Emily’s Entourage finanzia una terapia innovativa mirata alle infezioni polmonari da MRSA nella fibrosi cistica

La combinazione di vancomicina e DNasi per via inalatoria mira a superare i biofilm e a migliorare il trattamento delle infezioni persistenti da MRSA

Lower Merion, PA—24 agosto 2026—Emily’s Entourage (EE), un'innovativa organizzazione 501(c)(3) che accelera la ricerca per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle attuali terapie mirate alle mutazioni, ha annunciato oggi la sua terza Sovvenzione per la ricerca traslazionale 2026 assegnata a Hugh Smyth, PhD, Alcon Centennial Professor of Molecular Pharmaceutics and Drug Delivery presso il College of Pharmacy dell'Università del Texas ad Austin.

Il progetto del Dr. Smyth mira a sviluppare una nuova terapia per inalazione progettata per trattare la resistenza alla meticillina Staphylococcus aureus infezioni polmonari da (MRSA), una delle infezioni più persistenti e difficili da trattare che colpiscono le persone affette da FC.

Nonostante i notevoli progressi terapeutici, le infezioni polmonari croniche rimangono una delle principali cause di morbilità e mortalità nella fibrosi cistica. Le infezioni da MRSA colpiscono circa il 25% delle persone affette da fibrosi cistica e sono associate a esiti clinici significativamente peggiori, tra cui un tasso di mortalità superiore del 27% e una riduzione media dell’aspettativa di vita di oltre sei anni rispetto agli individui senza infezione da MRSA.

I trattamenti esistenti si affidano spesso ad antibiotici sistemici come vancomicina o linezolid, che possono causare concentrazioni variabili del farmaco nel sito di infezione e una potenziale tossicità sistemica. Inoltre, una sfida importante nel trattamento delle infezioni polmonari da MRSA è la formazione di biofilm batterici, strutture dense che proteggono i batteri dagli antibiotici e dalle difese immunitarie. Questi biofilm possono anche ospitare cellule “persistenti” che sopravvivono al trattamento, contribuendo a infezioni croniche e ricorrenti.

Per affrontare questa sfida, il dottor Smyth e il suo team hanno sviluppato un'innovativa terapia combinata a dose fissa per via inalatoria che unisce la vancomicina, un antibiotico anti-MRSA comunemente usato, alla DNase I, un enzima che aiuta a disgregare la struttura del biofilm. Pulmozyme®, una terapia a base di DNasi già utilizzata dalle persone affette da FC per fluidificare il muco, è un esempio di questa classe di enzimi. Interrompendo il biofilm, la DNase I consente alla vancomicina di penetrare in modo più efficace ed eliminare i batteri, comprese le cellule persistenti.

Studi preliminari hanno dimostrato che la co-formulazione e la somministrazione simultanea di vancomicina e DNase I sono state fondamentali per eradicare efficacemente i biofilm di MRSA. Al contrario, la somministrazione sequenziale delle due terapie è stata significativamente meno efficace.

Il team di ricerca ha anche sviluppato una formulazione in polvere ad alto dosaggio, essiccata a spruzzo e progettata per l'inalazione, che consente di somministrare entrambi gli agenti direttamente nei polmoni. Questo approccio mirato mira ad aumentare le concentrazioni del farmaco nel sito di infezione riducendo al minimo l'esposizione sistemica.

La ricerca proposta ottimizzerà la formulazione per via inalatoria e ne valuterà l'efficacia utilizzando biofilm clinicamente rilevanti derivati da persone affette da FC, nonché in un modello animale di infezione polmonare da MRSA. Questi studi mirano a far progredire una terapia inalatoria mirata verso lo sviluppo clinico.

“Le infezioni polmonari da MRSA rimangono un importante bisogno insoddisfatto nella cura della fibrosi cistica”, ha affermato il dottor Smyth. “Abbinando un enzima che distrugge il biofilm a un antibiotico per via inalatoria, il nostro obiettivo è sviluppare una terapia mirata concepita per raggiungere ed eliminare meglio i batteri che sono difficili da trattare con gli approcci esistenti”.”

“Le infezioni persistenti e resistenti ai trattamenti rimangono una sfida importante per le persone affette da FC, anche nell'era dei modulatori di CFTR e in particolare per coloro che non traggono beneficio dai modulatori”, ha dichiarato la Dott.ssa Chandra Ghose, Chief Scientific Officer di EE. “Sostenendo approcci innovativi come questo, progettati per superare i biofilm e somministrare la terapia direttamente ai polmoni, miriamo a contribuire al progresso di strategie di trattamento più efficaci e ad ampliare le opzioni per le persone che convivono con la FC”.”

Informazioni sul programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE)

Il programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) fornisce finanziamenti per accelerare la ricerca e lo sviluppo terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni. EE sostiene una serie di meccanismi di finanziamento, tra cui sovvenzioni traslazionali, sovvenzioni collaborative e sovvenzioni esplorative precliniche, oltre a investimenti di venture philanthropy.

Ad oggi, EE ha assegnato milioni di dollari a team multidisciplinari in tutto il mondo e ha contribuito a garantirne altri milioni in finanziamenti successivi. Per visualizzare i sussidi assegnati, visitare https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Per saperne di più sulle opportunità di finanziamento di EE, visitate il sito https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Informazioni su Emily's Entourage

Emily’s Entourage (EE) è un’organizzazione innovativa senza scopo di lucro (501(c)(3)) che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per i pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) che si trovano nella fase finale 10% e che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, EE ha stanziato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha lanciato un’azienda specializzata nella terapia genica per la FC in fase clinica, ha sviluppato un database globale dei pazienti e un programma di abbinamento alle sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento dei partecipanti, e ha guidato iniziative a livello mondiale per promuovere la ricerca ad alto impatto e lo sviluppo di farmaci. L’organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui il New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più, visita il sito emilysentourage.org.

Contatto con i media

Hannah Kleckner

Direttore marketing e comunicazione

hannah@emilysentourage.org