Emily's Entourage finance une nouvelle thérapie ciblant les infections pulmonaires à MRSA dans la fibrose kystique

L'association de vancomycine et de désoxyribonucléase (DNase) par voie inhalée vise à éliminer les biofilms et à améliorer le traitement des infections persistantes à SARM

Lower Merion, PA — 24 août 2026—Emily’s Entourage (EE), une organisation innovante 501(c)(3) qui accélère la recherche pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies actuelles ciblées sur les mutations, a annoncé aujourd'hui sa troisième Subvention de recherche translationnelle 2026 accordée au Dr Hugh Smyth, professeur centenaire Alcon de pharmacie moléculaire et d'administration des médicaments au College of Pharmacy de l'Université du Texas à Austin.

Le projet du Dr Smyth vise à développer une nouvelle thérapie inhalée conçue pour traiter les infections à staphylocoque doré résistant à la méticilline Staphylococcus aureus infections pulmonaires à (SARM), l'une des infections les plus persistantes et les plus difficiles à traiter touchant les personnes atteintes de FK.

Malgré des progrès thérapeutiques majeurs, les infections pulmonaires chroniques restent l'une des principales causes de morbidité et de mortalité dans la mucoviscidose. Les infections à SARM touchent environ 25% de personnes atteintes de mucoviscidose et sont associées à des résultats cliniques nettement plus défavorables, notamment un taux de mortalité supérieur de 27% et une réduction moyenne de l'espérance de vie de plus de six ans par rapport aux personnes non infectées par le SARM.

Les traitements actuels reposent souvent sur des antibiotiques systémiques tels que la vancomycine ou le linézolide, ce qui peut entraîner des concentrations de médicaments variables au site de l'infection et une toxicité systémique potentielle. De plus, un défi majeur dans le traitement des infections pulmonaires à SARM est la formation de biofilms bactériens, des structures denses qui protègent les bactéries contre les antibiotiques et les défenses immunitaires. Ces biofilms peuvent également abriter des cellules “ persisters ” qui survivent au traitement, contribuant à des infections chroniques et récurrentes.

Pour relever ce défi, le Dr Smyth et son équipe ont développé une thérapie innovante par association à dose fixe inhalée qui associe la vancomycine, un antibiotique anti-SAMR couramment utilisé, à la DNase I, une enzyme qui aide à décomposer la structure du biofilm. Pulmozyme®, une thérapie à la DNase déjà utilisée par les personnes atteintes de FK pour fluidifier le mucus, est un exemple de cette classe d'enzymes. En perturbant le biofilm, la DNase I permet à la vancomycine de pénétrer plus efficacement et d'éliminer les bactéries, y compris les cellules persistantes.

Des études préliminaires ont démontré que la co-formulation et l'administration simultanée de vancomycine et de DNase I étaient essentielles pour éradiquer efficacement les biofilms de SARM. En revanche, l'administration séquentielle des deux thérapies s'est révélée nettement moins efficace.

L'équipe de recherche a également développé une formulation en poudre séchée par atomisation à haute dose conçue pour l'inhation, permettant aux deux agents d'être administrés directement dans les poumons. Cette approche ciblée vise à augmenter les concentrations du médicament sur le site de l'infection tout en minimisant l'exposition systémique.

La recherche proposée permettra d'optimiser la formulation inhalée et d'évaluer son efficacité à l'aide de biofilms cliniquement pertinents provenant de personnes atteintes de FK, ainsi que dans un modèle animal d'infection pulmonaire à SARM. Ces études visent à faire progresser une thérapie inhalée ciblée vers le développement clinique.

“ Les infections pulmonaires à SARM restent un besoin médical non satisfait important dans la prise en charge de la FK ”, a déclaré le Dr Smyth. “ En associant une enzyme capable de détruire le biofilm à un antibiotique inhalé, notre objectif est de développer une thérapie cible conçue pour mieux atteindre et éliminer les bactéries qui sont difficiles à traiter avec les approches actuelles. ”

“ Les infections persistantes et résistantes aux traitements restent un défi majeur pour les personnes atteintes de FC, même à l'ère des modulateurs de la CFTR et en particulier pour celles qui ne bénéficient pas des modulateurs ”, a déclaré la Dre Chandra Ghose, directrice scientifique d'EE. “ En soutenant des approches novatrices de ce type, conçues pour vaincre les biofilms et acheminer le thérapie directement dans les poumons, nous visons à contribuer à faire progresser des stratégies thérapeutiques plus efficaces et à élargir les options pour les personnes atteintes de FC. ”

À propos du programme de subventions de l'Entourage d'Emily (EE)

Le programme de subventions d'Emily's Entourage (EE) fournit des financements pour accélérer la recherche et le développement thérapeutique pour les personnes atteintes de fibrose kystique (FK) qui ne bénéficient pas des thérapies ciblées sur les mutations existantes. EE soutient une gamme de mécanismes de financement, notamment des subventions translationnelles, des subventions collaboratives et des subventions exploratoires précliniques, ainsi que des investissements en capital-risque philanthropique.

À ce jour, EE a octroyé des millions de dollars à des équipes pluridisciplinaires à travers le monde et a aidé à obtenir des millions de plus en financements complémentaires. Pour consulter les subventions accordées, visitez https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Pour en savoir plus sur les possibilités de financement de l'EE, consultez le site suivant https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

À propos de l'entourage d'Emily

Emily’s Entourage (EE) est une organisation innovante de type 501(c)(3) qui accélère la recherche de nouveaux traitements et d’un remède pour les personnes atteintes de mucoviscidose (CF) qui ne tirent aucun bénéfice des thérapies ciblées sur les mutations actuellement disponibles. Depuis 2011, EE a octroyé des millions de dollars de subventions de recherche, lancé une entreprise spécialisée dans la thérapie génique de la mucoviscidose au stade clinique, développé une base de données mondiale de patients et un programme de mise en relation pour les essais cliniques afin d’accélérer le recrutement des participants, et mené des initiatives à l’échelle mondiale pour stimuler la recherche à fort impact et le développement de médicaments. L’organisation a fait l’objet de reportages dans les médias nationaux, notamment le New York Times, STAT, CNN, People et bien d’autres. Pour en savoir plus, rendez-vous sur emilysentourage.org.

Contact presse

Hannah Kleckner

Directeur du marketing et de la communication

hannah@emilysentourage.org