Nuovo Bando di Ricerca Traslazionale 2026 di Emily’s Entourage per lo Sviluppo di un Sistema di Somministrazione di Editing Genetico in Grado di Penetrare il Muco per la Fibrosi Cistica

Nanopolipidi ingegnerizzati progettati per superare la barriera di muco della fibrosi cistica potrebbero consentire un'edizione genica mirata tramite inalazione

Lower Merion, PA—18 agosto 2026—Emily’s Entourage (EE), un'innovativa organizzazione 501(c)(3) che accelera la ricerca per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle attuali terapie mirate alle mutazioni, è orgogliosa di annunciare il suo secondo 2026 Translational Research Grant assegnato a Xizhen Lian, PhD, Assistant Research Professor presso il Department of Materials Science and Engineering e il Department of Pediatrics della Johns Hopkins University.

Insieme al co-investigatore Justin Hanes, PhD, il progetto della Dr.ssa Lian mira a sviluppare un'innovativa piattaforma di somministrazione inalabile per terapie di editing genetico in grado di penetrare il muco denso nelle vie aeree dei pazienti affetti da fibrosi cistica, una delle barriere più significative per il trattamento della malattia alla fonte.

L’editing genetico offre prospettive molto promettenti per la correzione delle mutazioni genetiche alla base della fibrosi cistica, comprese quelle che interessano l’ultimo sequenza 10% nei soggetti che non traggono beneficio dai modulatori CFTR esistenti. Tuttavia, una delle maggiori sfide in questo campo rimane quella di convogliare in modo sicuro ed efficace gli strumenti di editing genetico alle cellule polmonari giuste, dove il muco denso e viscoso può impedire alle terapie di raggiungere il loro bersaglio.

Il Dr. Lian e la Dr.ssa Hanes cercano di superare questa sfida progettando nanoparticelle lipidiche (LNP) in grado di penetrare il muco, minuscoli veicoli di somministrazione progettati per trasportare strumenti di editing genetico direttamente alle cellule delle vie aeree in seguito all'inalazione.

Mentre i precedenti approcci basati su LNP hanno mostrato risultati promettenti se somministrati per via sistemica, essi possono presentare sfide legate al rilascio fuori bersaglio e alla tossicità in altri organi. Per contro, questo progetto si concentra sulla somministrazione locale ai polmoni, un approccio volto a migliorare la precisione, a ridurre gli effetti fuori bersaglio e a rispecchiare meglio il modo in cui una futura terapia potrebbe essere somministrata nelle persone con fibrosi cistica.

La strategia del team si basa sui progressi precedenti nella tecnologia delle particelle penetranti nel muco e li applica alle LNP di nuova generazione ottimizzando i rivestimenti superficiali di glicole polietilenico (PEG), consentendo alle nanoparticelle di muoversi attraverso l'espettorato della FC anziché rimanere intrappolate.

Migliorando la capacità delle LNP di diffondersi attraverso il muco e raggiungere le cellule delle vie aeree, questa piattaforma è progettata per consentire un editing genico ampio e a basso livello in tutto l'epitelio delle vie aeree, un approccio supportato da ricerche precedenti che suggeriscono che anche una correzione parziale potrebbe essere sufficiente per ripristinare una significativa funzionalità polmonare.

Il progetto valuterà gli LNP ingegnerizzati in modelli di cellule delle vie aeree derivati da pazienti e in modelli animali con ipersecrezione di muco che riflettono più da vicino le condizioni nei polmoni affetti da FC. Oltre a migliorare il rilascio nelle vie aeree, questo lavoro potrebbe contribuire ad estendere gli approcci di editing genetico ad altri tessuti mucosali colpiti, come il sistema gastrointestinale, che non vengono raggiunti in modo efficace dalle attuali strategie di rilascio mirate ai polmoni.

“Superare la barriera del muco è una delle sfide più critiche nello sviluppo di terapie genetiche efficaci per la fibrosi cistica”, ha affermato la dott.ssa Lian. “Progettando nanoparticelle in grado di attraversare questa barriera e raggiungere le cellule giuste, miriamo a consentire approcci di editing genetico che potrebbero avvantaggiare le persone affette da fibrosi cistica che attualmente non traggono beneficio dalle terapie con modulatori di CFTR.”

“Questo progetto affronta un ostacolo fondamentale che ha limitato i progressi in questo campo: l’incapacità di somministrare efficacemente le terapie attraverso il muco dei pazienti affetti da fibrosi cistica”, ha affermato Chandra Ghose, PhD, Direttore Scientifico di Emily’s Entourage. “Consentendo la somministrazione mirata di strumenti di editing genetico direttamente alle vie aeree, questo lavoro ha il potenziale di promuovere strategie terapeutiche più sicure e precise per il 10% e di avvicinarci a terapie che affrontino la causa alla radice della malattia”.”

Informazioni sul programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE)

Il programma di sovvenzioni di Emily's Entourage (EE) fornisce finanziamenti per accelerare la ricerca e lo sviluppo terapeutico per le persone affette da fibrosi cistica (FC) che non traggono beneficio dalle terapie esistenti mirate alle mutazioni. EE sostiene una serie di meccanismi di finanziamento, tra cui sovvenzioni traslazionali, sovvenzioni collaborative e sovvenzioni esplorative precliniche, oltre a investimenti di venture philanthropy.

Ad oggi, EE ha assegnato milioni di dollari a team multidisciplinari in tutto il mondo e ha contribuito a garantirne altri milioni in finanziamenti successivi. Per visualizzare i sussidi assegnati, visitare https://www.emilysentourage.org/awarded-grants/. Per saperne di più sui finanziamenti di EE, visita le opportunitàhttps://www.emilysentourage.org/funding-opportunities/.

Informazioni su Emily's Entourage

Emily’s Entourage (EE) è un’organizzazione innovativa senza scopo di lucro (501(c)3) che accelera la ricerca di nuovi trattamenti e di una cura per i pazienti affetti da fibrosi cistica (FC) che si trovano nella fase finale della malattia (10%) e che non traggono beneficio dalle terapie mirate alle mutazioni attualmente disponibili. Dal 2011, EE ha stanziato milioni di dollari in sovvenzioni per la ricerca, ha avviato un’azienda specializzata nella terapia genica per la FC in fase clinica, ha sviluppato il database dei pazienti Clinical Trial Connect (CTC) e il programma di abbinamento alle sperimentazioni cliniche per accelerare il reclutamento a livello globale per le sperimentazioni cliniche, e ha guidato gli sforzi mondiali volti a promuovere la ricerca ad alto impatto e lo sviluppo di farmaci. L’organizzazione è stata citata dai media nazionali, tra cui il New York Times, STAT, CNN, People e altri. Per saperne di più, visita il sito emilysentourage.org.

Contatto con i media

Hannah Kleckner

Direttore marketing e comunicazione

hannah@emilysentourage.org