Eine neue Ära für die Rekrutierung klinischer Studien
Die Rekrutierung von Patienten für klinische Studien ist ein Haupthindernis für die Entwicklung von Therapien für seltene Krankheiten, und EE steht bei der Bewältigung dieser Herausforderung an vorderster Front. Verschiedene Therapien stehen kurz vor der klinischen Erprobung für diejenigen, die zu den letzten 10% der Mukoviszidose-Gemeinschaft gehören. Um die Verzögerungen bei der Rekrutierung für klinische Studien zu verringern und eine ausreichende Studienteilnahme zu erreichen, sind innovative Strategien zum Erreichen und Ansprechen dieser äußerst seltenen Bevölkerungsgruppe unerlässlich.
Wegweisende neue Einstellungsstrategien zur Beschleunigung der Personalbeschaffung
Im Gegensatz zu anderen Mukoviszidose-Patientenregistern richtet sich die globale Patientendatenbank von EE direkt an den Verbraucher, was es uns ermöglicht, Menschen direkt mit klinischen Studienmöglichkeiten in Verbindung zu bringen, anstatt nur über Pflegezentren oder Anbieter zu gehen. Dieser Ansatz verkörpert unsere Überzeugung, dass Menschen mit Mukoviszidose in die Lage versetzt werden sollten, ihre Gesundheit selbst in die Hand zu nehmen, indem sie Zugang zu Informationen erhalten, die es ihnen ermöglichen, Entscheidungen über klinische Forschung und Versorgung zu treffen. Außerdem fördert es eine strategischere und gerechtere Verteilung der Studien und eine bessere Vertretung der Teilnehmer.
*Es sei darauf hingewiesen, dass die Datenbank bisher nur für Personen mit einer oder zwei Kopien einer CF-Nonsense-Mutation gedacht war. Ab 2024 hat EE die Datenbank auf alle Personen ausgeweitet, die aufgrund von genetischer Untauglichkeit, suboptimaler Reaktion oder Nebenwirkungen nicht von einem CFTR-Modulator profitieren.
Die Datenbankplattform aufwerten: Verbesserung der Benutzerfreundlichkeit
Im Jahr 2023 rüstete EE die Technologieplattform erheblich auf, um das globale Wachstum unserer Patientendatenbank zu unterstützen. Nach einer ausführlichen, einjährigen Suche haben wir eine Plattform ausgewählt und maßgeschneidert, die sowohl die Front-End- als auch die Back-End-Nutzererfahrung verbessern soll. Die neue Plattform ermöglicht es EE, Abfragen zu erstellen, Berichte abzurufen und die Daten mit größerer Effizienz und Raffinesse zu analysieren, wodurch die Fähigkeit, die Daten zu verstehen und zu kommunizieren, und letztlich die Fähigkeit, der Mukoviszidose-Gemeinschaft zu dienen, verbessert werden. Darüber hinaus unterstützt die Plattform die globale Expansion des Programms unter Einhaltung der internationalen Daten- und Datenschutzgesetze.
Die Anstrengungen zur Erweiterung der Datenbank zahlen sich aus. Bis Dezember 2023 war die EE-Patientendatenbank auf 549 Personen aus 44 Ländern angewachsen, wobei etwa 64% der registrierten Personen in den Vereinigten Staaten wohnhaft sind. Die Datenbank umfasst 293 Erwachsene, 219 Kinder und 37 Teilnehmer, deren Alter nicht bekannt ist. In den Jahren 2022 und 2023 wuchs die Datenbank um 27%.
Erweiterung des EE-Programms zur Rekrutierung klinischer Studien
EE macht weiterhin große Fortschritte bei der Entwicklung und Ausweitung seines Programms zur Vermittlung von klinischen Studien. Durch das EE-Programm zur Vermittlung klinischer Studien teilt EE relevante Möglichkeiten direkt mit den Personen in der Datenbank. Durch die Unterstützung von EE wird die Rekrutierung für klinische Studien schneller, gezielter und effizienter, was eine schnellere Arzneimittelentwicklung ermöglicht. Darüber hinaus gibt das Matchmaking-Programm Menschen mit Mukoviszidose die Informationen und Hilfsmittel an die Hand, die sie benötigen, um ihre eigenen Entscheidungen über klinische Forschung zu treffen, ohne dass sie auf Anbieter angewiesen sind, die sie auf Möglichkeiten aufmerksam machen.
Die Rolle von EE bei der Vermittlung von klinischen Studien umfasst die Identifizierung von Personen aus ihrer Patientendatenbank, die die Einschluss- und Ausschlusskriterien einer Studie auf der Grundlage von Selbstauskünften erfüllen könnten, die Kontaktaufnahme und Kommunikation über die Studie sowie die Verbindung von interessierten Personen mit Studienzentren zur weiteren Bewertung und möglichen Aufnahme in die Studie.
EE-unterstützte klinische Studien
In den Jahren 2022 und 2023 unterstützte EE die folgenden Sponsoren und Studien durch sein Programm zur Vermittlung von klinischen Studien:
- Die AR-501-Studie von Aridis Pharmaceuticals, in der die Sicherheit und biologische Aktivität eines Prüfpräparats namens AR-501, eines Antiinfektionsmoleküls, untersucht wird.
- Die BEACON CF-Studie (SAD-Phase) von Vertex Pharmaceuticals, Inc. über eine mRNA-Therapie für die letzten 10% der CF-Gemeinschaft, die nicht von CFTR-Modulatoren profitieren.
- 4DMTs AEROW-Studie, die die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von 4D-710, einer Gentherapie, bei Erwachsenen mit Mukoviszidose-Lungenerkrankung untersucht, die für eine CFTR-Modulator-Therapie nicht in Frage kommen oder diese nicht vertragen.
Die Vermittlungsdienste von EE für klinische Studien haben das Bewusstsein für klinische Studien geschärft und neue Überweisungen für klinische Studien generiert. Das Interesse von Biotech- und Pharmaunternehmen an der Nutzung der EE-Datenbank zur Unterstützung der Rekrutierung ist nachweislich gestiegen.