עידן חדש בגיוס לניסויים קליניים
גיוס לניסויים קליניים מהווה מכשול עיקרי לפיתוח טיפולים עבור מחלות נדירות, ו-EE נמצאת בחזית ההתמודדות עם אתגר זה. טיפולים שונים מתקרבים לניסויים קליניים עבור אלו הנמצאים בקבוצת ה-10% הסופית של קהילת חולי CF. כדי להפחית עיכובים בגיוס משתתפים לניסויים קליניים ולהשיג השתתפות מספקת בניסויים, חיוניים אסטרטגיות חדשניות להגעה ולמעורבות באוכלוסייה נדירה במיוחד זו.
אסטרטגיות גיוס חדשות וחלוציות להאצת הגיוס
בשונה ממאגרי מידע אחרים של חולי CF, מאגר הנתונים הגלובלי של EE פונה ישירות לצרכן, ומאפשר לנו לחבר אנשים ישירות להזדמנויות לניסויים קליניים במקום לעבור רק דרך מרכזי טיפול או ספקי שירותי בריאות. גישה זו מגלמת את אמונתנו שאנשים עם CF צריכים להיות מועצמים לקחת אחריות על בריאותם על ידי גישה למידע המאפשר להם לקבל החלטות לגבי מחקר קליני וטיפול. היא גם מקדמת חלוקה אסטרטגית ושוויונית יותר של ניסויים וייצוג טוב יותר בקרב המשתתפים.
*יש לציין כי בעבר, מסד הנתונים היה מיועד רק לאנשים עם עותק אחד או שניים של מוטציית CF חסרת משמעות. נכון לשנת 2024, EE הרחיבה משמעותית את מסד הנתונים לכל מי שאינו נהנה ממודולטור CFTR, עקב חוסר זכאות גנטית, תגובה לא אופטימלית או תופעות לוואי.
שדרוג פלטפורמת מסד הנתונים: שיפור חוויית המשתמש
בשנת 2023, EE שדרגה משמעותית את פלטפורמת הטכנולוגיה שלה כדי לתמוך בצמיחה הגלובלית של מסד הנתונים של המטופלים שלנו. לאחר חיפוש מקיף שנמשך שנה, בחרנו ובנינו פלטפורמה בהתאמה אישית שנועדה לשפר את חוויית המשתמש הן בחזית והן בקצה האחורי. הפלטפורמה החדשה מאפשרת ל-EE ליצור שאילתות, לשלוף דוחות ולנתח את הנתונים ביעילות ובתחכום גדולים יותר, ובכך לשפר את יכולתה להבין ולהעביר את הנתונים ובסופו של דבר לשפר את יכולתה לשרת את קהילת חולי CF. בנוסף, הפלטפורמה תומכת בהתרחבות הגלובלית של התוכנית תוך עמידה בחוקי נתונים ופרטיות בינלאומיים.
המאמצים להרחיב את מסד הנתונים משתלמים. נכון לדצמבר 2023, מסד הנתונים של חולי EE גדל וכלל 549 אנשים מ-44 מדינות, כאשר כ-64% של נרשמים מתגוררים בארצות הברית. מסד הנתונים כולל 293 מבוגרים, 219 ילדים ו-37 משתתפים שגילם לא פורסם. מסד הנתונים גדל ב-27% בשנים 2022 ו-2023.
הרחבת תוכנית גיוס לניסויים קליניים של EE
EE ממשיכה לעשות התקדמות משמעותית בפיתוח והרחבת תוכנית התאמת הניסויים הקליניים שלה. באמצעות תוכנית התאמת הניסויים הקליניים של EE, EE משתפת הזדמנויות רלוונטיות ישירות עם אנשים במאגר הנתונים. התמיכה של EE הופכת את גיוס הניסויים הקליניים למהיר, ממוקד ויעיל יותר, ומאפשרת פיתוח תרופות מזורז יותר. בנוסף, תוכנית התאמת הניסויים מציידת אנשים עם CF במידע ובכלים כדי שיוכלו לקבל החלטות משלהם לגבי מחקר קליני מבלי להסתמך על ספקים שיעדכנו אותם בהזדמנויות.
תפקידה של EE בהתאמה לניסויים קליניים כרוך בזיהוי אנשים ממאגר המטופלים שלה שעשויים לעמוד בקריטריונים להכללה והדרה של מחקר על סמך נתונים שדווחו על ידי המטופלים, הסברה ותקשורת בנוגע למחקר, וחיבור כל מועמד פוטנציאלי המעוניינים עם אתרי ניסוי לצורך הערכה נוספת ורישום אפשרי.
ניסויים קליניים בתמיכת EE
בשנים 2022 ו-2023, EE תמכה בספונסרים ובמחקרים הבאים באמצעות תוכנית השידוך שלה לניסויים קליניים:
- מחקר AR-501 של חברת Aridis Pharmaceuticals, להערכת הבטיחות והפעילות הביולוגית של תרופה ניסיונית בשם AR-501, מולקולה אנטי-זיהומית.
- מחקר BEACON CF (שלב SAD) של Vertex Pharmaceuticals, Inc. לניהול טיפול mRNA ניסיוני עבור קבוצת ה-10% הסופית בקהילת חולי CF שאינה נהנית ממווחני CFTR.
- מחקר AEROW של 4DMT, להערכת הבטיחות, הסבילות והיעילות של 4D-710, טיפול גנטי ניסיוני, במבוגרים עם מחלת ריאות CF שאינם זכאים או אינם מסוגלים לסבול טיפול מווסת CFTR.
שירותי התאמת הניסויים הקליניים של EE יצרו מודעות והפניות חדשות לניסויים קליניים. ישנה התעניינות מוכחת וגוברת מצד חברות ביוטכנולוגיה ותרופות בשימוש במסד הנתונים של EE לתמיכה בגיוס.