Una nuova era per il reclutamento degli studi clinici
L'arruolamento negli studi clinici è uno dei principali ostacoli allo sviluppo di terapie per le malattie rare e EE è in prima linea nell'affrontare questa sfida. Diverse terapie si stanno avvicinando agli studi clinici per coloro che si trovano nell'ultimo 10% della comunità FC. Per ridurre i ritardi nel reclutamento degli studi clinici e ottenere una partecipazione sufficiente agli studi, sono essenziali strategie innovative per raggiungere e coinvolgere questa popolazione ultra-rara.
Nuove strategie di reclutamento all'avanguardia per velocizzare le assunzioniÂ
A differenza di altri registri di pazienti affetti da FC, il database globale di EE è diretto al consumatore, consentendoci di mettere in contatto le persone direttamente con le opportunità di sperimentazione clinica, anziché passare esclusivamente attraverso i centri di cura o i fornitori. Questo approccio incarna la nostra convinzione che le persone affette da FC debbano avere la possibilità di prendere in mano la propria salute, avendo accesso a informazioni che consentano loro di prendere decisioni sulla ricerca clinica e sulle cure. Inoltre, promuove una distribuzione più strategica ed equa delle sperimentazioni e una migliore rappresentanza dei partecipanti.
*Va notato che in precedenza il database riguardava solo le persone con una o due copie di una mutazione CF nonsense. A partire dal 2024, EE ha ampliato in modo significativo il database a tutti coloro che non traggono beneficio da un modulatore CFTR a causa di inidoneità genetica, risposta non ottimale o effetti collaterali.
Elevare la piattaforma di database: Migliorare l'esperienza dell'utente
Nel 2023, EE ha aggiornato in modo significativo la piattaforma tecnologica per supportare la crescita globale del nostro database di pazienti. Dopo una ricerca approfondita durata un anno, abbiamo scelto e realizzato una piattaforma personalizzata, progettata per migliorare l'esperienza dell'utente sia nel front-end che nel back-end. La nuova piattaforma consente all'EE di generare query, estrarre report e analizzare i dati con maggiore efficienza e raffinatezza, migliorando la capacità di comprendere e comunicare i dati e, in ultima analisi, la capacità di servire la comunità FC. Inoltre, la piattaforma supporta l'espansione globale del programma, nel rispetto delle leggi internazionali sui dati e sulla privacy.
Gli sforzi per espandere il database stanno dando i loro frutti. A dicembre 2023, il database dei pazienti EE era cresciuto fino a includere 549 persone provenienti da 44 Paesi, con circa 64% dei registranti residenti negli Stati Uniti. Il database comprende 293 adulti, 219 bambini e 37 partecipanti di età non dichiarata. Il database è cresciuto di 27% nel 2022 e 2023.
Espansione del programma di reclutamento di studi clinici dell'EE
EE continua a fare passi da gigante nello sviluppo e nell'espansione del suo programma di abbinamento di studi clinici. Attraverso il programma di matchmaking delle sperimentazioni cliniche, EE condivide le opportunità rilevanti direttamente con le persone presenti nel database. Il supporto di EE rende il reclutamento degli studi clinici più veloce, più mirato e più efficiente, consentendo uno sviluppo più rapido dei farmaci. Inoltre, il programma di matchmaking fornisce alle persone con FC le informazioni e gli strumenti per scegliere autonomamente la ricerca clinica, senza dover dipendere dai fornitori per conoscere le opportunità .
Il ruolo di EE nel matchmaking delle sperimentazioni cliniche consiste nell'identificare dal proprio database di pazienti le persone che potrebbero soddisfare i criteri di inclusione ed esclusione di uno studio sulla base di dati auto-riferiti, nell'informare e comunicare sullo studio e nel mettere in contatto i potenziali interessati con i siti di sperimentazione per un'ulteriore valutazione e l'eventuale arruolamento.
Sperimentazioni cliniche sostenute da EE
Nel 2022 e 2023, EE ha supportato i seguenti sponsor e studi attraverso il suo programma di abbinamento di studi clinici:
- Studio AR-501 di Aridis Pharmaceuticals, che valuta la sicurezza e l'attività biologica di un farmaco sperimentale chiamato AR-501, una molecola antinfettiva.
- Studio BEACON CF (fase SAD) di Vertex Pharmaceuticals, Inc. su una terapia sperimentale a base di mRNA per gli ultimi 10% della comunità CF che non traggono beneficio dai modulatori CFTR.
- Lo studio AEROW di 4DMT, che valuta la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di 4D-710, una terapia genica in fase di sperimentazione, in adulti con malattia polmonare FC che non sono eleggibili o non sono in grado di tollerare la terapia con modulatore CFTR.
I servizi di matchmaking per le sperimentazioni cliniche di EE hanno generato consapevolezza e nuovi referral per le sperimentazioni cliniche. L'interesse delle aziende biotecnologiche e farmaceutiche per l'utilizzo del database di EE come supporto al reclutamento è dimostrato e in crescita.