Emily’s Entourage financia una nueva terapia para combatir las infecciones pulmonares por SAMR en la fibrosis quística

La combinación de vancomicina inhalada y DNasa tiene como objetivo combatir los biofilms y mejorar el tratamiento de las infecciones persistentes por *S. aureus* resistente a la meticilina (MRSA)

Lower Merion, PA—24 de agosto de 2026—Emily’s Entourage (EE), una organización innovadora 501(c)(3) que acelera la investigación para personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias actuales dirigidas a mutaciones, anunció hoy su tercer Subvención de Investigación Traslacional 2026 concedida al Dr. Hugh Smyth, profesor centenario de Alcon de Farmacéutica Molecular y Entrega de Fármacos en la Facultad de Farmacia de la Universidad de Texas en Austin.

El proyecto del Dr. Smyth tiene como objetivo desarrollar una nueva terapia inhalada diseñada para tratar la resistencia a la meticilina Staphylococcus aureus infecciones pulmonares por (SARM), una de las infecciones más persistentes y difíciles de tratar que afectan a las personas con Fibrosis Quística.

A pesar de los importantes avances terapéuticos, las infecciones pulmonares crónicas siguen siendo una de las principales causas de morbilidad y mortalidad en la fibrosis quística. Las infecciones por MRSA afectan aproximadamente al 25% de las personas con fibrosis quística y se asocian a resultados clínicos significativamente peores, incluida una tasa de mortalidad un 27% mayor y una reducción media de la esperanza de vida de más de seis años en comparación con las personas que no padecen infección por MRSA.

Los tratamientos actuales suelen depender de antibióticos sistémicos como la vancomicina o el linezolid, lo que puede dar lugar a concentraciones variables del fármaco en el lugar de la infección y a una posible toxicidad sistémica. Además, un gran reto en el tratamiento de las infecciones pulmonares por SARM es la formación de biopelículas bacterianas, estructuras densas que protegen a las bacterias de los antibióticos y de las defensas inmunitarias. Estas biopelículas también pueden albergar células “persistentes” que sobreviven al tratamiento, lo que contribuye a infecciones crónicas y recurrentes.

Para abordar este desafío, el Dr. Smyth y su equipo han desarrollado una innovadora terapia combinada inhalada de dosis fija que empareja la vancomicina, un antibiótico comúnmente utilizado contra el SARM, con la DNasa I, una enzima que ayuda a descomponer la estructura de la biopelícula. Pulmozyme®, una terapia con DNasa ya utilizada por personas con fibrosis quística para fluidificar el moco, es un ejemplo de esta clase de enzimas. Al interrumpir la biopelícula, la DNasa I permite que la vancomicina penetre de manera más efectiva y elimine las bacterias, incluidas las células persistentes.

Estudios preliminares demostraron que la coformulación y la administración simultánea de vancomicina y DNasa I fueron fundamentales para erradicar eficazmente las biopelículas de SARM. En contraste, la administración secuencial de ambas terapias fue significativamente menos eficaz.

El equipo de investigación también ha desarrollado una formulación en polvo de alta dosis secada por aspersión diseñada para inhalación, lo que permite administrar ambos agentes directamente a los pulmones. Este enfoque dirigido tiene como objetivo aumentar las concentraciones del fármaco en el lugar de la infección y, al mismo tiempo, minimizar la exposición sistémica.

La investigación propuesta optimizará la formulación inhalada y evaluará su eficacia utilizando biopelículas clínicamente relevantes derivadas de personas con fibrosis quística, así como en un modelo animal de infección pulmonar por *S. aureus* resistente a la meticilina (SARM). Estos estudios tienen como objetivo hacer avanzar una terapia inhalada dirigida hacia el desarrollo clínico.

“Las infecciones pulmonares por SAMR siguen siendo una necesidad médica no cubierta en el tratamiento de la fibrosis quística”, afirmó el Dr. Smyth. “Al combinar una enzima que destruye el biopelícula con un antibiótico inhalado, nuestro objetivo es desarrollar una terapia dirigida diseñada para alcanzar y eliminar mejor las bacterias que son difíciles de tratar con los enfoques actuales”.”

“Las infecciones persistentes y resistentes al tratamiento siguen siendo un importante desafío para las personas con FQ, incluso en la era de los moduladores de CFTR y especialmente para aquellas que no se benefician de los moduladores”, afirmó la Dra. Chandra Ghose, directora científica de EE. “Al apoyar enfoques innovadores como este —diseñados para superar las biopelículas y administrar la terapia directamente a los pulmones—, aspiramos a ayudar a avanzar en estrategias de tratamiento más efectivas y ampliar las opciones para las personas que viven con FQ”.”

Acerca del Programa de Subvenciones de Emily's Entourage (EE)

El Programa de Subvenciones de Emily’s Entourage (EE) proporciona financiación para acelerar la investigación y el desarrollo terapéutico para personas con fibrosis quística (FQ) que no se benefician de las terapias existentes dirigidas a mutaciones. EE apoya una variedad de mecanismos de financiación, incluidas subvenciones translacionales, subvenciones colaborativas y subvenciones exploratorias preclínicas, así como inversiones de filantropía de riesgo.

Hasta la fecha, EE ha otorgado millones de dólares a equipos multidisciplinarios de todo el mundo y ha ayudado a asegurar millones más en financiación posterior. Para ver las subvenciones concedidas, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber más sobre las oportunidades de financiación de EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Acerca del séquito de Emily

Emily’s Entourage (EE) es una innovadora organización sin ánimo de lucro 501(c)(3) que impulsa la investigación de nuevos tratamientos y una cura para las personas que se encuentran en la fase final de la fibrosis quística (FQ) y que no se benefician de las terapias dirigidas a mutaciones disponibles en la actualidad. Desde 2011, EE ha concedido millones de dólares en subvenciones de investigación, ha puesto en marcha una empresa de terapia génica para la FC en fase clínica, ha desarrollado una base de datos global de pacientes y un programa de emparejamiento para ensayos clínicos con el fin de acelerar el reclutamiento de participantes, y ha liderado iniciativas a nivel mundial para impulsar la investigación de gran impacto y el desarrollo de fármacos. La organización ha aparecido en medios de comunicación nacionales, como el New York Times, STAT, CNN, People y otros. Más información en emilysentourage.org.

Contacto con los medios

Hannah Kleckner

Director de marketing y comunicaciones

hannah@emilysentourage.org