Uma nova era para o recrutamento de ensaios clínicos
O recrutamento para ensaios clínicos é uma barreira importante para o desenvolvimento terapêutico de doenças raras, e a EE está na vanguarda da abordagem desse desafio. Várias terapias estão se aproximando dos testes clínicos para aqueles que estão no 10% final da comunidade de FC. Para reduzir os atrasos no recrutamento de ensaios clínicos e conseguir uma participação suficiente nos ensaios, são essenciais estratégias inovadoras para alcançar e envolver essa população ultra-rara.
Pioneirismo em novas estratégias de recrutamento para acelerar o recrutamento
Diferentemente de outros registros de pacientes com FC, o banco de dados global de pacientes da EE é direto ao consumidor, o que nos permite conectar os indivíduos diretamente com oportunidades de estudos clínicos, em vez de passar apenas por centros de atendimento ou provedores. Essa abordagem incorpora nossa crença de que as pessoas com FC devem ser capacitadas para assumir o controle de sua própria saúde, tendo acesso a informações que lhes permitam tomar decisões sobre pesquisas e cuidados clínicos. Ela também promove uma distribuição mais estratégica e equitativa dos estudos e uma melhor representação entre os participantes.
*Deve-se observar que, anteriormente, o banco de dados era apenas para pessoas com uma ou duas cópias de uma mutação sem sentido da FC. A partir de 2024, a EE expandiu significativamente o banco de dados para qualquer pessoa que não esteja se beneficiando de um modulador de CFTR, devido à inelegibilidade genética, resposta subótima ou efeitos colaterais.
Elevando a plataforma de banco de dados: Melhorando a experiência do usuário
Em 2023, a EE atualizou significativamente a plataforma de tecnologia para dar suporte ao crescimento global do nosso banco de dados de pacientes. Após uma extensa pesquisa de um ano, selecionamos e desenvolvemos uma plataforma personalizada projetada para aprimorar as experiências de usuário de front-end e back-end. A nova plataforma permite que a EE gere consultas, extraia relatórios e analise os dados com maior eficiência e sofisticação, aprimorando sua capacidade de entender e comunicar os dados e, em última análise, melhorando sua capacidade de atender à comunidade de FC. Além disso, a plataforma dá suporte à expansão global do programa, em conformidade com as leis internacionais de dados e privacidade.
Os esforços para expandir o banco de dados estão valendo a pena. Em dezembro de 2023, o banco de dados de pacientes de EE havia crescido para incluir 549 indivíduos de 44 países, com aproximadamente 64% dos registrantes residindo nos Estados Unidos. O banco de dados inclui 293 adultos, 219 crianças e 37 participantes com idade não revelada. O banco de dados aumentou em 27% em 2022 e 2023.
Expansão do programa de recrutamento de ensaios clínicos da EE
A EE continua a fazer avanços significativos no desenvolvimento e na expansão de seu programa de combinação de ensaios clínicos. Por meio de seu programa de combinação de ensaios clínicos, a EE compartilha oportunidades relevantes diretamente com indivíduos no banco de dados. O apoio da EE torna o recrutamento de ensaios clínicos mais rápido, mais direcionado e mais eficiente, permitindo o desenvolvimento mais rápido de medicamentos. Além disso, o programa de seleção de participantes fornece aos indivíduos com FC as informações e ferramentas para que façam suas próprias escolhas sobre pesquisas clínicas, sem depender de provedores para informá-los sobre as oportunidades.
A função da EE no matchmaking de estudos clínicos envolve a identificação de pessoas em seu banco de dados de pacientes que possam atender aos critérios de inclusão e exclusão de um estudo com base em dados autorrelatados, divulgação e comunicações sobre o estudo e conexão de qualquer cliente em potencial interessado com os locais do estudo para avaliação adicional e possível inscrição.
Estudos clínicos apoiados por EE
Em 2022 e 2023, a EE apoiou os seguintes patrocinadores e estudos por meio de seu programa de combinação de ensaios clínicos:
- O estudo AR-501 da Aridis Pharmaceuticals, que avalia a segurança e a atividade biológica de um medicamento experimental chamado AR-501, uma molécula anti-infecciosa.
- Estudo BEACON CF da Vertex Pharmaceuticals, Inc. (fase SAD) de uma terapia experimental de mRNA para os 10% finais da comunidade de FC que não se beneficiam dos moduladores de CFTR.
- O estudo AEROW da 4DMT, que avalia a segurança, a tolerabilidade e a eficácia do 4D-710, uma terapia gênica experimental, em adultos com doença pulmonar por FC que não se qualificam ou não conseguem tolerar a terapia moduladora de CFTR.
Os serviços de matchmaking de ensaios clínicos da EE geraram conscientização e novas indicações para ensaios clínicos. Há um interesse demonstrado e crescente de empresas farmacêuticas e de biotecnologia em usar o banco de dados da EE para suporte ao recrutamento.