno pulmonar característico de la fibrosis quística agrava estos problemas, lo que pone de relieve la necesidad crítica de conocimientos para avanzar en la investigación de sistemas de administración de terapia génica seguros, eficaces y repetibles. Nuestro objetivo es apoyar la investigación que supere las barreras actuales para el éxito de la administración de la terapia génica, permitiendo a los pacientes recibir múltiples tratamientos de forma segura y eficaz a lo largo del tiempo.
La ayuda asciende a $100.000 al año (más 10% para costes indirectos). Normalmente, la financiación durará dos años. La continuación de la financiación dependerá de los avances, que se comunicarán cada seis meses. Ver las condiciones del contrato formulario..
Hasta la fecha, EE ha concedido 38 becas a investigadores de numerosos países y ha contribuido a garantizar más de $52,3 millones de dólares en financiación complementaria. Los proyectos de investigación financiados por EE han avanzado significativamente en el desarrollo terapéutico y varios de ellos se encuentran actualmente en fase preclínica.
Criterios de admisibilidad de los solicitantes
Los candidatos deben tener un nombramiento en una institución académica, un doctorado, un MD o un DO, y un historial de publicaciones y financiación. No hay restricciones de nacionalidad ni geográficas.
Plazos clave
- Las solicitudes se aceptarán a partir del 22 de septiembre de 2025 y deberán enviarse antes del 31 de octubre de 2025 a las 11:59 pm (ET).
- Antes de diciembre de 2025 se notificará a los solicitantes si han sido seleccionados para pasar a la siguiente ronda de exámenes.
- Se invitará a los solicitantes a responder a los comentarios de los revisores.
- La decisión de financiación será tomada por 1 de febrero de 2026 con fechas de inicio del proyecto antes del 1 de marzo de 2026.
Por favor, revise directrices para la solicitud de subvenciones 2025 para conocer todos los requisitos de presentación.
Si tiene alguna pregunta o desea comentar su interés por las oportunidades de financiación de EE, no dude en ponerse en contacto con nosotros.