En ny era för rekrytering till kliniska prövningar

Rekrytering till kliniska prövningar är ett stort hinder för utvecklingen av behandlingar för sällsynta sjukdomar, och EE ligger i framkant när det gäller att ta itu med denna utmaning. Olika behandlingar närmar sig kliniska prövningar för dem som befinner sig i den sista 10% av CF-communityn. För att minska förseningarna i rekryteringen till kliniska prövningar och uppnå ett tillräckligt stort deltagande i prövningarna är det viktigt med innovativa strategier för att nå och engagera denna ytterst sällsynta population.

Banbrytande nya rekryteringsstrategier för snabbare rekrytering 

Till skillnad från andra register över CF-patienter är EE:s globala patientdatabas direkt till konsument, vilket gör att vi kan koppla samman individer direkt med möjligheter till kliniska prövningar i stället för att enbart gå via vårdcentraler eller vårdgivare. Detta tillvägagångssätt förkroppsligar vår övertygelse om att personer med CF bör ges möjlighet att ta ansvar för sin egen hälsa genom att ha tillgång till information som gör det möjligt för dem att fatta beslut om klinisk forskning och vård. Det främjar också en mer strategisk och rättvis fördelning av prövningar och en bättre representation bland deltagarna.

*Det bör noteras att databasen tidigare endast var avsedd för personer med en eller två kopior av en CF-nonsensmutation. Från och med 2024 utökade EE databasen avsevärt till alla som inte drar nytta av en CFTR-modulator på grund av genetisk olämplighet, suboptimal respons eller biverkningar.

Att lyfta databasplattformen: Förbättra användarupplevelsen

Under 2023 uppgraderade EE teknikplattformen avsevärt för att stödja den globala tillväxten av vår patientdatabas. Efter ett omfattande, årslångt sökande valde vi ut och specialbyggde en plattform som utformats för att förbättra användarupplevelsen både i frontend och backend. Den nya plattformen gör det möjligt för EE att generera frågor, ta fram rapporter och analysera data mer effektivt och sofistikerat, vilket förbättrar förmågan att förstå och kommunicera data och i slutändan förbättra förmågan att hjälpa CF-communityn. Dessutom stöder plattformen programmets globala expansion med efterlevnad av internationella data- och sekretesslagar.

Arbetet med att utöka databasen har gett resultat. I december 2023 hade EE-patientdatabasen utökats till att omfatta 549 personer från 44 länder, varav cirka 64% av de registrerade var bosatta i USA. Databasen omfattar 293 vuxna, 219 barn och 37 deltagare med okänd ålder. Databasen växte med 27% under 2022 och 2023.

Utökning av EE:s program för rekrytering till kliniska prövningar

EE fortsätter att göra betydande framsteg genom att utveckla och utöka sitt program för matchning av kliniska prövningar. Genom EE:s matchmakingprogram för kliniska prövningar delar EE relevanta möjligheter direkt med individer i databasen. EE:s stöd gör rekryteringen till kliniska prövningar snabbare, mer målinriktad och mer effektiv, vilket möjliggör en snabbare läkemedelsutveckling. Dessutom ger matchningsprogrammet personer med CF information och verktyg för att göra sina egna val om klinisk forskning utan att förlita sig på att leverantörer ska göra dem medvetna om möjligheterna.

EE:s roll inom matchmaking för kliniska prövningar innebär att identifiera personer i sin patientdatabas som kan uppfylla inklusions- och exklusionskriterierna för en studie baserat på självrapporterade uppgifter, att nå ut med information och kommunikation om studien samt att koppla samman intresserade personer med prövningsställen för vidare utvärdering och eventuell registrering.

EE:s matchmaking-tjänster för kliniska prövningar genererade medvetenhet och nya referenser för kliniska prövningar. Det finns ett påvisat och växande intresse från bioteknik- och läkemedelsföretag att använda EE:s databas för rekryteringsstöd.