Emily’s Entourage financia nova terapia para combater infeções pulmonares por MRSA na fibrose quística

A combinação de vancomicina inalada com DNase visa combater os biofilmes e melhorar o tratamento de infeções persistentes por MRSA

Lower Merion, PA — 24 de agosto de 2026—A Emily’s Entourage (EE), uma organização inovadora 501(c)(3) que acelera a investigação para pessoas com fibrose quística (FQ) que não beneficiam das atuais terapias direcionadas a mutações, anunciou hoje a sua terceira Subsídio de Investigação Translacional de 2026 atribuído a Hugh Smyth, PhD, Professor Alcon Centennial de Farmacêutica Molecular e Administração de Medicamentos na Faculdade de Farmácia da Universidade do Texas em Austin.

O projeto do Dr. Smyth visa desenvolver uma nova terapêutica inalada concebida para tratar a resistência à meticilina Staphylococcus aureus infecções pulmonares por (MRSA) — uma das infecções mais persistentes e difíceis de tratar que afetam pessoas com FQ.

Apesar dos importantes avanços terapêuticos, as infeções pulmonares crónicas continuam a ser uma das principais causas de morbilidade e mortalidade na fibrose cística. As infeções por MRSA afetam aproximadamente 25% de pessoas com FC e estão associadas a resultados clínicos significativamente piores, incluindo uma taxa de mortalidade 27% superior e uma redução média da esperança de vida superior a seis anos, em comparação com indivíduos sem infeção por MRSA.

Os tratamentos existentes baseiam-se frequentemente em antibióticos sistémicos, como a vancomicina ou a linezolida, o que pode resultar em concentrações variáveis do fármaco no local da infeção e em potencial toxicidade sistémica. Além disso, um grande desafio no tratamento de infeções pulmonares por SARM é a formação de biofilmes bacterianos — estruturas densas que protegem as bactérias dos antibióticos e das defesas imunitárias. Estes biofilmes também podem abrigar células “persisters” que sobrevivem ao tratamento, contribuindo para infeções crónicas e recorrentes.

Para enfrentar este desafio, o Dr. Smyth e a sua equipa desenvolveram uma terapêutica de combinação inovadora de dose fixa inalada que associa a vancomicina, um antibiótico anti-MRSA comummente utilizado, à DNase I, uma enzima que ajuda a decompor a estrutura do biofilme. O Pulmozyme®, uma terapêutica com DNase já utilizada por pessoas com Fibrose Quística para tornar o muco mais fluido, é um exemplo desta classe de enzimas. Ao perturbar o biofilme, a DNase I permite que a vancomicina penetre de forma mais eficaz e elimine as bactérias, incluindo as células persistentes.

Estudos preliminares demonstraram que a coformulação e a administração simultânea de vancomicina e DNase I foram cruciais para erradicar eficazmente os biofilmes de MRSA. Em contrapartida, a administração sequencial das duas terapias foi significativamente menos eficaz.

A equipa de investigação também desenvolveu uma formulação em pó de alta dose, seca por atomização, concebida para inalação, permitindo que ambos os agentes sejam administrados diretamente nos pulmões. Esta abordagem direcionada visa aumentar as concentrações do fármaco no local da infeção, minimizando simultaneamente a exposição sistémica.

A investigação proposta irá otimizar a formulação inalada e avaliar a sua eficácia utilizando biofilmes clinicamente relevantes derivados de pessoas com Fibrose Quística, bem como num modelo animal de infeção pulmonar por *S. aureus* resistente à meticilina (MRSA). Estes estudos visam fazer avançar uma terapêutica inalada direcionada em direção ao desenvolvimento clínico.

“As infeções pulmonares por MRSA continuam a ser uma necessidade médica não satisfeita nos cuidados da fibrose quística”, afirmou o Dr. Smyth. “Ao associar uma enzima disruptora de biofilme a um antibiótico inalado, o nosso objetivo é desenvolver uma terapêutica direcionada, concebida para alcançar e eliminar melhor as bactérias que são difíceis de tratar com as abordagens atuais.”

“As infeções persistentes e resistentes ao tratamento continuam a ser um desafio majeur para as pessoas com Fibrose Quística (FQ), mesmo na era dos moduladores do CFTR e especialmente para aquelas que não beneficiam dos moduladores”, afirmou a Doutora Chandra Ghose, Diretora Científica da EE. “Ao apoiar abordagens inovadoras como esta — concebidas para combater os biofilmes e administrar a terapêutica diretamente nos pulmões —, pretendemos ajudar a promover estratégias de tratamento mais eficazes e alargar as opções para as pessoas que vivem com FQ.”

Sobre o programa de subsídios da Emily's Entourage (EE)

O Programa de Subsídios da Emily’s Entourage (EE) financia a aceleração da investigação e do desenvolvimento terapêutico para pessoas com fibrose quística (FQ) que não beneficiam de terapias existentes direcionadas para mutações. A EE apoia uma variedade de mecanismos de financiamento, incluindo subsídios de translação, subsídios colaborativos e subsídios exploratórios pré-clínicos, bem como investimentos de filantropia de risco.

Até à data, a EE atribuiu milhões de dólares a equipas multidisciplinares em todo o mundo e ajudou a garantir milhões adicionais em financiamento subsequente. Para ver os subsídios atribuídos, visite https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Para saber mais sobre as oportunidades de financiamento da EE, visite https://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Sobre a comitiva de Emily

A Emily’s Entourage (EE) é uma organização inovadora com estatuto 501(c)(3) que acelera a investigação de novos tratamentos e de uma cura para os doentes na fase final da fibrose cística (FC) que não beneficiam das terapias direcionadas para mutações atualmente disponíveis. Desde 2011, a EE concedeu milhões de dólares em bolsas de investigação, lançou uma empresa de terapia genética para a FC em fase clínica, desenvolveu uma base de dados global de doentes e um programa de correspondência para ensaios clínicos, com o objetivo de acelerar o recrutamento para esses ensaios, e liderou esforços a nível mundial para impulsionar a investigação de alto impacto e o desenvolvimento de medicamentos. A organização tem sido destaque nos meios de comunicação nacionais, incluindo o New York Times, STAT, CNN, People e outros. Saiba mais em emilysentourage.org.

Contacto para a imprensa

Hannah Kleckner

Diretor de Marketing e Comunicação

hannah@emilysentourage.org