Una nueva era para la contratación de ensayos clínicos
El reclutamiento para ensayos clínicos es una barrera importante para el desarrollo terapéutico de las enfermedades raras, y EE está a la vanguardia para abordar este reto. Diversas terapias se acercan a los ensayos clínicos para quienes se encuentran en el 10% final de la comunidad de FQ. Para reducir los retrasos en el reclutamiento de ensayos clínicos y lograr una participación suficiente en los mismos, son esenciales estrategias innovadoras para llegar a esta población ultra-rara e implicarla.
Nuevas estrategias pioneras para acelerar la contratación
A diferencia de otros registros de pacientes con FQ, la base de datos global de pacientes de EE es directa al consumidor, lo que nos permite conectar directamente a las personas con las oportunidades de ensayos clínicos en lugar de hacerlo únicamente a través de centros de atención o proveedores. Este enfoque encarna nuestra creencia de que las personas con FQ deben poder hacerse cargo de su propia salud teniendo acceso a información que les permita tomar decisiones sobre la investigación clínica y la atención. También promueve una distribución más estratégica y equitativa de los ensayos y una mejor representación entre los participantes.
*Cabe señalar que anteriormente la base de datos sólo incluía a personas con una o dos copias de una mutación sin sentido de la FQ. A partir de 2024, EE amplió significativamente la base de datos a cualquier persona que no se esté beneficiando de un modulador de CFTR, debido a inelegibilidad genética, respuesta subóptima o efectos secundarios.
Elevación de la plataforma de bases de datos: Mejorar la experiencia del usuario
En 2023, EE actualizó significativamente la plataforma tecnológica para apoyar el crecimiento global de nuestra base de datos de pacientes. Tras un año de búsqueda exhaustiva, seleccionamos y construimos a medida una plataforma diseñada para mejorar la experiencia del usuario tanto en el front-end como en el back-end. La nueva plataforma permite a EE generar consultas, generar informes y analizar los datos con mayor eficacia y sofisticación, mejorando su capacidad para comprender y comunicar los datos y, en última instancia, mejorar su capacidad para servir a la comunidad de pacientes con fibrosis quística. Además, la plataforma apoya la expansión global del programa con el cumplimiento de las leyes internacionales sobre datos y privacidad.
Los esfuerzos por ampliar la base de datos están dando sus frutos. En diciembre de 2023, la base de datos de pacientes de EE había crecido hasta incluir a 549 personas de 44 países, con aproximadamente 64% de los inscritos residentes en Estados Unidos. La base de datos incluye 293 adultos, 219 niños y 37 participantes de edad no revelada. La base de datos creció en 27% en 2022 y 2023.
Ampliación del Programa de Contratación de Ensayos Clínicos de EE.
EE sigue avanzando significativamente en el desarrollo y la ampliación de su programa de búsqueda de ensayos clínicos. A través de este programa, EE comparte oportunidades relevantes directamente con las personas que figuran en la base de datos. El apoyo de EE hace que el reclutamiento de ensayos clínicos sea más rápido, más específico y más eficiente, permitiendo un desarrollo de fármacos más rápido. Además, el programa de emparejamiento proporciona a las personas con FQ la información y las herramientas necesarias para tomar sus propias decisiones sobre la investigación clínica sin depender de los proveedores para que les informen de las oportunidades.
El papel de EE en el emparejamiento de ensayos clínicos consiste en identificar a personas de su base de datos de pacientes que puedan cumplir los criterios de inclusión y exclusión de un estudio a partir de datos autodeclarados, realizar actividades de divulgación y comunicación sobre el estudio, y poner en contacto a los posibles interesados con los centros de ensayo para su posterior evaluación y posible inscripción.
Ensayos clínicos apoyados por EE
En 2022 y 2023, EE apoyó a los siguientes patrocinadores y estudios a través de su programa de emparejamiento de ensayos clínicos:
- Estudio AR-501 de Aridis Pharmaceuticals, que evalúa la seguridad y la actividad biológica de un fármaco en investigación denominado AR-501, una molécula antiinfecciosa.
- El estudio BEACON CF de Vertex Pharmaceuticals, Inc. (fase SAD) de una terapia de ARNm en investigación para el 10% final de la comunidad CF que no se beneficia de los moduladores CFTR.
- El estudio AEROW de 4DMT, que evalúa la seguridad, tolerabilidad y eficacia de 4D-710, una terapia génica en investigación, en adultos con enfermedad pulmonar por FQ que no reúnen los requisitos o no pueden tolerar la terapia moduladora de CFTR.
Los servicios de EE de búsqueda de candidatos para ensayos clínicos generaron concienciación y nuevas referencias para ensayos clínicos. Existe un interés demostrado y creciente por parte de las empresas biotecnológicas y farmacéuticas en utilizar la base de datos de EE como apoyo para el reclutamiento.