EE’nin Son 10% İçin Yeni Araştırma Yol Haritasına Bir Bakış

Emily’s Entourage’s açılış niteliğindeki Bilimin Durumu: EE Sürümü webinarında, cesur yeni Araştırma Yol Haritamızı açıkladık ve yıllar süren bilimsel ilerlemenin neden kistik fibrozlu (KF) insanların son 1%'lik kesimi için bizi çok önemli bir ana getirdiğini paylaştık.

Mevcut CFTR modülatörlerinden fayda görmeyen kistik fibroz (CF) hastalarının son 10%'si için, hayat kurtaran çığır açıcı gelişmelere duyulan ihtiyaç her zamankinden daha acil olmaya devam etmektedir.

Bu aciliyet, Emily’s Entourage’ı (EE) kritik bir boşluğu doldurmaya itmiştir: Son 10% projesinde mevcut olmayan bilimsel temeli oluşturmak ve umut vaat eden fikirleri ileriye taşımak.

Ama bu an farklı.

Bilim olgunlaşıyor. Tedaviler kliniğe taşınmaya hazır. Düzenleyici ortam evriliyor. Ve bir zamanlar ulaşılması imkânsız gibi görünen olasılıklar giderek somutlaşıyor.

Şimdi yapılması gereken, bu ivmeyi tedavilere dönüştürmek ve bunları KBH hastalarına mümkün olduğunca çabuk ulaştırmaktır.

İlk etkinliğimizde Bilimin Durumu: EE Edisyonu webinarda, tanıttık EE'nin Yeni Araştırma Yol Haritasıtam olarak bunu yapmanın cesur bir taslağı.

Bilimi inşa etmekten tedavileri ilerletmeye kadar

EE 2011 yılında kurulduğunda, son yüzde 10%'lik kesim için tedaviler geliştirmeyi sağlayacak bilimsel altyapı henüz mevcut değildi.

Böylece onu inşa ettik.

EE, temel bilime yatırım yaptı, başkalarının finanse etmeye hazır olmadığı yüksek riskli fikirleri destekledi ve alana yeni araştırmacılar ile yaklaşımlar kazandırdı.

Bugün EE ödüllendirdi Altı ülkede 48 araştırma hibesi, katalizleyen $73,1 milyon tutarında ek finansman—desteklediğimiz fikirlerin erken aşamada, daha büyük fon sağlayıcıların ve sektör ortaklarının bunları daha ileriye taşıyacak düzeyde yeterli umut vadettiğine dair kanıtlar.

Bilim artık olgunlaşırken, umut vadeden yaklaşımlar klinik geliştirmeye doğru ilerliyor ve klinikte test edilmeye hazır, giderek büyüyen bir tedavi hattı bulunuyor.

EE'nin rolü de değişiyor: boru hattını inşa etmekten, en umut vadeden tedavileri bu hat üzerinden hızlandırmaya doğru evriliyor.

Son 10% için yeni bir Araştırma Yol Haritası

EE'nin dönüşümsel bilime odaklanmasına dayanan yeni Araştırma Yol Haritamız, bilimin en umut verici olduğuna inandığımız ve EE'nin kliniğe doğru ilerlemeyi hızlandırabileceği beş öncelikli alanı tanımlamaktadır.

• Gen düzenleme KF'ye neden olan genetik varyantları doğrudan düzeltmek için 
• Antisense oligonükleotitler (ASO'lar), birden fazla nadir varyantı ele alma potansiyeline sahip ekson atlama yaklaşımları dâhil.
• Faj tedavisi tedavisi zor, antibiyotiğe dirençli bakteriyel enfeksiyonlarla mücadele etmek için.
• Yeni antibiyotik yaklaşımları MRSA ve diğer ciddi KF patojenleri için.
• Küçük moleküller işlevsel CFTR proteinini eski haline getirmeyi amaçlayan.

Bilim öngörülemez. Bu yüzden EE, şunu hedefliyor: kaleyi bulan çok sayıda şut—en umut verici yaklaşımları paralel olarak ilerletmek.

Neden şimdi?

Düzenleyici ortam evrim geçiriyor.

Geçen yıl, “Bebek KJ”, kişiselleştirilmiş bir gen düzenleme tedavisi aldı sadece yedi ay doğumdan sonra, tamamen kişiye özel bir gen düzenleme terapisinin sadece 7 ayda tasarlanabileceğini, üretilebileceğini, doğrulanabileceğini ve bir kişiye ulaştırılabileceğini göstererek; bu süre, daha bir yıl önce bile hayal edilemezdi. Bu durum yenisinin önünü açtı “makul mekanizma yolağı” genetik ilaçların geliştirilmesini dramatik bir şekilde hızlandırmak için.

Bebek KJ'de K(istik Fibrozis) olmamasına rağmen, CF, tam da bu yaklaşım için oldukça uygundur: Nedeni iyi anlaşılmıştır, potansiyel tedaviler laboratuvarda test edilebilir ve bunların güvenliğini ve olası faydasını değerlendirmek için established yöntemler bulunmaktadır.

İle bir tasarım prensibi olarak aciliyet, EE, tedavi geliştirme sürelerini kısaltmak ve Kistik Fibrozis (KF) hastalarına tedavileri daha hızlı ulaştırmak amacıyla bu yolu ve diğer fırsatları araştırmak için araştırmacılar, biyoteknoloji şirketleri, KF topluluğu ve düzenleyici kurumlarla birlikte çalışmaktadır.

Klinikten topluma

Tedavileri klinik araştırmalara taşımak büyük bir dönüm noktasıdır. Ancak araştırmalar yalnızca uygun katılımcıları bulup kaydettikleri hızda ilerleyebilir.

EE, genetik mutasyonları, yan etkileri veya yetersiz yanıt nedeniyle mevcut CFTR modülatörlerinden yararlanamayan kişileri ilgili klinik araştırma fırsatlarıyla buluşturma konusunda kritik bir eksiklik fark etti. Böylece oluşturduk CF Clinical Trial Connect (CTC).

CTC, potansiyel katılımcılardan oluşan hazır, küresel bir topluluk oluşturur ve yeni araştırmalar ortaya çıktığında, EE'nin potansiyel olarak uygun bireyleri hızlı bir şekilde belirlemesine ve bunları çalışma merkezleriyle buluşturmasına olanak tanır. Amaç: kayıtları hızlandırmak, klinik araştırmaları daha hızlı tamamlamak ve sonuç olarak yeni tedavileri insanlara daha çabuk ulaştırmak.

CF KLİNİK ARAŞTIRMA BAĞLANTISI'NA KATILIN

Sordunuz. Bilim insanlarımız yanıtladı.

Bilimin Durumu CF topluluğunun genelinden düşündürücü sorular uyandırdı—programda ele alabileceğimizden çok daha fazlası. Aşağıda, EE'nin bilimsel ve klinik ekibi aldığımız ek soruları yanıtlıyor.

S: Viral ve viral olmayan yaklaşımlar da dahil olmak üzere gen tedavisiyle ilgili şu anda hangi araştırmalar finanse edilmekte veya sürdürülmektedir? 

Y: EE, hem viral hem de viral olmayan gen tedavisinden oluşan zengin ve çeşitli bir portföyü finanse etmektedir. Viral olmayan tarafta, aerosol yoluyla dağıtım için tasarlanmış lipit nanopartiküllere (LNP'ler), hücre dışı veziküllere ve polimerik dağıtım araçlarına büyük yatırım yapıyoruz. Viral yaklaşımlar için ise güvenli ve verimli gen dağıtımı amacıyla yeni nesil AAV kapsit varyantları ve virüs benzeri partiküller üzerindeki araştırmaları destekliyoruz. 

Herkes için bir tedavinin ne zaman mevcut olabileceğine dair kesin bir zaman çizelgesi var mı?

C: Bir tedavinin ne zaman herkesin erişimine açılacağını öngöremesek de, hedefimiz 10% için yeni bir tedaviyi, güvenli bir şekilde mümkün olan en kısa sürede klinik denemelere sokmaktır. Onay sürecinin süresi ise, onay için gerekli kanıtların belirlenmesi amacıyla düzenleyici kurumlarla yapılacak görüşmelere bağlı olacaktır. 

S: Özellikle modülatör kullanmayanlar başta olmak üzere, küçük çocuklara uygulanabilecek ne gibi araştırmalar ortaya çıkıyor?

A: Ortaya çıkan araştırmaların çoğu nihayetinde küçük çocuklara uygulanabilir olacaktır, ancak tipik olarak tedavilerin, küçük çocuklar üzerinde çalışılmadan ve onlara sunulmadan önce yetişkinlerde ve daha büyük çocuklarda güvenli ve etkili olduğunun kanıtlanması gerekir.

S: Biyoteknoloji şirketleri ve kâr amacı gütmeyen kuruluşlar, araştırmaları ve tedavi geliştirme süreçlerini ilerletmek için ortaklıkları nasıl etkili bir şekilde yapılandırabilir?

C: Birçok biyoteknoloji şirketiyle ilişkiler kurduk ve bu ilişkileri aciliyetin önemini vurgulamak, içgörüleri paylaşmak, son 10% için savunuculuk yapmak ve erken planlama ve düzenleyicilerle erken toplantılar yapmak gibi geliştirme sürecini hızlandırmanın yollarını önermek için kullanıyoruz. Ayrıca, benzersiz risk sermayesi hayırseverlik modelimiz, henüz riskli durumdayken erken aşamadaki şirketleri ve araştırma projelerini finanse eder. Bu fikirlerin riskini azaltmaya yardımcı olmak için daha sonra ölçeklendirilebilecek tohum finansmanı sağlıyoruz. 

S: Diğer ilerleyici hastalıklardaki başarılı gen terapisi denemeleri, kistik fibrozlu (KF) çocuklar için klinik çalışma erişimini hızlandırma fırsatları yaratabilir mi?

C: Evet, FDA tarafından yakın zamanda duyurulan Makul Mekanizma Yolu, bu hızlandırma için bir yol haritası sağlıyor.

Bilim Durumu: EE Edisyonu'nu kaçırdınız mı? 

Aşağıdaki web semineri kaydını izleyin: