Emily's Entourage (EE) es la única organización sin fines de lucro dedicada a acelerar investigación y desarrollo de fármacos para mutaciones raras y sin sentido de la fibrosis quística (FQ). He aquí por qué su apoyo hace que Entourage sea imparable:
1. Rompiendo los silos de investigación
EE ha financiado diecisiete equipos multidisciplinarios en todo el mundo y ha proporcionado varias células - la línea de vida de la investigación de enfermedades raras - a innumerables instituciones. Al reunir a los actores clave, hemos desarrollado una estrategia única que busca un gran avance clínico en el futuro cercano. ¿Ambicioso? Sí, ¡pero ese es el nombre de nuestro juego! Aprovechamos nuestro Consejo Asesor Científico de renombre mundial para identificar los proyectos de investigación de mayor impacto y proporcionar financiación de alto impacto a los equipos más calificados.
2. Avances de seguimiento rápido
Fueron Cambiar el ritmo del desarrollo de medicamentos críticos mediante la creación de asociaciones únicas entre organizaciones públicas, privadas y sin fines de lucro. - desde biotecnología hasta productos farmacéuticos y universidades. EE lanzó Spirovant Sciences (anteriormente Talee Bio), una empresa de biotecnología centrada en la terapia génica para la FQ, al asociarse con investigadores de la Universidad de Iowa y la empresa de riesgo con sede en Filadelfia, Militia Hill Ventures. Esta colaboración única aprovecha el poder del capital de riesgo para acelerar los avances en la terapia génica, acercándonos cada día a una cura para todas las personas con FQ.
3. Empezar pequeño pero soñar en grande
Las mutaciones sin sentido son relativamente raras en la población con FQ pero representan aproximadamente 12% de todo enfermedades genéticas, que afectan aproximadamente a 30 millón personas Mundial. Esto incluye tipos de distrofia muscular, trastornos sanguíneos hereditarios y cáncer, solo por nombrar algunos. Los obsequios tienen un impacto enorme no solo al impactar en el mundo de la FQ, sino también al impulsar avances que pueden tener un efecto de gran alcance en otras enfermedades genéticas.
4. Colocar a los pacientes en el asiento del conductor
Nos hemos convertido en el rostro de la disrupción, creando una hoja de ruta para avanzar en la investigación en el área de las enfermedades raras, a menudo con fondos insuficientes. ¿Nuestro giro único en esta hoja de ruta? El paciente está en el asiento del conductor y trabaja codo a codo con la comunidad científica para impulsar la investigación que impacta la vida de los pacientes hoy. Pacientes como Emily se están haciendo cargo de su enfermedad y están logrando un cambio real al convertirse en defensores incansables que son el rostro de la era de la medicina de precisión.
5. Gente que impulsa el séquito
Iniciado en 2011 en el piso de la sala de estar de la familia de Emily, EE ha recaudado más de $6 millones para respaldar avances que salvan vidas, y todo se debe a la pasión y el poder infinitos de nuestro Entourage. Compuesto por miles de simpatizantes, seguidores y voluntarios de todo el mundo, este Entourage está unido por una tenacidad, un compromiso y la creencia compartida de que Emily y todos los que son como ella merecen tener esperanza en un futuro.
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